Um estudo para avaliar o AP-101 na esclerose lateral amiotrófica familiar e esporádica (ALS)

Critério de inclusão:

• Todos os participantes devem aderir às restrições contraceptivas

• Pacientes do sexo feminino sem potencial para engravidar devido a:

  1. Menopausa: amenorréia espontânea por pelo menos 12 meses não induzida por condições médicas, como anorexia nervosa e não tomando medicamentos que induziram a amenorréia (por exemplo, contraceptivos orais, hormônios, hormônios liberadores de gonadotrofinas, antiestrogênios, moduladores seletivos de receptores de estrogênio ou quimioterapia )
  2. Esterilização cirúrgica
• Possuem ELA possível, provável, provável com suporte laboratorial ou ELA familiar definida e definida com suporte laboratorial de acordo com os critérios El-Escorial
• Tem ELA familiar ou esporádica.
• Com início de sintomas de ELA, especificamente início de fraqueza muscular nos últimos 48 meses
• Ter capacidade vital lenta (SVC) de (maior ou igual a) ≥60%
• Se em riluzol, deve estar em uma dose estável
• Se estiver tomando edaravone, deve ter completado 2 ciclos e deve permanecer na mesma dose durante todo o estudo
• Capaz de fornecer consentimento informado. Se o paciente não for capaz de fornecer consentimento por escrito devido ao agravamento da condição da doença, o consentimento informado por escrito pode ser fornecido por um representante legalmente autorizado
• Ter acesso venoso suficiente para permitir a coleta de sangue
• Ter resultados de testes de laboratório clínico dentro do intervalo de referência normal para a população ou local de estudo, ou resultados com desvios aceitáveis ​​que são considerados não clinicamente significativos

Critério de exclusão:

• Esteja atualmente inscrito ou descontinuado, nos últimos 30 dias, em um ensaio clínico envolvendo um medicamento ou dispositivo experimental ou uso off-label de um medicamento ou dispositivo, ou qualquer outro tipo de pesquisa médica considerada não compatível científica ou clinicamente com este estudo
• Ter concluído ou retirado anteriormente deste estudo
• Ter um histórico ou presença de doença médica, incluindo, mas não se limitando a, qualquer anomalia cognitiva, cardiovascular, hepática, hematológica, renal, endócrina ou psiquiátrica, ou qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa que indique um problema médico que impeça a participação no estudo
• Mostrar evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) e/ou anticorpos positivos para o HIV humano
• Mostrar evidência de hepatite C e/ou anticorpo positivo para hepatite C
• Mostrar evidência de hepatite B e/ou antígeno de superfície positivo para hepatite B
• São mulheres que estão amamentando.
• Ter sofrido uma traqueostomia, a menos que tenha sido removida pelo menos 6 meses antes
• Estão em sonda de alimentação, a menos que a inserção de uma sonda de alimentação seja considerada profilática
• Estão em ventilação nasal com pressão positiva intermitente (VNIPP) >4 horas por dia ou a critério do monitor médico
• Foram submetidos a terapia com células-tronco