Eine Open-Label-Erweiterungsstudie von Edasalonexent bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (GalaxyDMD)
19. November 2020 aktualisiert von: Catabasis Pharmaceuticals
Eine offene Verlängerungsstudie von Edasalonexent bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Die GalaxyDMD-Studie ist eine globale offene Phase-3-Behandlungserweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Dauerhaftigkeit der Wirkung bei Langzeitdosierung von Edasalonexent bei pädiatrischen Patienten mit einer genetisch bestätigten DMD-Diagnose. Patienten, die CAT-1004-201 oder CAT-1004-301 abgeschlossen haben, oder Geschwister dieser Jungen im Alter von 4 bis 12 Jahren (bis zum 13. Geburtstag) werden aufgenommen.
Edasalonexent ist ein oral verabreichtes kleines Molekül, das NF-kB hemmt, das eine Schlüsselverbindung zwischen Dystrophinverlust und Krankheitspathologie darstellt und eine grundlegende Rolle bei der Initiierung und Progression von Skelett- und Herzmuskelerkrankungen bei DMD spielt.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie umfasst eine 104-wöchige offene Behandlungsphase mit Edasalonexent.
Patienten, die CAT-1004-201 oder CAT-1004-301 abgeschlossen haben, und geeignete Geschwister dieser Jungen werden in diese Studie aufgenommen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
130
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital
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Hamburg, Deutschland, 20246
- University of Hamburg
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Munich, Deutschland, 80337
- University of Munich
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Gothenburg, Schweden, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- UC Davis
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
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Kansas
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Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
- Las Vegas Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Shriners Hospital for Children
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Medical Center
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
- University of Utah
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Bristol, Vereinigtes Königreich, BS2 8AE
- Bristol Children's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
4 Jahre bis 12 Jahre (KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Für Patienten, die CAT-1004-201 oder CAT-1004-301 abgeschlossen haben:
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einwilligung/Zustimmung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten gemäß den Anforderungen des regionalen und/oder institutionellen Prüfungsausschusses (IRB)/unabhängigen Ethikausschusses (IEC).
- Abschluss von entweder CAT-1004-201 oder CAT-1004-301
Ausschlusskriterien:
- Nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund nicht bereit oder nicht in der Lage, alle Studienbewertungen und Labortests abzuschließen und geplante Besuche, Verabreichung von Arzneimitteln und alle anderen Studienverfahren einzuhalten
Für Geschwister von Patienten, die CAT-1004-201 oder CAT-1004-301 abgeschlossen haben:
Einschlusskriterien:
- Schriftliche Einwilligung/Zustimmung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten gemäß den Anforderungen des regionalen und/oder institutionellen Prüfungsausschusses (IRB)/unabhängigen Ethikausschusses (IEC).
- Ein Geschwisterkind eines Patienten, der entweder CAT-1004-201 oder CAT-1004-301 abgeschlossen hat
- Diagnose von DMD basierend auf einem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase (CK) und Dokumentation von Mutation(en) im Dystrophin-Gen, von denen bekannt ist, dass sie mit einem DMD-Phänotyp assoziiert sind
- Gefolgt von einem Arzt oder medizinischem Fachpersonal, das die Duchenne-Versorgung regelmäßig koordiniert und bereit ist, die Studienteilnahme des Patienten gegenüber medizinischem Fachpersonal offenzulegen
Ausschlusskriterien:
- Verwendung von oralen Kortikosteroiden beim Screening; Die Verwendung von inhalativen, intranasalen und topischen Kortikosteroiden ist erlaubt
- Verwendung eines anderen Prüfpräparats, Idebenon oder einer Dystrophin-fokussierten Therapie innerhalb von 4 Wochen. Ausnahme: Patienten, die derzeit eine Behandlung mit zugelassenen Oligonukleotid-Exon-Skipping-Therapien erhalten oder planen, eine Behandlung zu beginnen, und die die Behandlung voraussichtlich während der gesamten Studie fortsetzen werden, sind teilnahmeberechtigt
- Verwendung des Folgenden innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1: Immunsuppressive Therapie, Antikoagulanzien, Cyclosporin, Dihydroergotamin, Ergotamin, Fentanyl, Alfentanil, Pimozid, Chinidin, Sirolimus oder Tacrolimus
- Verwendung von menschlichem Wachstumshormon innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
- Andere frühere oder anhaltende signifikante Erkrankungen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/Tag.
Kapseln, die dreimal täglich oral eingenommen werden.
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100 mg/kg/Tag
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit Edasalonexent, gemessen anhand der Anzahl behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 104 Wochen
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104 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Dauerhaftigkeit der Auswirkungen von Edasalonexent auf die körperliche Funktion, gemessen nach dem North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: 104 Wochen
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104 Wochen
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Dauerhaftigkeit der Auswirkungen von Edasalonexent auf die körperliche Funktion, gemessen durch den 10-Meter-Geh-/Lauftest
Zeitfenster: 104 Wochen
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104 Wochen
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Dauerhaftigkeit der Wirkung von Edasalonexent auf die körperliche Funktion, gemessen an der Zeit bis zum Aufstehen aus der Rückenlage
Zeitfenster: 104 Wochen
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104 Wochen
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Dauerhaftigkeit der Wirkungen von Edasalonexent auf die körperliche Funktion, gemessen anhand des 4-Stufen-Aufstiegs
Zeitfenster: 104 Wochen
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104 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Joanne M Donovan, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
14. März 2019
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
26. Oktober 2020
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
26. Oktober 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. April 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. April 2019
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
17. April 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
23. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CAT-1004-302
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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