Badanie oceniające AP-101 w rodzinnym i sporadycznym stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

Kryteria przyjęcia:

• Wszyscy uczestnicy muszą przestrzegać ograniczeń dotyczących antykoncepcji

• Pacjentki, które nie mogą zajść w ciążę z powodu:

  1. Menopauza: spontaniczny brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy nie wywołany przez stan medyczny, taki jak jadłowstręt psychiczny i nieprzyjmowanie leków, które wywołały brak miesiączki (np. Doustne środki antykoncepcyjne, hormony, hormony uwalniające gonadotropiny, antyestrogeny, selektywne modulatory receptora estrogenowego lub chemioterapia )
  2. Sterylizacja chirurgiczna
• Mieć możliwy, prawdopodobny, prawdopodobny potwierdzony laboratoryjnie lub określony i określony rodzinny ALS potwierdzony laboratoryjnie zgodnie z kryteriami El-Escorial
• Mają rodzinny lub sporadyczny ALS.
• Z początkiem objawów ALS, w szczególności z początkiem osłabienia mięśni w ciągu ostatnich 48 miesięcy
• Mają wolną pojemność życiową (SVC) (większą lub równą) ≥60%
• Jeśli stosuje się riluzol, należy stosować stabilną dawkę
• W przypadku przyjmowania edarawonu muszą mieć ukończone 2 cykle i oczekuje się, że pozostaną na tej samej dawce przez całe badanie
• Potrafi wyrazić świadomą zgodę. Jeżeli pacjent nie jest w stanie wyrazić pisemnej zgody z powodu zaostrzenia stanu chorobowego, pisemną świadomą zgodę może wyrazić prawnie upoważniony przedstawiciel
• Zapewnić dostęp żylny wystarczający do pobrania krwi
• Mieć wyniki badań laboratoryjnych w zakresie normy dla populacji lub ośrodka badawczego lub wyniki z akceptowalnymi odchyleniami, które uznano za nieistotne klinicznie

Kryteria wyłączenia:

• są obecnie zapisani lub przerwali w ciągu ostatnich 30 dni badanie kliniczne obejmujące eksperymentalny lek lub urządzenie lub stosowanie leku lub urządzenia poza wskazaniami rejestracyjnymi, lub jakikolwiek inny rodzaj badań medycznych uznany za niezgodny naukowo lub medycznie z tym badaniem
• Wcześniej ukończyły lub wycofały się z tego badania
• Mieć w przeszłości lub w przeszłości chorobę medyczną, w tym między innymi jakąkolwiek chorobę poznawczą, sercowo-naczyniową, wątrobową, hematologiczną, nerkową, endokrynologiczną lub psychiatryczną, lub jakąkolwiek klinicznie istotną nieprawidłowość laboratoryjną, która wskazuje na problem medyczny, który wykluczałby udział w badaniu
• Pokaż dowód zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) i/lub dodatnie przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi HIV
• Pokaż dowody na obecność wirusowego zapalenia wątroby typu C i/lub pozytywne przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C
• Pokaż dowody na wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub pozytywny wynik antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B
• Czy kobiety karmiące piersią.
• Przeszli tracheostomię, chyba że została usunięta co najmniej 6 miesięcy wcześniej
• Są na sondzie do karmienia, chyba że wprowadzenie sondy do karmienia jest uważane za profilaktyczne
• Są poddawani wentylacji przez nos przerywaną wentylacją dodatnim ciśnieniem (NIPPV) > 4 godzin dziennie lub według uznania monitora medycznego
• Przeszedł terapię komórkami macierzystymi