En undersøgelse til evaluering af AP-101 i familiær og sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
26. oktober 2020 opdateret af: AL-S Pharma
Et multicenter, åbent label, enkeltstigende dosisundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af AP-101 i familiær og sporadisk amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Enkelt stigende doser af AP-101 vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
18
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, University Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre, Toronto
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alle deltagere skal overholde præventionsrestriktioner
Kvindelige patienter i ikke-fertil alder på grund af:
- Overgangsalder: spontan amenoré i mindst 12 måneder, der ikke er induceret af en medicinsk tilstand såsom anorexia nervosa og ikke tager medicin, der inducerede amenoréen (f. )
- Kirurgisk sterilisering
- Have mulig, sandsynlig, sandsynlig laboratorieunderstøttet eller bestemt og bestemt familiær laboratorieunderstøttet ALS i overensstemmelse med El-Escorial kriterierne
- Har familiær eller sporadisk ALS.
- Med debut af ALS-symptomer, specifikt begyndende muskelsvaghed inden for de seneste 48 måneder
- Har langsom vitalkapacitet (SVC) på (større end eller lig med) ≥60 %
- Hvis du tager riluzol, skal du have en stabil dosis
- Hvis på edaravone, skal det have gennemført 2 cyklusser og forventes at forblive på den samme dosis under hele undersøgelsen
- Kan give informeret samtykke. Hvis patienten ikke er i stand til at give skriftligt samtykke på grund af forværring af sygdomstilstanden, kan skriftligt informeret samtykke gives af en juridisk autoriseret repræsentant
- Hav tilstrækkelig venøs adgang til at tillade blodprøvetagning
- Har kliniske laboratorietestresultater inden for det normale referenceområde for populationen eller undersøgelsesstedet, eller resultater med acceptable afvigelser, der vurderes at være ikke klinisk signifikante
Ekskluderingskriterier:
- Er i øjeblikket tilmeldt eller afbrudt fra, inden for de sidste 30 dage, et klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel eller -udstyr eller off-label brug af et lægemiddel eller en anordning, eller enhver anden form for medicinsk forskning, der vurderes ikke at være videnskabeligt eller medicinsk kompatibel med denne undersøgelse
- Har tidligere gennemført eller trukket sig fra denne undersøgelse
- Har en historie eller tilstedeværelse af medicinsk sygdom, herunder, men ikke begrænset til, enhver kognitiv, kardiovaskulær, hepatisk, hæmatologisk, renal, endokrin eller psykiatrisk eller enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der indikerer et medicinsk problem, der ville udelukke undersøgelsesdeltagelse
- Vis tegn på infektion med human immundefektvirus (HIV) og/eller positive humane HIV-antistoffer
- Vis tegn på hepatitis C og/eller positivt hepatitis C antistof
- Vis tegn på hepatitis B og/eller positivt hepatitis B overfladeantigen
- Er kvinder, der ammer.
- Har gennemgået en trakeostomi, medmindre den blev fjernet mindst 6 måneder før
- Er på sonde, medmindre indsættelse af sonde anses for at være profylaktisk
- Er på nasal intermitterende positiv trykventilation (NIPPV) >4 timer om dagen eller efter den medicinske monitors skøn
- Har gennemgået stamcellebehandling
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Grundvidenskab
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: AP-101: Dosisniveau 1
Enkeltdosis af AP-101
|
Administreret ved intravenøs infusion (IV)
|
|
Eksperimentel: AP-101: Dosisniveau 2
Enkeltdosis af AP-101
|
Administreret ved intravenøs infusion (IV)
|
|
Eksperimentel: AP-101: Dosisniveau 3
Enkeltdosis af AP-101
|
Administreret ved intravenøs infusion (IV)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med en eller flere ikke-alvorlige bivirkninger (AE'er) eller enhver alvorlig AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til dag 84
|
Et klinisk forsøgs AE er enhver uheldig medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel eller lægemiddeltilførselssystem hos mennesker, uanset om det anses for at være relateret til det pågældende lægemiddel eller lægemiddeltilførselssystem.
|
Baseline op til dag 84
|
|
Antal deltagere med abnormiteter i vitale tegn, kliniske laboratorievurderinger, fysiske eller neurologiske undersøgelser eller elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Baseline op til dag 84
|
Vitale tegn omfatter blodtryk, puls og kropstemperatur
|
Baseline op til dag 84
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline op til dag 84
|
I serum
|
Baseline op til dag 84
|
|
Tidspunkt for maksimal lægemiddelkoncentration (Tmax)
Tidsramme: Baseline op til dag 84
|
I serum
|
Baseline op til dag 84
|
|
Område under koncentrationstidskurven (AUC)
Tidsramme: Baseline op til dag 84
|
I serum
|
Baseline op til dag 84
|
|
Farmakokinetiske koncentrationer i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Screening og efter enten 1 time, 4 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer eller 168 timer
|
Taget ved screening, og derefter kun én prøve pr. deltager efter dosis, i doser på højere niveau
|
Screening og efter enten 1 time, 4 timer, 24 timer, 48 timer, 72 timer eller 168 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, AL-S Pharma SA
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Forventet)
2. november 2020
Studieafslutning (Forventet)
2. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. maj 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. juni 2019
Først opslået (Faktiske)
11. juni 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. oktober 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. oktober 2020
Sidst verificeret
1. juli 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AP101-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .