Eine Studie zur Bewertung von AP-101 bei familiärer und sporadischer amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Einschlusskriterien:

• Alle Teilnehmer müssen sich an die Verhütungsbeschränkungen halten

• Patientinnen im nicht gebärfähigen Alter aufgrund von:

  1. Wechseljahre: Spontane Amenorrhoe für mindestens 12 Monate, die nicht durch eine Erkrankung wie Anorexia nervosa verursacht wurde und keine Medikamente einnimmt, die die Amenorrhoe induziert haben (z. B. orale Kontrazeptiva, Hormone, Gonadotropin-Releasing-Hormone, Antiöstrogene, selektive Östrogenrezeptor-Modulatoren oder Chemotherapie). )
  2. Chirurgische Sterilisation
• Haben Sie mögliche, wahrscheinliche, wahrscheinliche laborgestützte oder eindeutige und eindeutige familiäre laborgestützte ALS gemäß den El-Escorial-Kriterien
• Familiäre oder sporadische ALS haben.
• Mit Auftreten von ALS-Symptomen, insbesondere Auftreten von Muskelschwäche innerhalb der letzten 48 Monate
• Haben Sie eine langsame Vitalkapazität (SVC) von (größer als oder gleich) ≥60%
• Wenn Sie Riluzol einnehmen, müssen Sie eine stabile Dosis einnehmen
• Wenn Sie Edaravon einnehmen, müssen Sie 2 Zyklen abgeschlossen haben und es wird erwartet, dass Sie während der gesamten Studie dieselbe Dosis einnehmen
• In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen. Wenn der Patient aufgrund einer Verschlechterung des Krankheitszustands nicht in der Lage ist, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen, kann eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter erteilt werden
• Einen ausreichenden venösen Zugang haben, um eine Blutentnahme zu ermöglichen
• Klinische Labortestergebnisse innerhalb des normalen Referenzbereichs für die Population oder das Studienzentrum oder Ergebnisse mit akzeptablen Abweichungen haben, die als klinisch nicht signifikant beurteilt werden

Ausschlusskriterien:

• Sie sind derzeit in eine klinische Studie eingeschrieben oder haben diese innerhalb der letzten 30 Tage abgebrochen, die ein Prüfpräparat oder -gerät oder eine Off-Label-Anwendung eines Arzneimittels oder Geräts oder eine andere Art von medizinischer Forschung umfasst, die als wissenschaftlich oder medizinisch nicht vereinbar beurteilt wird mit dieser Studie
• Diese Studie bereits abgeschlossen oder abgebrochen haben
• Eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein einer medizinischen Erkrankung haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf kognitive, kardiovaskuläre, hepatische, hämatologische, renale, endokrine oder psychiatrische oder klinisch signifikante Laboranomalien, die auf ein medizinisches Problem hinweisen, das die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
• Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) und/oder positiver humaner HIV-Antikörper
• Nachweis von Hepatitis C und/oder positiven Hepatitis-C-Antikörpern
• Nachweis von Hepatitis B und/oder positivem Hepatitis B-Oberflächenantigen
• Sind Frauen, die stillen.
• sich einer Tracheotomie unterzogen haben, sofern diese nicht mindestens 6 Monate zuvor entfernt wurde
• an einer Ernährungssonde sind, es sei denn, die Einführung einer Ernährungssonde wird als prophylaktisch angesehen
• An nasaler intermittierender positiver Druckbeatmung (NIPPV) > 4 Stunden pro Tag oder nach Ermessen des medizinischen Monitors sind
• Haben sich einer Stammzelltherapie unterzogen