원발성 면역 결핍 질환 환자에서 Octanorm의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2020년 2월 25일 업데이트: Octapharma
원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Octanorm)의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 연구.
원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(octanorm)의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 임상 3상 연구.
연구 개요
상세 설명
Octanorm(cutaquig®)은 Octapharma가 피하 투여(SCIG)용으로 개발한 16.5% 인간 정상 면역글로불린 용액입니다.
바로 사용할 수 있는 액상 제형으로 공급됩니다.
면역글로불린의 한 가지 중요한 치료 용도는 바이러스 및 세균성 질병을 예방하기 위한 항체를 제공하는 것입니다(대체 요법).
원발성 면역결핍 질환(PID)이 있는 어린이와 성인은 재발성 세균 및 바이러스 감염 위험이 증가합니다.
이러한 질병은 심각할 수 있으며 상당한 이환율로 이어질 수 있습니다.
항균 요법에 대한 반응은 종종 좋지 않습니다.
현재 대부분의 1차 면역 결핍은 치료할 수 없지만 SCIG는 중증 감염의 총 수와 입원 기간을 줄이는 것으로 나타났습니다.
이 연구는 8주간의 워시인/워시아웃 기간에 이어 6개월의 효능 기간이 있는 오픈 라벨, 다중 센터, 3상 연구에서 성인 PID 환자를 대상으로 옥타놈의 효능, 안전성 및 내약성을 평가했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 115478
- The State Research Center, Institute of Immunology of the Federal Medical-Biological Agency
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Moscow, 러시아 연방, 117997
- Federal Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology of the Ministry of Health and Social Development of the Russian Federation
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Rostov, 러시아 연방, 344022
- State Medical University
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 197101
- Pasteur Institute
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Yekaterinburg, 러시아 연방, 620219
- Institute of Immunology and Physiology of the Ural Branch of the Russian Academy of sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상 70세 이하.
- 저감마글로불린혈증 또는 무감마글로불린혈증으로 인해 면역글로불린 대체 요법이 필요한 PI 진단이 확인되었습니다. PI의 유형을 기록해야 합니다.
- 연구에 참여하기 전에 IVIG(Intravenous Immunoglobulin)로 정기적인 치료를 4회 이상 주입한 환자. 200 ~ 800 mg/kg 체중의 일정한 IVIG 용량(마지막 4회 주입의 개별 용량은 마지막 4회 주입 평균 용량의 ±25% 이상 차이가 나지 않아야 함).
- 마지막 4번의 IVIG 주입 기간에서 ≥5.0g/L의 IgG 수준을 가진 최소 2개의 최저 IgG 수준의 가용성.
연구 기간 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하고 가임 여성을 대상으로 한 임신 테스트(소변 내 인간 융모성 성선 자극 호르몬[HCG] 기반 분석)에서 음성 결과. 가임 가능성이 있는 여성은 폐경 후(최소 12개월 동안 무월경)이거나 외과적으로 불임 상태여야 합니다.
이 연구에서 의학적으로 허용되는 피임 방법의 예는 다음과 같습니다.
- 경구, 이식형, 경피 또는 주사형 피임약
- 링
- 콘돔; 살정제 젤리 또는 크림이 포함된 다이어프램 또는 질 링
- 성적 금욕
- 정관 수술 파트너
- 환자는 자유롭게 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 연구 기간 동안 혈액 샘플링을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 준수하려는 의지.
제외 기준:
- 스크리닝 전 및 스크리닝 기간 동안 2주 이내에 정맥내(IV) 항생제 치료를 요하는 급성 감염.
- 다른 제품에서 면역글로불린 A에 대한 알려진 이상 반응 이력.
- 체질량 지수 >40kg/m2인 환자
- 옥타놈의 첫 주입 전 지난 3개월 이내에 PI의 IVIG 치료 이외의 혈액 또는 혈액 제품 또는 혈장 유도체에 노출.
- 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 시험용 의약품(IMP)의 구성 요소(예: 폴리소르베이트 80)에 대한 지속적인 과민 반응 또는 지속적인 반응의 병력.
- 림프계 세포의 악성 종양 및 림프종을 동반한 면역결핍의 병력.
- 중증 간 기능 장애(ALAT가 정상 상한치의 3배).
- 알려진 단백질 소실성 장병증 또는 단백뇨.
- 신기능 장애(크레아티닌 >120 μM/L 또는 크레아티닌 >1.35 mg/dL) 또는 급성 신부전 소인(예: 기존 신부전 또는 알려진 신염 약물을 사용한 일상적인 치료)의 존재.
- ≥30일 동안 장내 또는 비경구 스테로이드로 치료하거나 간헐적으로 또는 볼루스로 1일 용량 ≥0.15mg/kg으로 투여하는 경우. 흡입형 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
- 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 단계의 만성 폐쇄성 폐질환(GOLD) III 또는 IV에 대한 글로벌 이니셔티브 환자.
- 면역억제제로 치료.
- 옥타놈 최초 주입 전 마지막 2개월 이내에 살아있는 바이러스 백신(예: 홍역, 풍진, 볼거리 및 수두).
- 옥타놈 첫 주입 전 3개월 이내에 임의의 IMP로 치료.
- 연구 약물의 평가 또는 시험의 만족스러운 수행을 방해할 가능성이 있는 조건의 존재.
- 옥타놈을 처음 주입하기 전 지난 12개월 이내에 알코올, 약물, 향정신성 제제 또는 기타 화학 물질을 남용한 것으로 알려졌거나 의심되는 자.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 B형 간염 바이러스(HBV) 감염이 알려졌거나 의심됩니다.
- 임산부 또는 수유부; 연구 과정 동안 계획된 임신
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 옥타놈
피하 투여용 인간 정상 면역글로불린(Octanorm)은 매주 간격으로 SC 주입으로 투여되는 16.5% 농도의 정상 인간 IgG의 액체 제형입니다(연구 센터에서 수행[첫 번째 훈련 세션 동안 그리고 이후 매 4번째 투여에 대해]). 또는 환자나 간병인이 집에서).
초기 주간 용량은 피험자의 이전 IVIG 치료를 기반으로 결정되었습니다.
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옥타놈
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 1인당 심각한 세균 감염 수
기간: 1차 치료 기간(24주)
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균혈증/패혈증, 세균성 수막염, 골수염/패혈성 관절염, 세균성 폐렴 및 내장 농양으로 정의되는 심각한 세균 감염
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1차 치료 기간(24주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기타 감염 환자 수
기간: 1차 치료 기간(24주)
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모든 종류 또는 심각도의 모든 감염이 있는 환자의 수.
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1차 치료 기간(24주)
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기타 감염자 수
기간: 1차 치료 기간(24주)
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다른 감염의 경우, MedDRA(의료 규제 활동 사전) 선호 용어를 사용하여 감염 유형을 결정했습니다.
의료 전문가의 결정에 따라 다음 범주로 분류되었습니다. 귀 감염, 눈 감염, 위장관 감염, 비뇨 생식기 감염, 상부 호흡기 감염, 하부 호흡기 감염, 피부 감염 및 기타 감염 다른 곳으로 분류됨.
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1차 치료 기간(24주)
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감염 해결 시간
기간: 1차 치료기간(24주) 및 전체 치료기간(최대 36주)
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감염이 부작용으로 보고되었기 때문에 감염 해결까지의 시간은 감염 부작용의 시작일부터 감염 부작용의 종료일까지의 시간이었습니다.
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1차 치료기간(24주) 및 전체 치료기간(최대 36주)
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0에서 > 20일까지 항생제를 사용하는 참가자 수
기간: 1차 치료 기간(24주)
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전체 치료 기간(36주) 동안 항생제를 사용한 환자 수를 항생제 사용 일수별로 그룹화했습니다.
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1차 치료 기간(24주)
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연간 항생제 사용률
기간: 1차 치료 기간(24주)
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1인당 항생제 치료 에피소드 수는 다음 공식으로 계산되었습니다. 총 항생제 치료 에피소드 수/환자-년의 Octanorm 치료
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1차 치료 기간(24주)
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감염으로 인한 입원
기간: 1차 치료 기간(24주)
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감염으로 입원한 일수
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1차 치료 기간(24주)
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감염으로 인한 입원율
기간: 1차 치료 기간(24주)
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감염으로 인한 연간 입원률
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1차 치료 기간(24주)
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발열 에피소드
기간: 1차 치료기간(24주) 및 전체 치료기간(최대 36주)
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발열 에피소드 수
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1차 치료기간(24주) 및 전체 치료기간(최대 36주)
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발열 에피소드 비율
기간: 1차 치료 기간(24주)
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1인당 치료 연도당 발열 에피소드 수는 다음 공식으로 계산했습니다. 총 발열 에피소드 수/환자-년의 Octanorm 치료
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1차 치료 기간(24주)
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감염 및 치료로 인해 일/학습을 결근한 환자
기간: 1차 치료 기간(24주)
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감염 또는 치료로 인해 업무 또는 학업을 결근한 총 환자 수.
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1차 치료 기간(24주)
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기준선에서 연구가 끝날 때까지 Form-36 건강 설문 조사 점수의 하위 척도 변화
기간: 연구 종료까지의 기준선(최대 36주)
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SF-36-HS는 8개의 하위 척도로 구성된 36개의 항목으로 구성됩니다.
8개의 하위 척도는 신체적 및 정신적 2개의 요약 점수로 결합될 수 있습니다.
계산된 요약 점수는 0-100 범위로 변환되었으며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
긍정적인 변화 점수는 개선을 나타냅니다.
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연구 종료까지의 기준선(최대 36주)
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혈청 총 IgG의 최저 수준
기간: 기준선 및 마지막 주입 시(33주차)
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총 IgG 최저 농도는 연구 현장에서 제공되는 각 주입 전에 채취한 혈청 샘플에서 측정되었습니다.
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기준선 및 마지막 주입 시(33주차)
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치료 긴급 AE를 경험한 참가자 수
기간: 최대 36주
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TEAE는 주입 중 또는 주입 종료 후 72시간 이내에 발병한 경우 일시적으로 연관된 것으로 분류되었습니다.
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최대 36주
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적어도 1개의 일시적으로 관련된 AE를 갖는 주입의 비율
기간: 최대 36주
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적어도 1개의 시간 관련 AE(TAAE)가 있는 주입의 비율은 TAAE의 총 수를 총 주입 수로 나누어 계산했습니다.
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최대 36주
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인과관계에 관계없이 총 이상반응 수
기간: 최대 36주
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AE는 IMP를 받는 연구 환자에서 임의의 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
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최대 36주
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관련된 부작용의 수
기간: 최대 36주
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관련 유해 사례는 IMP와 AE 간의 인과 관계를 배제할 수 없는 AE입니다.
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최대 36주
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주입 부위 반응이 있는 주입 횟수
기간: 최대 36주
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주입 부위 반응을 유발한 총 주입 횟수 및 경증, 중등도, 중증 또는 주입 부위 반응 없음을 유발한 주입 횟수.
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최대 36주
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연간 감염률
기간: 최대 36주
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심각도에 관계없이 모든 감염의 연간 비율
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최대 36주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Wolfgang Toeglhofer, MD, Octapharma
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 7일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 26일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 14일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 25일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SCGAM-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .