Studio per valutare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di Octanorm in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria

Criterio di inclusione:

1. Età ≥18 anni e ≤70 anni.
2. Diagnosi confermata di PI che richiede terapia sostitutiva con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Il tipo di PI dovrebbe essere registrato.
3. Pazienti con almeno 4 infusioni in trattamento regolare con qualsiasi immunoglobulina endovenosa (IVIG) prima di entrare nello studio. Dose costante di IVIG tra 200 e 800 mg/kg di peso corporeo (le dosi individuali delle ultime 4 infusioni non devono variare di oltre ±25% della dose media delle ultime 4 infusioni).
4. Disponibilità di almeno 2 livelli minimi di IgG con un livello di IgG ≥5,0 g/L dal periodo delle ultime 4 infusioni di IVIG.

5. Risultato negativo su un test di gravidanza (test basato sulla gonadotropina corionica umana [HCG] nelle urine) per donne in età fertile e uso di un metodo contraccettivo affidabile per la durata dello studio. Le donne non potenzialmente fertili devono essere in post-menopausa (amenorrea da almeno 12 mesi) o chirurgicamente sterili.

   Esempi di metodi di controllo delle nascite accettabili dal punto di vista medico per questo studio includono:

   • Contraccettivi orali, impiantabili, transdermici o iniettabili
   • Dispositivo intrauterino
   • Preservativi; diaframma o anello vaginale con gelatine o creme spermicide
   • Astinenza sessuale
   • Partner vasectomizzato
6. Il paziente deve dare liberamente il consenso informato scritto.
7. Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, incluso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Infezione acuta che richiede un trattamento antibiotico per via endovenosa (IV) entro 2 settimane prima e durante il periodo di screening.
2. Storia nota di reazioni avverse all'immunoglobulina A in altri prodotti.
3. Pazienti con indice di massa corporea >40 kg/m2
4. Esposizione a sangue o qualsiasi emoderivato o derivati ​​del plasma, diverso dal trattamento IVIG di PI, negli ultimi 3 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
5. Storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti al sangue o ai prodotti derivati ​​dal plasma o a qualsiasi componente del medicinale sperimentale (IMP) (come il polisorbato 80).
6. Storia di tumori maligni delle cellule linfoidi e immunodeficienza con linfoma.
7. Grave compromissione della funzionalità epatica (ALAT 3 volte superiore al limite superiore della norma).
8. Enteropatie proteino-disperdenti note o proteinuria.
9. Presenza di compromissione della funzionalità renale (creatinina > 120 µM/L o creatinina > 1,35 mg/dL) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (ad esempio, qualsiasi grado di insufficienza renale preesistente o trattamento di routine con farmaci nefritici noti).
10. Trattamento con steroidi enterali o parenterali per ≥30 giorni o quando somministrati in modo intermittente o in bolo, a dosi giornaliere ≥0,15 mg/kg. I corticosteroidi per via inalatoria sono consentiti.
11. Pazienti con broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) fase Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) III o IV.
12. Trattamento con farmaci immunosoppressori.
13. Vaccinazione virale viva (come morbillo, rosolia, parotite e varicella) negli ultimi 2 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
14. Trattamento con qualsiasi IMP nei 3 mesi precedenti la prima infusione di Octanorm.
15. Presenza di qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione del farmaco in studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.
16. Abuso noto o sospetto di alcol, droghe, agenti psicotropi o altre sostanze chimiche negli ultimi 12 mesi prima della prima infusione di Octanorm.
17. Infezione nota o sospetta da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B (HBV).
18. Donne incinte o che allattano; gravidanza pianificata durante il corso dello studio