原発性免疫不全疾患患者における Octanorm の有効性、忍容性および安全性を評価するための研究
2020年2月25日 更新者：Octapharma
原発性免疫不全疾患患者における皮下ヒト免疫グロブリン（Octanorm）の有効性、忍容性および安全性を評価する臨床第3相試験。
原発性免疫不全疾患患者における皮下ヒト免疫グロブリン（オクタノルム）の有効性、忍容性および安全性を評価する臨床第3相試験。
調査の概要
詳細な説明
Octanorm (cutaquig®) は、オクタファルマが開発した皮下投与 (SCIG) 用の 16.5% ヒト正常免疫グロブリン溶液です。
すぐに使用できる液体製剤として提供されます。
免疫グロブリンの重要な治療用途の 1 つは、ウイルス性および細菌性疾患を予防するための抗体を提供することです (補充療法)。
原発性免疫不全疾患 (PID) の小児および成人は、細菌およびウイルス感染症を再発するリスクが高くなります。
これらの疾患は重度であり、実質的な罹患率につながる可能性があります。
抗菌療法に対する反応はしばしば乏しい。
現在、ほとんどの原発性免疫不全は治癒できませんが、SCIG は重度の感染症の総数と入院期間を減少させることが示されています。
この研究では、8 週間のウォッシュイン/ウォッシュアウト期間とその後の 6 か月の有効期間を設けた非盲検多施設共同第 3 相試験で、成人 PID 患者における octanorm の有効性、安全性、忍容性を評価しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、115478
- The State Research Center, Institute of Immunology of the Federal Medical-Biological Agency
-
Moscow、ロシア連邦、117997
- Federal Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology of the Ministry of Health and Social Development of the Russian Federation
-
Rostov、ロシア連邦、344022
- State Medical University
-
Saint Petersburg、ロシア連邦、197101
- Pasteur Institute
-
Yekaterinburg、ロシア連邦、620219
- Institute of Immunology and Physiology of the Ural Branch of the Russian Academy of sciences
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上70歳以下。
- -低ガンマグロブリン血症または無ガンマグロブリン血症による免疫グロブリン補充療法を必要とするPIの確定診断。 PI のタイプを記録する必要があります。
- -研究に入る前に、静脈内免疫グロブリン（IVIG）による定期的な治療で少なくとも4回の注入を受けた患者。 200 ～ 800 mg/kg 体重の一定の IVIG 用量 (最後の 4 回の注入の個々の用量は、最後の 4 回の注入の平均用量の ±25% を超えて変動してはなりません)。
- -最後の4回のIVIG注入期間からのIgGレベルが5.0 g / L以上の少なくとも2つのIgGトラフレベルの利用可能性。
-妊娠の可能性のある女性に対する妊娠検査（尿中のヒト絨毛性ゴナドトロピン[HCG]ベースのアッセイ）での陰性結果と、研究期間中の信頼できる避妊方法の使用。 出産の可能性のない女性は、閉経後（少なくとも12か月間無月経）または外科的に無菌でなければなりません。
この研究のための医学的に許容される避妊方法の例は次のとおりです。
- 経口、埋め込み型、経皮的または注射可能な避妊薬
- 子宮内避妊器具
- コンドーム;横隔膜または膣リングと殺精子ゼリーまたはクリーム
- 性的禁欲
- 精管切除されたパートナー
- 患者は書面によるインフォームドコンセントを自由に与えなければなりません。
- -研究期間中、採血を含むプロトコルのすべての側面を遵守する意欲。
除外基準:
- -スクリーニング期間前およびスクリーニング期間中の2週間以内に静脈内（IV）抗生物質治療を必要とする急性感染症。
- 他の製品における免疫グロブリンAに対する有害反応の既知の歴史。
- BMIが40kg/m2を超える患者
- -オクタノルムの最初の注入前の過去3か月以内の、PIのIVIG治療以外の血液または血液製剤または血漿誘導体への曝露。
- -血液または血漿由来製品に対する過敏症または持続的な反応の進行中の履歴、または治験薬（IMP）の成分（ポリソルベート80など）。
- リンパ系細胞の悪性腫瘍およびリンパ腫を伴う免疫不全の病歴。
- 重度の肝機能障害 (ALAT が正常上限の 3 倍)。
- -既知のタンパク喪失性腸障害またはタンパク尿。
- -腎機能障害の存在（クレアチニン> 120 µM / Lまたはクレアチニン> 1.35 mg / dL）、または急性腎不全の素因（例、既存の腎不全の程度または既知の腎炎薬によるルーチン治療）.
- -30日以上の経腸または非経口ステロイドによる治療、または間欠的またはボーラスとして投与された場合、1日量は≧0.15 mg / kg。 吸入コルチコステロイドは許可されています。
- -慢性閉塞性肺疾患（COPD）ステージの患者 慢性閉塞性肺疾患（GOLD）IIIまたはIVのグローバルイニシアチブ。
- 免疫抑制剤による治療。
- -オクタノルムの最初の注入前の過去2か月以内の生ウイルスワクチン接種（はしか、風疹、おたふくかぜ、水痘など）。
- -オクタノルムの最初の注入前の3か月以内のIMPによる治療。
- -治験薬の評価または試験の満足のいく実施を妨げる可能性がある状態の存在。
- -オクタノルムの最初の注入前の過去12か月以内に、アルコール、薬物、向精神薬、またはその他の化学物質を乱用することが知られている、または疑われている。
- -既知または疑われるヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはB型肝炎ウイルス（HBV）感染。
- 妊娠中または授乳中の女性; -研究の過程で計画された妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オクタノム
皮下投与用のヒト正常免疫グロブリン (Octanorm) は、16.5% の濃度の正常ヒト IgG の液体製剤であり、週間隔で SC 注入として投与されます (研究センターで [最初のトレーニング セッション中に、その後は 4 回目の投与ごとに] 行われます)。または自宅で患者または介護者によって）。
最初の毎週の投与量は、被験者の以前の IVIG 治療に基づいて決定されました。
|
オクタノム
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中の人年当たりの重篤な細菌感染症の数
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
菌血症/敗血症、細菌性髄膜炎、骨髄炎/敗血症性関節炎、細菌性肺炎、および内臓膿瘍として定義される重篤な細菌感染症
|
一次治療期間（24週間）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
その他の感染症患者数
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
あらゆる種類または重症度のすべての感染症に罹患した患者の数。
|
一次治療期間（24週間）
|
|
その他の感染者数
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
その他の感染症については、MedDRA (MedDRA) の優先用語を使用して、感染症の種類を特定しました。
それらは、医療専門家によって決定されたように、次のカテゴリに分類されました。別の場所に分類されます。
|
一次治療期間（24週間）
|
|
感染の解決までの時間
時間枠：一次治療期間（24週間）と全治療期間（最大36週間）
|
感染症は有害事象として報告されているため、感染症の回復までの時間は、感染症の有害事象の開始日から感染症の有害事象の終了日までの時間でした。
|
一次治療期間（24週間）と全治療期間（最大36週間）
|
|
0日から> 20日まで抗生物質を使用している参加者の数
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
抗生物質を使用した日数ごとにグループ化された、治療期間全体 (36 週間) 中に抗生物質を使用している患者の数。
|
一次治療期間（24週間）
|
|
年間抗生物質使用率
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
1 人年あたりの治療回数あたりの抗生物質治療エピソード数は、次の式で計算されました。
|
一次治療期間（24週間）
|
|
感染症による入院
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
感染症による入院日数
|
一次治療期間（24週間）
|
|
感染症による入院率
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
感染症による年間入院率
|
一次治療期間（24週間）
|
|
発熱のエピソード
時間枠：一次治療期間（24週間）と全治療期間（最大36週間）
|
発熱回数
|
一次治療期間（24週間）と全治療期間（最大36週間）
|
|
発熱率
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
1 人年間の治療あたりの発熱エピソード数は、次の式で計算されました。発熱エピソード総数 / オクタノム治療の患者年
|
一次治療期間（24週間）
|
|
感染症や治療により仕事や学業を休んだ患者
時間枠：一次治療期間（24週間）
|
感染症またはその治療のために仕事や勉強を何日も休んだ患者の総数。
|
一次治療期間（24週間）
|
|
Form-36健康調査スコアのサブスケールのベースラインから研究終了までの変化
時間枠：研究終了までのベースライン (最大 36 週間)
|
SF-36-HS は、8 つのサブスケールに編成された 36 項目で構成されています。
8 つのサブスケールは、身体的および精神的な 2 つの要約スコアに組み合わせることができます。
計算されたサマリー スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
正の変化スコアは改善を示します。
|
研究終了までのベースライン (最大 36 週間)
|
|
血清総IgGのトラフレベル
時間枠：ベースライン時および最後の注入時 (33 週)
|
総ＩｇＧトラフ濃度は、試験場所で与えられる各注入の前に採取された血清サンプルで測定された。
|
ベースライン時および最後の注入時 (33 週)
|
|
治療中に発生したAEを経験した参加者の数
時間枠：36週まで
|
TEAE は、発症が点滴中または点滴終了後 72 時間以内の場合、一時的に関連すると分類されました。
|
36週まで
|
|
少なくとも 1 つの一時的に関連する AE を伴う注入の割合
時間枠：36週まで
|
少なくとも 1 つの時間関連 AE (TAAE) を伴う注入の割合は、TAAE の総数を注入の総数で割ることによって計算されました。
|
36週まで
|
|
因果関係を問わない有害事象の総数
時間枠：36週まで
|
AE とは、IMP を受けている治験患者における不都合な医学的出来事であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
|
36週まで
|
|
関連する有害事象の数
時間枠：36週まで
|
関連する有害事象とは、治験薬と AE との因果関係が否定できない AE です。
|
36週まで
|
|
注入部位反応による注入回数
時間枠：36週まで
|
注入部位反応を引き起こした注入の総数、および軽度、中等度、重度、または注入部位反応を引き起こさなかった注入の数。
|
36週まで
|
|
年間感染率
時間枠：36週まで
|
あらゆる種類の重症度のすべての感染の年間発生率
|
36週まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Wolfgang Toeglhofer, MD、Octapharma
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月7日
一次修了 (実際)
2018年1月26日
研究の完了 (実際)
2018年1月26日
試験登録日
最初に提出
2019年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月14日
最初の投稿 (実際)
2019年6月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年2月25日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SCGAM-04
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。