가족성 및 산발성 근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 AP-101 평가를 위한 연구
2020년 10월 26일 업데이트: AL-S Pharma
가족성 및 산발성 근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 AP-101의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 단일 상승 용량 연구
AP-101의 단일 상승 용량은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
18
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre, Toronto
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 모든 참가자는 피임 제한 사항을 준수해야 합니다.
다음으로 인해 가임 가능성이 있는 여성 환자:
- 폐경: 신경성 식욕부진증과 같은 의학적 상태에 의해 유발되지 않고 무월경을 유발하는 약물(예: 경구 피임약, 호르몬, 성선자극호르몬 방출 호르몬, 항에스트로겐, 선택적 에스트로겐 수용체 조절제 또는 화학요법)에 의해 유발되지 않은 최소 12개월 동안의 자발적인 무월경 )
- 외과적 살균
- El-Escorial 기준에 따라 가능한, 개연성, 개연성이 있는 검사실 지원 또는 확실하고 확실한 가족 검사실 지원 ALS가 있어야 합니다.
- 가족성 또는 산발성 ALS가 있습니다.
- ALS 증상의 시작, 특히 지난 48개월 이내에 근쇠약의 시작
- 느린 폐활량(SVC)이 60% 이상(이상)
- riluzole을 사용하는 경우 안정적인 용량을 사용해야 합니다.
- 에다라본을 사용하는 경우 2주기를 완료해야 하며 연구 내내 동일한 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다. 환자가 질병 상태의 악화로 인해 서면 동의를 할 수 없는 경우, 법적 권한을 가진 대리인이 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 혈액 샘플링을 허용하기에 충분한 정맥 접근이 가능합니다.
- 모집단 또는 연구 기관에 대한 정상 참조 범위 내의 임상 실험실 테스트 결과 또는 임상적으로 중요하지 않은 것으로 판단되는 허용 가능한 편차가 있는 결과
제외 기준:
- 지난 30일 이내에 연구용 약물 또는 장치 또는 약물 또는 장치의 허가 외 사용과 관련된 임상 시험 또는 과학적 또는 의학적으로 양립할 수 없다고 판단되는 기타 유형의 의학 연구에 등록했거나 중단된 경우 이 연구로
- 이전에 이 연구를 완료했거나 철회했습니다.
- 인지, 심혈관, 간, 혈액, 신장, 내분비 또는 정신과를 포함하되 이에 국한되지 않는 의학적 질병의 병력 또는 존재, 또는 연구 참여를 배제할 수 있는 의학적 문제를 나타내는 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 및/또는 양성 인간 HIV 항체의 증거를 제시하십시오.
- C형 간염 및/또는 양성 C형 간염 항체의 증거를 제시하십시오.
- B형 간염 및/또는 양성 B형 간염 표면 항원의 증거를 제시하십시오.
- 수유중인 여성입니다.
- 최소 6개월 전에 제거하지 않은 경우 기관절개술을 받은 경우
- 영양관 삽입이 예방적이라고 간주되지 않는 한 영양관에 있는 경우
- 비강 간헐적 양압 환기(NIPPV)를 하루에 4시간 초과하거나 의료 모니터의 재량에 따라
- 줄기세포 치료를 받은
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AP-101: 용량 수준 1
AP-101 단일 용량
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정맥내 주입으로 투여(IV)
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실험적: AP-101: 용량 수준 2
AP-101 단일 용량
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정맥내 주입으로 투여(IV)
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실험적: AP-101: 용량 수준 3
AP-101 단일 용량
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정맥내 주입으로 투여(IV)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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하나 이상의 심각하지 않은 부작용(AE) 또는 모든 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 84일까지 기준선
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임상 시험 AE는 약물 또는 약물 전달 시스템과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 또는 약물 전달 시스템 사용과 관련된 원치 않는 의학적 이벤트입니다.
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84일까지 기준선
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활력 징후, 임상 실험실 평가, 신체 또는 신경학적 검사 또는 심전도(ECG)에 이상이 있는 참가자 수
기간: 84일까지 기준선
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활력 징후에는 혈압, 맥박수 및 체온이 포함됩니다.
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84일까지 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관찰된 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 84일까지 기준선
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혈청 내
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84일까지 기준선
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최대 약물 농도 시간(Tmax)
기간: 84일까지 기준선
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혈청 내
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84일까지 기준선
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농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 84일까지 기준선
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혈청 내
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84일까지 기준선
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뇌척수액(CSF)의 약동학적 농도
기간: 스크리닝 및 1시간, 4시간, 24시간, 48시간, 72시간 또는 168시간
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스크리닝 시 채취한 다음, 더 높은 수준의 투여량에서 투여 후 참가자당 하나의 샘플만 채취합니다.
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스크리닝 및 1시간, 4시간, 24시간, 48시간, 72시간 또는 168시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, AL-S Pharma SA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 10일
기본 완료 (예상)
2020년 11월 2일
연구 완료 (예상)
2020년 11월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 26일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AP101-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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