Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Octanorm bei Patienten mit primären Immunschwächekrankheiten

Einschlusskriterien:

1. Alter von ≥18 Jahren und ≤70 Jahren.
2. Bestätigte Diagnose von PI, die eine Immunglobulinersatztherapie aufgrund von Hypogammaglobulinämie oder Agammaglobulinämie erfordert. Die Art der PI sollte aufgezeichnet werden.
3. Patienten mit mindestens 4 Infusionen unter regelmäßiger Behandlung mit intravenösem Immunglobulin (IVIG) vor Eintritt in die Studie. Konstante IVIG-Dosis zwischen 200 und 800 mg/kg Körpergewicht (die Einzeldosen der letzten 4 Infusionen sollten um nicht mehr als ±25 % von der mittleren Dosis der letzten 4 Infusionen abweichen).
4. Verfügbarkeit von mindestens 2 IgG-Talspiegeln mit einem IgG-Spiegel von ≥5,0 g/l aus dem Zeitraum der letzten 4 IVIG-Infusionen.

5. Negatives Ergebnis eines Schwangerschaftstests (auf Humanes Choriongonadotropin [HCG] basierender Assay im Urin) für Frauen im gebärfähigen Alter und Verwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode für die Dauer der Studie. Frauen im nicht gebärfähigen Alter müssen postmenopausal (mindestens 12 Monate amenorrhoisch) oder chirurgisch steril sein.

   Beispiele für medizinisch akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung für diese Studie sind:

   • Orale, implantierbare, transdermale oder injizierbare Kontrazeptiva
   • Intrauterinpessar
   • Kondome; Diaphragma oder Vaginalring mit Spermizidgelen oder Creme
   • Sexuelle Abstinenz
   • Vasektomieter Partner
6. Der Patient muss freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
7. Bereitschaft zur Einhaltung aller Aspekte des Protokolls, einschließlich der Blutentnahme, für die Dauer der Studie.

Ausschlusskriterien:

1. Akute Infektion, die eine intravenöse (IV) Antibiotikabehandlung innerhalb von 2 Wochen vor und während des Screeningzeitraums erfordert.
2. Bekannte Vorgeschichte von Nebenwirkungen auf Immunglobulin A in anderen Produkten.
3. Patienten mit einem Body-Mass-Index >40 kg/m2
4. Exposition gegenüber Blut oder anderen Blutprodukten oder Plasmaderivaten, außer der IVIG-Behandlung von PI, innerhalb der letzten 3 Monate vor der ersten Infusion von Octanorm.
5. Anhaltende Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder anhaltenden Reaktionen auf aus Blut oder Plasma gewonnene Produkte oder einen Bestandteil des Prüfpräparats (IMP) (wie Polysorbat 80).
6. Vorgeschichte von malignen Erkrankungen lymphoider Zellen und Immunschwäche mit Lymphom.
7. Schwere Beeinträchtigung der Leberfunktion (ALAT 3-mal über der Obergrenze des Normalwerts).
8. Bekannte Proteinverlust-Enteropathien oder Proteinurie.
9. Vorliegen einer eingeschränkten Nierenfunktion (Kreatinin >120 µM/L oder Kreatinin >1,35 mg/dl) oder Prädisposition für akutes Nierenversagen (z. B. jeglicher Grad an vorbestehender Niereninsuffizienz oder Routinebehandlung mit bekannten nephritischen Arzneimitteln).
10. Behandlung mit enteralen oder parenteralen Steroiden für ≥ 30 Tage oder bei intermittierender Gabe oder als Bolus mit Tagesdosen ≥ 0,15 mg/kg. Inhalative Kortikosteroide sind erlaubt.
11. Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) im Stadium Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) III oder IV.
12. Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten.
13. Virale Lebendimpfung (wie Masern, Röteln, Mumps und Windpocken) innerhalb der letzten 2 Monate vor der ersten Octanorm-Infusion.
14. Behandlung mit einem IMP innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Octanorm-Infusion.
15. Vorhandensein einer Erkrankung, die wahrscheinlich die Bewertung der Studienmedikation oder die zufriedenstellende Durchführung der Studie beeinträchtigt.
16. Bekannter oder vermuteter Missbrauch von Alkohol, Drogen, Psychopharmaka oder anderen Chemikalien in den letzten 12 Monaten vor der ersten Infusion von Octanorm.
17. Bekannte oder vermutete Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem Hepatitis-C-Virus (HCV) oder dem Hepatitis-B-Virus (HBV).
18. Schwangere oder stillende Frauen; geplante Schwangerschaft im Studienverlauf