Un estudio de extensión de etiqueta abierta de Edasalonexent en niños con distrofia muscular de Duchenne (GalaxyDMD)
19 de noviembre de 2020 actualizado por: Catabasis Pharmaceuticals
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de Edasalonexent en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne
El estudio GalaxyDMD es un estudio global de fase 3, abierto, de extensión del tratamiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la durabilidad del efecto en la dosificación a largo plazo de edasalonexent en pacientes pediátricos con un diagnóstico genéticamente confirmado de DMD. Se inscribirán los pacientes que completaron CAT-1004-201 o CAT-1004-301 o hermanos de estos niños de 4 a 12 años de edad (hasta los 13 años).
Edasalonexent es una molécula pequeña administrada por vía oral que inhibe NF-kB, que es un vínculo clave entre la pérdida de distrofina y la patología de la enfermedad y desempeña un papel fundamental en el inicio y la progresión de la enfermedad del músculo esquelético y cardíaco en la DMD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio incluye un período de tratamiento abierto de 104 semanas con edasalonexent.
Los pacientes que completaron CAT-1004-201 o CAT-1004-301 y los hermanos elegibles de estos niños se inscribirán en este ensayo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
130
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 20246
- University of Hamburg
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Munich, Alemania, 80337
- University of Munich
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Gothenburg, Suecia, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 12 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Para pacientes que completaron CAT-1004-201 o CAT-1004-301:
Criterios de inclusión:
- Consentimiento/asentimiento por escrito del paciente y/o tutor legal según los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) regional y/o
- Finalización de CAT-1004-201 o CAT-1004-301
Criterio de exclusión:
- En opinión del Investigador, no estar dispuesto o incapaz por cualquier motivo de completar todas las evaluaciones del estudio y las pruebas de laboratorio y cumplir con las visitas programadas, la administración del fármaco y todos los demás procedimientos del estudio.
Para hermanos de pacientes que completaron CAT-1004-201 o CAT-1004-301:
Criterios de inclusión:
- Consentimiento/asentimiento por escrito del paciente y/o tutor legal según los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) regional y/o
- Un hermano de un paciente que completó CAT-1004-201 o CAT-1004-301
- Diagnóstico de DMD basado en un fenotipo clínico con aumento de la creatina quinasa sérica (CK) y documentación de mutaciones en el gen de la distrofina que se sabe que está asociado con un fenotipo de DMD
- Seguido por un médico o profesional médico que coordina la atención de Duchenne de forma regular y la voluntad de divulgar la participación del paciente en el estudio con profesionales médicos.
Criterio de exclusión:
- Uso de corticosteroides orales en la selección; Se permite el uso de corticosteroides inhalados, intranasales y tópicos.
- Uso de otro fármaco en investigación, idebenona o terapia centrada en distrofina dentro de las 4 semanas. Excepción: Los pacientes que actualmente están recibiendo o planean iniciar un tratamiento con terapias aprobadas de omisión de exón con oligonucleótidos, y que se espera que continúen el tratamiento durante todo el estudio, serán elegibles
- Uso de lo siguiente dentro de las 4 semanas previas al Día 1: terapia inmunosupresora, anticoagulantes, ciclosporina, dihidroergotamina, ergotamina, fentanilo, alfentanilo, pimozida, quinidina, sirolimus o tacrolimus
- Uso de hormona de crecimiento humana dentro de los 3 meses anteriores al Día 1
- Otras condiciones médicas significativas previas o en curso
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Dosis 1
Edasalonexent 100mg/kg/día.
Cápsulas tomadas por vía oral tres veces al día.
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100 mg/kg/día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad del tratamiento a largo plazo con edasalonexent medido por el número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Durabilidad de los efectos de edasalonexent sobre la función física medida por la Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidad de los efectos de edasalonexent sobre la función física medida mediante la prueba de marcha/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidad de los efectos de edasalonexent sobre la función física medida por el tiempo de estar de pie desde la posición supina
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Durabilidad de los efectos de edasalonexent sobre la función física medida por la subida de 4 escalones
Periodo de tiempo: 104 semanas
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104 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
14 de marzo de 2019
Finalización primaria (ACTUAL)
26 de octubre de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
26 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
17 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAT-1004-302
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .