Uno studio per valutare l'AP-101 nella sclerosi laterale amiotrofica familiare e sporadica (SLA)
26 ottobre 2020 aggiornato da: AL-S Pharma
Uno studio multicentrico, in aperto, a dose singola ascendente per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'AP-101 nella sclerosi laterale amiotrofica familiare e sporadica (SLA)
Singole dosi ascendenti di AP-101 saranno somministrate mediante infusione endovenosa (IV).
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
18
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre, Toronto
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i partecipanti devono rispettare le restrizioni sulla contraccezione
Pazienti di sesso femminile in età non fertile a causa di:
- Menopausa: amenorrea spontanea per almeno 12 mesi non indotta da condizioni mediche come anoressia nervosa e non assunzione di farmaci che hanno indotto l'amenorrea (ad es. )
- Sterilizzazione chirurgica
- Avere una SLA possibile, probabile, probabile supportata dal laboratorio o definita e definita familiare supportata dal laboratorio secondo i criteri di El-Escorial
- Avere SLA familiare o sporadica.
- Con insorgenza dei sintomi della SLA, in particolare insorgenza di debolezza muscolare negli ultimi 48 mesi
- Avere una capacità vitale lenta (SVC) di (maggiore o uguale a) ≥60%
- Se su riluzolo, deve essere su una dose stabile
- Se in edaravone, devono aver completato 2 cicli e si prevede che rimangano alla stessa dose per tutto lo studio
- In grado di fornire il consenso informato. Se il paziente non è in grado di fornire il consenso scritto a causa dell'aggravarsi delle condizioni della malattia, il consenso informato scritto può essere fornito da un rappresentante legalmente autorizzato
- Avere un accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue
- Avere risultati dei test di laboratorio clinici entro il normale intervallo di riferimento per la popolazione o il centro di studio, o risultati con deviazioni accettabili che sono giudicate non clinicamente significative
Criteri di esclusione:
- Sono attualmente iscritti a, o interrotti da, negli ultimi 30 giorni, una sperimentazione clinica che coinvolge un farmaco o dispositivo sperimentale o l'uso off-label di un farmaco o dispositivo, o qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicata non compatibile dal punto di vista scientifico o medico con questo studio
- Hanno precedentemente completato o ritirato da questo studio
- Avere una storia o presenza di malattia medica inclusa, ma non limitata a, qualsiasi anomalia cognitiva, cardiovascolare, epatica, ematologica, renale, endocrina o psichiatrica o qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che indichi un problema medico che precluderebbe la partecipazione allo studio
- Mostrare evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e/o anticorpi HIV umani positivi
- Mostra evidenza di epatite C e/o anticorpo anti-epatite C positivo
- Mostra evidenza di epatite B e/o antigene di superficie positivo dell'epatite B
- Sono donne che allattano.
- Hanno subito una tracheostomia a meno che non sia stata rimossa almeno 6 mesi prima
- Sono alimentati con sondino, a meno che l'inserimento di un sondino non sia considerato profilattico
- Sono in ventilazione nasale intermittente a pressione positiva (NIPPV) >4 ore al giorno oa discrezione del monitor medico
- Sono stati sottoposti a terapia con cellule staminali
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: AP-101: Dose Livello 1
Singola dose di AP-101
|
Somministrato per infusione endovenosa (IV)
|
|
Sperimentale: AP-101: Dose di livello 2
Singola dose di AP-101
|
Somministrato per infusione endovenosa (IV)
|
|
Sperimentale: AP-101: Dose di livello 3
Singola dose di AP-101
|
Somministrato per infusione endovenosa (IV)
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con uno o più eventi avversi non gravi (AE) o qualsiasi evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84
|
Un evento avverso da sperimentazione clinica è qualsiasi evento medico spiacevole associato all'uso di un farmaco o di un sistema di somministrazione di farmaci negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato a quel farmaco o sistema di somministrazione di farmaci
|
Basale fino al giorno 84
|
|
Numero di partecipanti con anomalie nei segni vitali, valutazioni cliniche di laboratorio, esami fisici o neurologici o elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84
|
I segni vitali includono la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca e la temperatura corporea
|
Basale fino al giorno 84
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Concentrazione massima del farmaco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84
|
Nel siero
|
Basale fino al giorno 84
|
|
Tempo di concentrazione massima del farmaco (Tmax)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84
|
Nel siero
|
Basale fino al giorno 84
|
|
Area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 84
|
Nel siero
|
Basale fino al giorno 84
|
|
Concentrazioni farmacocinetiche nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Screening e a 1 ora, 4 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore o 168 ore
|
Preso allo screening, e quindi solo un campione per partecipante post-dose, nelle dosi di livello più alto
|
Screening e a 1 ora, 4 ore, 24 ore, 48 ore, 72 ore o 168 ore
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, AL-S Pharma SA
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 ottobre 2019
Completamento primario (Anticipato)
2 novembre 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
2 novembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
11 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 ottobre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 luglio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AP101-01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .