Estudo para avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança do Octanorm em pacientes com doenças de imunodeficiência primária

Critério de inclusão:

1. Idade ≥18 anos e ≤70 anos.
2. Diagnóstico confirmado de IP que requer terapia de reposição de imunoglobulina devido a hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia. O tipo de PI deve ser registrado.
3. Pacientes com pelo menos 4 infusões em tratamento regular com qualquer Imunoglobulina Intravenosa (IVIG) antes de entrar no estudo. Dose constante de IVIG entre 200 e 800 mg/kg de peso corporal (as doses individuais das últimas 4 infusões não devem variar mais de ±25% da dose média das últimas 4 infusões).
4. Disponibilidade de pelo menos 2 níveis mínimos de IgG com um nível de IgG ≥5,0 g/L do período das últimas 4 infusões de IVIG.

5. Resultado negativo em um teste de gravidez (ensaio baseado em gonadotrofina coriônica humana [HCG] na urina) para mulheres com potencial para engravidar e uso de um método confiável de contracepção durante o estudo. Mulheres sem potencial para engravidar devem estar na pós-menopausa (amenorreica por pelo menos 12 meses) ou cirurgicamente estéreis.

   Exemplos de métodos medicamente aceitáveis ​​de controle de natalidade para este estudo incluem:

   • Anticoncepcionais orais, implantáveis, transdérmicos ou injetáveis
   • Dispositivo intrauterino
   • preservativos; diafragma ou anel vaginal com geleia ou creme espermicida
   • abstinência sexual
   • parceiro vasectomizado
6. O paciente deve dar consentimento livre e esclarecido por escrito.
7. Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.

Critério de exclusão:

1. Infecção aguda que requer tratamento antibiótico intravenoso (IV) dentro de 2 semanas antes e durante o período de triagem.
2. História conhecida de reações adversas à Imunoglobulina A em outros produtos.
3. Pacientes com índice de massa corporal >40 kg/m2
4. Exposição a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivados de plasma, exceto tratamento IVIG de PI, nos últimos 3 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
5. Histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes a produtos derivados do sangue ou plasma ou a qualquer componente do medicamento experimental (PIM) (como o Polissorbato 80).
6. História de malignidades de células linfóides e imunodeficiência com linfoma.
7. Comprometimento grave da função hepática (ALAT 3 vezes acima do limite superior do normal).
8. Enteropatias perdedoras de proteína conhecidas ou proteinúria.
9. Presença de comprometimento da função renal (creatinina >120 µM/L ou creatinina >1,35 mg/dL) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de insuficiência renal pré-existente ou tratamento de rotina com medicamentos nefríticos conhecidos).
10. Tratamento com esteróides enterais ou parenterais por ≥30 dias ou quando administrado de forma intermitente ou em bolus, em doses diárias ≥0,15 mg/kg. Os corticosteroides inalatórios são permitidos.
11. Pacientes com doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) estágio Iniciativa Global para Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (GOLD) III ou IV.
12. Tratamento com drogas imunossupressoras.
13. Vacinação viral viva (como sarampo, rubéola, caxumba e varicela) nos últimos 2 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
14. Tratamento com qualquer IMP dentro de 3 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
15. Presença de qualquer condição que provavelmente interfira na avaliação da medicação do estudo ou na condução satisfatória do estudo.
16. Conhecido ou suspeito de abuso de álcool, drogas, agentes psicotrópicos ou outros produtos químicos nos últimos 12 meses antes da primeira infusão de Octanorm.
17. Infecção conhecida ou suspeita pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da hepatite B (HBV).
18. Mulheres grávidas ou amamentando; gravidez planejada durante o curso do estudo