Studie k hodnocení účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti přípravku Octanorm u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥18 let a ≤70 let.
2. Potvrzená diagnóza PI vyžadující substituční imunoglobulinovou terapii v důsledku hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie. Měl by být zaznamenán typ PI.
3. Pacienti s alespoň 4 infuzemi při pravidelné léčbě kterýmkoli intravenózním imunoglobulinem (IVIG) před vstupem do studie. Konstantní dávka IVIG mezi 200 a 800 mg/kg tělesné hmotnosti (jednotlivé dávky posledních 4 infuzí by se neměly lišit o více než ±25 % průměrné dávky za poslední 4 infuze).
4. Dostupnost alespoň 2 minimálních hladin IgG s hladinou IgG ≥5,0 g/l z období posledních 4 infuzí IVIG.

5. Negativní výsledek těhotenského testu (stanovení na bázi lidského choriového gonadotropinu [HCG] v moči) u žen ve fertilním věku a používání spolehlivé metody antikoncepce po dobu trvání studie. Ženy, které nemohou otěhotnět, musí být po menopauze (amenorea po dobu nejméně 12 měsíců) nebo chirurgicky sterilní.

   Příklady lékařsky přijatelných metod antikoncepce pro tuto studii zahrnují:

   • Perorální, implantabilní, transdermální nebo injekční antikoncepce
   • Nitroděložní tělísko
   • Kondomy; diafragma nebo vaginální kroužek se spermicidním želé nebo krémem
   • Sexuální abstinence
   • Partner po vasektomii
6. Pacient musí svobodně dát písemný informovaný souhlas.
7. Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

1. Akutní infekce vyžadující intravenózní (IV) antibiotickou léčbu během 2 týdnů před a během období screeningu.
2. Známá historie nežádoucích reakcí na imunoglobulin A v jiných přípravcích.
3. Pacienti s indexem tělesné hmotnosti >40 kg/m2
4. Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátům plazmy, kromě léčby PI IVIG, během posledních 3 měsíců před první infuzí oktanormu.
5. Probíhající anamnéza přecitlivělosti nebo přetrvávajících reakcí na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku hodnoceného léčivého přípravku (IMP) (jako je Polysorbát 80).
6. Anamnéza malignit lymfoidních buněk a imunodeficience s lymfomem.
7. Těžká porucha funkce jater (ALAT 3krát nad horní hranicí normy).
8. Známé enteropatie se ztrátou bílkovin nebo proteinurie.
9. Přítomnost poruchy funkce ledvin (kreatinin >120 µM/L nebo kreatinin >1,35 mg/dl) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální insuficience nebo rutinní léčba známými nefritickými léky).
10. Léčba enterálními nebo parenterálními steroidy po dobu ≥ 30 dnů nebo při přerušovaném podávání nebo jako bolus v denních dávkách ≥ 0,15 mg/kg. Inhalační kortikosteroidy jsou povoleny.
11. Pacienti s chronickou obstrukční plicní nemocí (CHOPN) stadium Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) III nebo IV.
12. Léčba imunosupresivními léky.
13. Živé virové očkování (jako jsou spalničky, zarděnky, příušnice a plané neštovice) během posledních 2 měsíců před první infuzí oktanormu.
14. Léčba jakýmkoli IMP během 3 měsíců před první infuzí oktanormu.
15. Přítomnost jakéhokoli stavu, který pravděpodobně naruší hodnocení studované medikace nebo uspokojivé provedení studie.
16. Známý nebo podezřelý ze zneužívání alkoholu, drog, psychotropních látek nebo jiných chemikálií v posledních 12 měsících před první infuzí oktanormu.
17. Známá nebo suspektní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy C (HCV) nebo virem hepatitidy B (HBV).
18. Těhotné nebo kojící ženy; plánované těhotenství v průběhu studie