Estudio para evaluar la eficacia, tolerabilidad y seguridad de Octanorm en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria

Criterios de inclusión:

1. Edad de ≥18 años y ≤70 años.
2. Diagnóstico confirmado de IP que requiere terapia de reemplazo de inmunoglobulina debido a hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Debe registrarse el tipo de PI.
3. Pacientes con al menos 4 infusiones en tratamiento regular con cualquier inmunoglobulina intravenosa (IGIV) antes de ingresar al estudio. Dosis constante de IVIG entre 200 y 800 mg/kg de peso corporal (las dosis individuales de las últimas 4 infusiones no deben variar en más de ±25% de la dosis media de las últimas 4 infusiones).
4. Disponibilidad de al menos 2 niveles mínimos de IgG con un nivel de IgG ≥5,0 g/L del período de las últimas 4 infusiones de IVIG.

5. Resultado negativo en una prueba de embarazo (ensayo en orina basado en gonadotropina coriónica humana [HCG]) para mujeres en edad fértil y uso de un método anticonceptivo confiable durante la duración del estudio. Las mujeres en edad fértil deben ser posmenopáusicas (amenorreicas durante al menos 12 meses) o estériles quirúrgicamente.

   Los ejemplos de métodos anticonceptivos médicamente aceptables para este estudio incluyen:

   • Anticonceptivos orales, implantables, transdérmicos o inyectables
   • Dispositivo intrauterino
   • condones; diafragma o anillo vaginal con jaleas o cremas espermicidas
   • abstinencia sexual
   • pareja vasectomizada
6. El paciente debe dar libremente su consentimiento informado por escrito.
7. Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Infección aguda que requiere tratamiento antibiótico intravenoso (IV) dentro de las 2 semanas anteriores y durante el período de selección.
2. Antecedentes conocidos de reacciones adversas a la Inmunoglobulina A en otros productos.
3. Pacientes con índice de masa corporal >40 kg/m2
4. Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivados del plasma, que no sea el tratamiento con IVIG de IP, en los últimos 3 meses antes de la primera infusión de octanorm.
5. Antecedentes continuos de hipersensibilidad o reacciones persistentes a productos derivados de sangre o plasma, o cualquier componente del medicamento en investigación (IMP) (como el polisorbato 80).
6. Antecedentes de neoplasias malignas de células linfoides e inmunodeficiencia con linfoma.
7. Deterioro grave de la función hepática (ALAT 3 veces por encima del límite superior de lo normal).
8. Enteropatías perdedoras de proteínas conocidas o proteinuria.
9. Presencia de deterioro de la función renal (creatinina >120 µM/L o creatinina >1,35 mg/dL) o predisposición a insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de insuficiencia renal preexistente o tratamiento de rutina con fármacos nefríticos conocidos).
10. Tratamiento con esteroides enterales o parenterales durante ≥30 días o cuando se administran de forma intermitente o en bolo, a dosis diarias ≥0,15 mg/kg. Los corticosteroides inhalados están permitidos.
11. Pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) en estadio de la Iniciativa Global para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica (GOLD) III o IV.
12. Tratamiento con fármacos inmunosupresores.
13. Vacunación viral viva (como sarampión, rubéola, paperas y varicela) dentro de los últimos 2 meses antes de la primera infusión de octanorm.
14. Tratamiento con cualquier IMP dentro de los 3 meses anteriores a la primera infusión de octanorm.
15. Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la evaluación de la medicación del estudio o la realización satisfactoria del ensayo.
16. Se sabe o se sospecha que ha abusado del alcohol, las drogas, los agentes psicotrópicos u otras sustancias químicas en los últimos 12 meses antes de la primera infusión de octanorm.
17. Infección conocida o sospechada por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la hepatitis B (VHB).
18. Mujeres embarazadas o lactantes; embarazo planeado durante el curso del estudio