Badanie oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo preparatu Octanorm u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek ≥18 lat i ≤70 lat.
2. Potwierdzone rozpoznanie PI wymagające terapii zastępczej immunoglobulinami z powodu hipogammaglobulinemii lub agammaglobulinemii. Rodzaj PI powinien być odnotowany.
3. Pacjenci, którzy przed włączeniem do badania otrzymali co najmniej 4 infuzje, regularnie leczeni jakąkolwiek immunoglobuliną dożylną (IVIG). Stała dawka IVIG między 200 a 800 mg/kg masy ciała (pojedyncze dawki z ostatnich 4 wlewów nie powinny różnić się o więcej niż ±25% średniej dawki z ostatnich 4 wlewów).
4. Dostępność co najmniej 2 minimalnych poziomów IgG przy poziomie IgG ≥5,0 g/l z okresu ostatnich 4 wlewów IVIG.

5. Ujemny wynik testu ciążowego (oznaczenie w moczu oparte na ludzkiej gonadotropinie kosmówkowej [HCG]) u kobiet w wieku rozrodczym i stosujących skuteczną metodę antykoncepcji w czasie trwania badania. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, muszą być po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy) lub być jałowe chirurgicznie.

   Przykłady medycznie akceptowalnych metod kontroli urodzeń w tym badaniu obejmują:

   • Doustne, wszczepialne, przezskórne lub wstrzykiwane środki antykoncepcyjne
   • Urządzenie wewnątrzmaciczne
   • prezerwatywy; diafragma lub krążek dopochwowy z żelkami plemnikobójczymi lub kremem
   • Wstrzemięźliwość seksualna
   • Partner po wazektomii
6. Pacjent musi dobrowolnie wyrazić pisemną świadomą zgodę.
7. Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Ostra infekcja wymagająca antybiotykoterapii dożylnej (IV) w ciągu 2 tygodni przed iw trakcie okresu przesiewowego.
2. Znana historia działań niepożądanych immunoglobuliny A w innych produktach.
3. Pacjenci ze wskaźnikiem masy ciała >40 kg/m2
4. Ekspozycja na krew lub jakikolwiek produkt krwi lub pochodne osocza, inna niż leczenie IVIG PI, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
5. Trwająca historia nadwrażliwości lub uporczywych reakcji na produkty pochodzące z krwi lub osocza lub na jakikolwiek składnik badanego produktu leczniczego (IMP) (takiego jak Polisorbat 80).
6. Historia nowotworów złośliwych komórek limfoidalnych i niedoborów odporności z chłoniakiem.
7. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (AlAT 3 razy powyżej górnej granicy normy).
8. Znane enteropatie z utratą białka lub białkomocz.
9. Obecność upośledzenia czynności nerek (kreatynina >120 µM/l lub kreatynina >1,35 mg/dl) lub predyspozycja do ostrej niewydolności nerek (np. jakikolwiek stopień wcześniej istniejącej niewydolności nerek lub rutynowe leczenie znanymi lekami nefrytycznymi).
10. Leczenie sterydami dojelitowymi lub pozajelitowymi przez ≥30 dni lub podawane z przerwami lub w bolusie, w dawkach dobowych ≥0,15 mg/kg mc. Kortykosteroidy wziewne są dozwolone.
11. Pacjenci z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) w stadium III lub IV Globalnej Inicjatywy na rzecz Przewlekłej Obturacyjnej Choroby Płuc (GOLD).
12. Leczenie lekami immunosupresyjnymi.
13. Żywe szczepionki wirusowe (takie jak odra, różyczka, świnka i ospa wietrzna) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
14. Leczenie jakimkolwiek IMP w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
15. Obecność jakiegokolwiek stanu, który może zakłócić ocenę badanego leku lub zadowalające przeprowadzenie badania.
16. Znany lub podejrzewany o nadużywanie alkoholu, narkotyków, środków psychotropowych lub innych substancji chemicznych w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed pierwszym wlewem oktanormu.
17. Znane lub podejrzewane zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV).
18. Kobiety w ciąży lub karmiące; planowana ciąża w trakcie badania