Undersøgelse for at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​Octanorm hos patienter med primære immundefektsygdomme

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥18 år og ≤70 år.
2. Bekræftet diagnose af PI, der kræver immunglobulinerstatningsterapi på grund af hypogammaglobulinæmi eller agammaglobulinæmi. Typen af ​​PI skal registreres.
3. Patienter med mindst 4 infusioner i regelmæssig behandling med et hvilket som helst intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), før de går ind i undersøgelsen. Konstant IVIG-dosis mellem 200 og 800 mg/kg legemsvægt (de individuelle doser af de sidste 4 infusioner bør ikke variere med mere end ±25 % af middeldosis for de sidste 4 infusioner).
4. Tilgængelighed af mindst 2 IgG-dalniveauer med et IgG-niveau på ≥5,0 g/L fra perioden med de sidste 4 IVIG-infusioner.

5. Negativt resultat på en graviditetstest (humant choriongonadotropin [HCG]-baseret assay i urin) for kvinder i den fødedygtige alder og brug af en pålidelig præventionsmetode under undersøgelsens varighed. Kvinder i ikke-fertil alder skal være postmenopausale (amenorré i mindst 12 måneder) eller kirurgisk sterile.

   Eksempler på medicinsk acceptable præventionsmetoder til denne undersøgelse omfatter:

   • Orale, implanterbare, transdermale eller injicerbare præventionsmidler
   • Intrauterin enhed
   • Kondomer; mellemgulv eller vaginal ring med sæddræbende geléer eller creme
   • Seksuel afholdenhed
   • Vasektomiseret partner
6. Patienten skal frit give skriftligt informeret samtykke.
7. Vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

1. Akut infektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotikabehandling inden for 2 uger før og under screeningsperioden.
2. Kendt historie med bivirkninger af immunoglobulin A i andre produkter.
3. Patienter med body mass index >40 kg/m2
4. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller plasmaderivater, bortset fra IVIG-behandling af PI, inden for de seneste 3 måneder før første infusion af octanorm.
5. Igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner på blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent i forsøgslægemidlet (IMP) (såsom Polysorbat 80).
6. Anamnese med maligniteter i lymfoide celler og immundefekt med lymfom.
7. Alvorlig nedsat leverfunktion (ALAT 3 gange over øvre normalgrænse).
8. Kendte proteintabende enteropatier eller proteinuri.
9. Tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion (kreatinin >120 µM/L eller kreatinin >1,35 mg/dL) eller disposition for akut nyresvigt (f.eks. enhver grad af allerede eksisterende nyreinsufficiens eller rutinemæssig behandling med kendte nefritiske lægemidler).
10. Behandling med enterale eller parenterale steroider i ≥30 dage eller ved intermitterende behandling eller som bolus i daglige doser ≥0,15 mg/kg. Inhalerede kortikosteroider er tilladt.
11. Patienter med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) stadie Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) III eller IV.
12. Behandling med immunsuppressive lægemidler.
13. Levende virusvaccination (såsom mæslinger, røde hunde, fåresyge og skoldkopper) inden for de sidste 2 måneder før første infusion af octanorm.
14. Behandling med enhver IMP inden for 3 måneder før første infusion af octanorm.
15. Tilstedeværelse af enhver tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicin eller tilfredsstillende gennemførelse af forsøget.
16. Kendt eller mistænkt for at misbruge alkohol, stoffer, psykotrope midler eller andre kemikalier inden for de seneste 12 måneder før første infusion af octanorm.
17. Kendt eller mistænkt human immundefektvirus (HIV), hepatitis C virus (HCV) eller hepatitis B virus (HBV) infektion.
18. Gravide eller ammende kvinder; planlagt graviditet i løbet af undersøgelsen