Studie k vyhodnocení AP-101 u familiární a sporadické amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Kritéria pro zařazení:

• Všichni účastníci musí dodržovat omezení antikoncepce

• Pacientky, které nemohou otěhotnět kvůli:

  1. Menopauza: spontánní amenorea po dobu alespoň 12 měsíců, která není vyvolána zdravotními stavy, jako je mentální anorexie, a neužíváním léků, které vyvolávají amenoreu (např. perorální antikoncepce, hormony, hormony uvolňující gonadotropiny, antiestrogeny, selektivní modulátory estrogenových receptorů nebo chemoterapie )
  2. Chirurgická sterilizace
• Mít možnou, pravděpodobnou, pravděpodobnou laboratorně podporovanou nebo jednoznačnou a definitivní rodinnou laboratorně podporovanou ALS v souladu s kritérii El-Escorial
• Mít rodinnou nebo sporadickou ALS.
• S nástupem příznaků ALS, konkrétně nástupem svalové slabosti během posledních 48 měsíců
• Mají pomalou vitální kapacitu (SVC) ≥ 60 % (větší nebo rovna)
• Pokud užíváte riluzol, musí být na stabilní dávce
• Pokud je na edaravonu, musí absolvovat 2 cykly a očekává se, že zůstane na stejné dávce po celou dobu studie
• Schopnost poskytnout informovaný souhlas. Pokud pacient není schopen poskytnout písemný souhlas z důvodu zhoršení stavu onemocnění, může písemný informovaný souhlas poskytnout zákonný zástupce.
• Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve
• Mít výsledky klinických laboratorních testů v normálním referenčním rozmezí pro populaci nebo místo studie nebo výsledky s přijatelnými odchylkami, které jsou považovány za klinicky nevýznamné

Kritéria vyloučení:

• jsou v současné době zapsáni do klinického hodnocení nebo v průběhu posledních 30 dnů přerušeni v klinickém hodnocení zahrnujícím zkoušený lék nebo zařízení nebo použití léčiva nebo zařízení mimo certifikaci nebo v jakémkoli jiném typu lékařského výzkumu, který není vědecky nebo lékařsky kompatibilní s touto studií
• Tuto studii již dříve dokončili nebo z ní odstoupili
• mít v anamnéze nebo v přítomnosti lékařského onemocnění, včetně, ale bez omezení na, jakékoli kognitivní, kardiovaskulární, jaterní, hematologické, renální, endokrinní nebo psychiatrické nebo jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality, které ukazují na zdravotní problém, který by bránil účasti ve studii
• Ukažte důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV) a/nebo pozitivní lidské protilátky proti HIV
• Ukažte průkaz hepatitidy C a/nebo pozitivní protilátky proti hepatitidě C
• Ukažte průkaz hepatitidy B a/nebo pozitivního povrchového antigenu hepatitidy B
• Jsou ženy, které kojí.
• Podstoupili tracheostomii, pokud nebyla odstraněna alespoň 6 měsíců předtím
• Jsou na přívodní trubici, pokud není zavedení přívodní trubice považováno za profylaktické
• Jsou na nosní intermitentní ventilaci s pozitivním tlakem (NIPPV) > 4 hodiny denně nebo podle uvážení lékařského monitoru
• Podstoupili léčbu kmenovými buňkami