家族性および散発性筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるAP-101を評価する研究
2020年10月26日 更新者：AL-S Pharma
家族性および散発性筋萎縮性側索硬化症 (ALS) における AP-101 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための多施設共同非盲検単一漸増用量研究
AP-101の単一の漸増用量は、静脈内（IV）注入によって投与されます
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre, Toronto
-
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- すべての参加者は避妊の制限を遵守する必要があります
-以下の理由により、出産の可能性がない女性患者：
- 閉経：神経性食欲不振症などの病状によって引き起こされたものではなく、無月経を誘発した薬（経口避妊薬、ホルモン、ゴナドトロピン放出ホルモン、抗エストロゲン剤、選択的エストロゲン受容体モジュレーター、または化学療法など）を服用していない、少なくとも12か月の自発的な無月経)
- 外科的滅菌
- -El-Escorial基準に従って、可能性があり、可能性が高く、可能性が高い検査室でサポートされている、または明確で明確な家族性検査室でサポートされているALSを持っている
- 家族性または散発性ALSを患っている。
- ALS 症状の発症、特に過去 48 か月以内の筋力低下の発症
- 60% 以上の遅い肺活量 (SVC) がある
- リルゾールを使用している場合は、安定した用量でなければなりません
- -エダラボンを使用している場合は、2サイクルを完了している必要があり、研究を通じて同じ用量を維持することが期待されています
- -インフォームドコンセントを提供できる。 患者が病状の悪化により書面による同意を提供できない場合は、法的に権限を与えられた代理人によって書面によるインフォームド コンセントが提供される場合があります。
- -採血を可能にするのに十分な静脈アクセスがある
- 臨床検査結果が母集団または研究施設の正常な参照範囲内にあるか、臨床的に重要ではないと判断された許容偏差のある結果を持っている
除外基準:
- 過去30日以内に、治験薬またはデバイス、または医薬品またはデバイスの適応外使用、または科学的または医学的に互換性がないと判断されたその他の種類の医学研究を含む臨床試験に現在登録されている、または中止されているこの研究で
- -以前にこの研究を完了または中止したことがある
- -認知、心血管、肝臓、血液、腎臓、内分泌、または精神医学、または研究への参加を妨げる医学的問題を示す臨床的に重要な検査異常を含むがこれらに限定されない医学的疾患の病歴または存在がある
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染および/またはヒト HIV 抗体陽性の証拠を示す
- C型肝炎および/またはC型肝炎抗体陽性の証拠を示す
- B型肝炎および/またはB型肝炎表面抗原陽性の証拠を示す
- 授乳中の女性です。
- -少なくとも6か月前に取り除かれた場合を除き、気管切開を受けた
- 栄養チューブの挿入が予防的であると見なされない限り、栄養チューブを使用している
- -鼻の間欠的陽圧換気（NIPPV）を1日4時間以上使用しているか、医療モニターの裁量で
- 幹細胞治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AP-101: 用量レベル 1
AP-101の単回投与
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静脈内注入による投与（IV）
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実験的：AP-101: 用量レベル 2
AP-101の単回投与
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静脈内注入による投与（IV）
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実験的：AP-101: 用量レベル 3
AP-101の単回投与
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静脈内注入による投与（IV）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1つ以上の重篤でない有害事象（AE）または重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：84日目までのベースライン
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臨床試験の AE は、薬物または薬物送達システムに関連すると考えられるかどうかにかかわらず、ヒトにおける薬物または薬物送達システムの使用に関連するあらゆる有害な医学的事象です。
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84日目までのベースライン
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バイタルサイン、臨床検査評価、身体検査または神経学的検査、または心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：84日目までのベースライン
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バイタルサインには、血圧、脈拍数、体温などがあります
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84日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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観察された最大薬物濃度 (Cmax)
時間枠：84日目までのベースライン
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血清中
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84日目までのベースライン
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最大薬物濃度の時間 (Tmax)
時間枠：84日目までのベースライン
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血清中
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84日目までのベースライン
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濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：84日目までのベースライン
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血清中
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84日目までのベースライン
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脳脊髄液 (CSF) 中の薬物動態濃度
時間枠：スクリーニング、および 1 時間、4 時間、24 時間、48 時間、72 時間、または 168 時間のいずれか
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スクリーニング時に採取し、その後、より高いレベルの用量で、投与後に参加者ごとに1つのサンプルのみを採取します
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スクリーニング、および 1 時間、4 時間、24 時間、48 時間、72 時間、または 168 時間のいずれか
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、AL-S Pharma SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月10日
一次修了 (予想される)
2020年11月2日
研究の完了 (予想される)
2020年11月2日
試験登録日
最初に提出
2019年5月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月7日
最初の投稿 (実際)
2019年6月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月26日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AP101-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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