Tutkimus Octanormin tehon, siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunipuutossairauksia
tiistai 25. helmikuuta 2020 päivittänyt: Octapharma
Kliininen vaiheen 3 tutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (Octanorm) tehon, siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia.
Kliininen vaiheen 3 tutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (octanorm) tehon, siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunipuutossairauksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Octanorm (cutaquig®) on 16,5-prosenttinen ihmisen normaali immunoglobuliiniliuos, jonka Octapharma on kehittänyt ihonalaiseen antoon (SCIG).
Se toimitetaan käyttövalmiina nestemäisenä formulaationa.
Eräs tärkeä immunoglobuliinien terapeuttinen käyttötarkoitus on tarjota vasta-aineita virus- ja bakteerisairauksien ehkäisemiseksi (korvaushoito).
Lapsilla ja aikuisilla, joilla on primaarinen immuunivajavuussairaus (PID), on lisääntynyt uusiutuvien bakteeri- ja virusinfektioiden riski.
Nämä sairaudet voivat olla vakavia ja voivat johtaa huomattavaan sairastumiseen.
Vasteet antibakteeriseen hoitoon ovat usein huonoja.
Tällä hetkellä useimmat primaariset immuunivajeet eivät ole parannettavissa, mutta SCIG:iden on osoitettu vähentävän vakavien infektioiden kokonaismäärää ja sairaalahoidon kestoa.
Tässä tutkimuksessa arvioitiin octanormin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla PID-potilailla avoimessa, monikeskustutkimuksessa, vaiheen 3 tutkimuksessa, jossa oli 8 viikon pesu/huuhtelujakso, jota seurasi 6 kuukauden tehojakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 115478
- The State Research Center, Institute of Immunology of the Federal Medical-Biological Agency
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117997
- Federal Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology of the Ministry of Health and Social Development of the Russian Federation
-
Rostov, Venäjän federaatio, 344022
- State Medical University
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197101
- Pasteur Institute
-
Yekaterinburg, Venäjän federaatio, 620219
- Institute of Immunology and Physiology of the Ural Branch of the Russian Academy of sciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta ja ≤70 vuotta.
- Vahvistettu PI-diagnoosi, joka vaatii immunoglobuliinikorvaushoitoa hypogammaglobulinemian tai agammaglobulinemian vuoksi. PI:n tyyppi tulee kirjata.
- Potilaat, joille on annettu vähintään 4 infuusiota ja jotka ovat saaneet säännöllistä hoitoa millä tahansa suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG) ennen tutkimukseen osallistumista. Jatkuva IVIG-annos välillä 200-800 mg/kg ruumiinpainoa (4 viimeisen infuusion yksittäiset annokset eivät saa vaihdella enempää kuin ±25 % keskiannoksesta neljän viimeisen infuusion aikana).
- Vähintään 2 IgG-minimitasoa, joiden IgG-taso on ≥5,0 g/l, saatavilla neljän viimeisen IVIG-infuusion ajalta.
Negatiivinen tulos raskaustestissä (Human Chorionic Gonadotrophin [HCG]-pohjainen määritys virtsassa) hedelmällisessä iässä oleville naisille ja luotettavan ehkäisymenetelmän käyttö tutkimuksen ajan. Naisten, jotka eivät voi tulla raskaaksi, tulee olla postmenopausaalisia (menoreoottisia vähintään 12 kuukautta) tai kirurgisesti steriilejä.
Esimerkkejä lääketieteellisesti hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä tässä tutkimuksessa ovat:
- Oraaliset, implantoitavat, transdermaaliset tai injektoitavat ehkäisyvalmisteet
- Kohdunsisäinen laite
- Kondomit; pallea tai emätinrengas siittiöitä tappavalla hyytelöllä tai kermalla
- Seksuaalinen raittius
- Vasektomoitu kumppani
- Potilaan tulee vapaasti antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
- Halukkuus noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti infektio, joka vaatii suonensisäistä (IV) antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontajaksoa ja sen aikana.
- Tunnettu immunoglobuliini A:n haittavaikutuksia muissa tuotteissa.
- Potilaat, joiden painoindeksi > 40 kg/m2
- Altistuminen verelle tai mille tahansa verituotteelle tai plasmajohdannaiselle, lukuun ottamatta PI:n IVIG-hoitoa, viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Meneillään oleva yliherkkyys tai pysyviä reaktioita verestä tai plasmasta johdetuille tuotteille tai jollekin tutkimuslääkkeen (IMP) aineosalle (kuten polysorbaatti 80).
- Lymfoidisolujen pahanlaatuiset kasvaimet ja immuunipuutos lymfooman kanssa.
- Vaikea maksan vajaatoiminta (ALAT 3 kertaa normaalin ylärajan yläpuolella).
- Tunnetut proteiinia menettävät enteropatiat tai proteinuria.
- Munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini > 120 µM/l tai kreatiniini > 1,35 mg/dl) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. minkä tahansa asteinen aiempi munuaisten vajaatoiminta tai rutiinihoito tunnetuilla nefriittilääkkeillä).
- Hoito enteraalisilla tai parenteraalisilla steroideilla ≥30 päivän ajan tai jaksoittain tai boluksena vuorokausiannoksilla ≥0,15 mg/kg. Inhaloitavat kortikosteroidit ovat sallittuja.
- Potilaat, joilla on krooninen keuhkoahtaumatauti (COPD) -vaiheen globaali krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (GOLD) III tai IV.
- Hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä.
- Elävät virusrokotteet (kuten tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti ja vesirokko) viimeisen 2 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Hoito millä tahansa IMP:llä 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Sellaisen tilan olemassaolo, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkityksen arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista.
- Tiedetään tai epäillään väärinkäyttäneen alkoholia, huumeita, psykotrooppisia aineita tai muita kemikaaleja viimeisten 12 kuukauden aikana ennen ensimmäistä octanorm-infuusiota.
- Tunnettu tai epäilty ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C -virus (HCV) tai hepatiitti B -virus (HBV) -infektio.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset; suunniteltu raskaus tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Octanorm
Ihmisen normaali immunoglobuliini ihon alle annettavaksi (Octanorm) on normaalin ihmisen IgG:n nestemäinen formulaatio, jonka pitoisuus on 16,5 % ja joka annetaan SC-infuusiona viikoittain (joko tutkimuskeskuksessa [ensimmäisten harjoitusten aikana ja sen jälkeen joka 4. annostelu]) tai kotona potilas tai hoitaja).
Alkuviikkoannos määritettiin koehenkilöiden aiemman IVIG-hoidon perusteella.
|
Octanorm
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien bakteeri-infektioiden määrä henkilöä kohden hoitovuotta kohden
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Vakavat bakteeri-infektiot, jotka määritellään bakteremiaksi/sepsikseksi, bakteeriperäiseksi aivokalvontulehdukseksi, osteomyeliittiksi/septiseksi niveltulehdukseksi, bakteerikeuhkokuumeeksi ja sisäelinten paiseeksi
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on muita infektioita
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on kaiken tyyppisiä tai vakavia infektioita.
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Muiden infektioiden määrä
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Muiden infektioiden osalta infektiotyypin määrittämiseen käytettiin Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -termiä.
Ne ryhmiteltiin lääketieteen asiantuntijan määrittämiin seuraaviin luokkiin: korvatulehdukset, silmätulehdukset, maha-suolikanavan infektiot, virtsaelinten infektiot, ylempien hengitysteiden infektiot, alempien hengitysteiden infektiot, ihotulehdukset ja infektiot, jotka eivät kuulu muualle luokiteltu.
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Infektioiden ratkaisemisen aika
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa) ja koko hoitojakso (jopa 36 viikkoa)
|
Koska infektiot ilmoitettiin haittatapahtumina, aika infektion häviämiseen oli aika infektion haitallisen tapahtuman alkamispäivästä tartunnan haittatapahtuman päättymispäivään.
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa) ja koko hoitojakso (jopa 36 viikkoa)
|
|
Antibiootteja käyttävien osallistujien määrä 0–> 20 päivää
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Antibiootteja käyttäneiden potilaiden lukumäärä koko hoitojakson (36 viikkoa) aikana ryhmiteltynä antibioottia käyttäneiden päivien lukumäärän mukaan.
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Vuosittainen antibioottien käyttöaste
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Antibioottihoitojaksojen määrä per henkilö hoitovuotta kohden laskettiin seuraavalla kaavalla: Antibioottihoitojaksojen kokonaismäärä / Octanorm-hoidon potilasvuodet
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Sairaalahoidot infektion vuoksi
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Infektion vuoksi sairaalassa vietetyt päivät
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Infektiosta johtuvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Vuotuinen sairaalahoitojen määrä infektion vuoksi
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Kuumejaksot
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa) ja koko hoitojakso (jopa 36 viikkoa)
|
Kuumejaksojen lukumäärä
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa) ja koko hoitojakso (jopa 36 viikkoa)
|
|
Kuumejaksojen määrä
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Kuumejaksojen lukumäärä per henkilö hoitovuotta kohden laskettiin seuraavalla kaavalla: Kuumejaksojen kokonaismäärä / Octanorm-hoidon potilasvuodet
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Potilaat, joilla on päiviä poissa töistä/opiskelusta infektioiden ja hoidon vuoksi
Aikaikkuna: Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
Niiden potilaiden kokonaismäärä, jotka olivat poissa töistä tai opinnoista infektioiden tai niiden hoidon vuoksi.
|
Ensisijainen hoitojakso (24 viikkoa)
|
|
Muutokset lomakkeen 36 terveyskyselyn tulosten ala-asteikoissa lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 36 viikkoa)
|
SF-36-HS koostuu 36 tuotteesta, jotka on järjestetty 8 ala-asteikkoon.
8 alaasteikkoa voitiin yhdistää kahdeksi yhteenvetopisteeksi, fyysiseksi ja henkiseksi.
Lasketut yhteenvetopisteet muutettiin alueelle 0-100, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyttä.
Positiivinen muutospistemäärä kertoo parannuksesta.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 36 viikkoa)
|
|
Seerumin kokonais-IgG:n vähimmäistasot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viimeisen infuusion aikana (viikko 33)
|
Kokonais-IgG-minimikonsentraatiot mitattiin seeruminäytteistä, jotka otettiin ennen jokaista tutkimuspaikalla annettua infuusiota.
|
Lähtötilanteessa ja viimeisen infuusion aikana (viikko 33)
|
|
Hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
TEAE luokiteltiin ajallisesti liittyviksi, jos ne alkoivat infuusion aikana tai 72 tunnin sisällä infuusion päättymisestä.
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Infuusioiden osuus vähintään 1 väliaikaisesti liittyvästä AE:stä
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Niiden infuusioiden osuus, joissa oli vähintään yksi ajallisesti liittyvä AE (TAAE), laskettiin jakamalla TAAE:n kokonaismäärä infuusioiden kokonaismäärällä.
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Haittatapahtumien kokonaismäärä kausaalisuudesta riippumatta
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma tutkimuspotilaalla, joka saa IMP:tä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Aiheeseen liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Tähän liittyvä haittatapahtuma on haittavaikutus, jonka syy-yhteyttä tutkimuslääkkeen ja haittavaikutuksen välillä ei voida sulkea pois.
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Infuusioiden lukumäärä infuusiokohdan reaktion kanssa
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Infuusioiden kokonaismäärä, jotka aiheuttivat infuusiokohdan reaktion, ja infuusioiden lukumäärä, jotka aiheuttivat lieviä, kohtalaisia, vakavia tai ei lainkaan infuusiokohdan reaktioita.
|
Jopa 36 viikkoa
|
|
Vuotuinen tartuntojen määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
|
Kaikkien vakavien infektioiden vuotuinen määrä
|
Jopa 36 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Wolfgang Toeglhofer, MD, Octapharma
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCGAM-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .