CSFおよび血漿中のRO7234292（RG6042）の薬物動態および薬力学、ならびにハンチントン病患者における髄腔内投与後の安全性および忍容性を調査する研究
2024年6月18日 更新者：Hoffmann-La Roche
CSFおよび血漿中のRO7234292の薬物動態および薬力学、ならびにハンチントン病患者における髄腔内投与後の安全性および忍容性を調査するための非盲検適応複数回投与試験
試験 BP40410 は、RO7234292 (RG6042) の血漿および CSF 中の PK を特徴付けるために設計された非盲検の適応型複数回投与臨床試験であり、RO7234292 (RG6042) 治療に応答して低下する CSF mHTT の急性時間経過および回復プロファイルを特徴付けるように設計されています。 RO7234292 (RG6042) をマニフェスト ハンチントン病 (HD) 患者に髄腔内 (IT) 投与した後。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
25年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- マニフェスト HD 診断
- >= 70の独立性尺度スコア。
- -シトシン、アデニン、およびグアニン塩基配列を用いた直接デオキシリボ核酸検査により遺伝的に確認された疾患で、グルタミン (CAG) 年齢産物 (CAP) スコア > 400 に翻訳される DNA に見られます。
- 患者の母国語で「赤」「青」「緑」を読む能力。
- スクリーニングおよびベースライン来院時に評価されるように、日常的に杖または歩行器なしで補助なしで歩き、車椅子なしで動き回る能力。
- MRIスキャンを受け、耐える能力。
除外基準:
- -スクリーニング前の12か月以内に病院への訪問および/またはケアレベルの変更を必要とする計画（すなわち、積極的な自殺念慮）を伴う自殺未遂または自殺念慮の履歴。
- 現在進行中の精神病、錯乱状態、または暴力的な行動。
- -スクリーニング時の深刻な病状または臨床的に重要な検査室、バイタルサイン、またはECGの異常であり、治験責任医師の判断により、患者の安全な参加と研究の完了が妨げられます。
- -入院または血液パッチを必要とする腰椎穿刺後の慢性片頭痛または低圧性頭痛の病歴の臨床診断。
- -スクリーニング前の4週間以内の治験薬による治療、または治験薬の5つの薬物排除半減期のいずれか長い方。
- -明示的な薬理学的および非薬理学的介入を含む、介入臨床研究への同時または計画的な同時参加。 観察研究は許容されます。
- 患者に腰椎穿刺を行うことができない、または危険です。
- -治験責任医師または外科チームの意見では、ITカテーテル挿入またはIT注射を過度に困難または危険にする可能性が高い以前の腰椎手術。
- 末梢静脈へのアクセスが悪い。
- 脊柱側弯症または脊椎変形により、外来で IT 注射を行うことができません。
- -スクリーニング期間中に中央で読み取られたMRIスキャンによって評価される既存の軸内または軸外病変。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RO7234292 (RG6042) の用量レベル 1
参加者は、RO7234292 (RG6042) の用量レベル 1 を 1 日目と 29 日目に髄腔内に投与されます。
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RO7234292 (RG6042) は、治療期間中 (1 日目と 29 日目) に 28 日間の間隔で同じ用量レベルの 2 回の IT 用量で投与されます。
RO7234292 (RG6042) の各用量は、単回 IT ボーラス注射として投与されます。
他の名前：
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実験的：RO7234292 (RG6042) の用量レベル 2
参加者は、RO7234292 (RG6042) の用量レベル 2 を 1 日目と 29 日目に髄腔内投与されます。
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RO7234292 (RG6042) は、治療期間中 (1 日目と 29 日目) に 28 日間の間隔で同じ用量レベルの 2 回の IT 用量で投与されます。
RO7234292 (RG6042) の各用量は、単回 IT ボーラス注射として投与されます。
他の名前：
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実験的：RO7234292 (RG6042) の用量レベル 3
参加者は、RO7234292 (RG6042) の用量レベル 3 を 1 日目と 29 日目に髄腔内投与されます。
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RO7234292 (RG6042) は、治療期間中 (1 日目と 29 日目) に 28 日間の間隔で同じ用量レベルの 2 回の IT 用量で投与されます。
RO7234292 (RG6042) の各用量は、単回 IT ボーラス注射として投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CSF（脳脊髄液）中のRO7234292の濃度
時間枠：1日目、2日目、3日目、4日目、29日目、43日目、71日目、127日目、およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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NA は、イベントへの参加者の数が不十分であることを表します。
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1日目、2日目、3日目、4日目、29日目、43日目、71日目、127日目、およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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血漿中の RO7234292 の濃度
時間枠：1日目、2日目、3日目、4日目、5日目、28日目、29日目、30日目、43日目、71日目、127日目、およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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NA を表す: イベントの参加者数が不十分である
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1日目、2日目、3日目、4日目、5日目、28日目、29日目、30日目、43日目、71日目、127日目、およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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CSF中のmHTT（変異体ハンチンチン）濃度
時間枠：1、2、3、29、43、71、127日目およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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来院時のCSF変異ハンチンチンタンパク質(fmol/L)値を報告する。
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1、2、3、29、43、71、127日目およびフォローアップ来院（最後の治験薬投与から6か月後）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NCI-CTCAE 等級付けシステムに基づく有害事象のある参加者の割合
時間枠：最長6ヶ月
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重症度レベル: 1 = 軽度。 2 = 中程度。 3 = NCI-CTCAE 等級付けシステムに従って使用される重度。 1 ～ 3 レベルの重症度を持つ参加者の割合が報告されます。 |
最長6ヶ月
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）スコアによる評価による、自殺念慮または自殺行動のある参加者の割合
時間枠：スクリーニング日からフォローアップ来院まで（最後の投与日から6か月後～127日目）
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) は、自殺念慮と自殺行動を評価するための構造化されたツールです。 観念の重症度、観念の強度、行動、実際の自殺企図の致死性という 4 つの要素が測定されます。 バイナリ (はい/いいえ) データが 10 のカテゴリについて収集され、カテゴリに基づく複合エンドポイントが長期にわたって追跡され、患者の安全性が監視されます。 スコア 1 ～ 10 が使用され、1 がより低くなり、10 までは重大度が増加します。 スコアカテゴリごとに 1 つの時間枠 (スクリーニングからフォローアップ訪問まで) のみが使用されました。 |
スクリーニング日からフォローアップ来院まで（最後の投与日から6か月後～127日目）
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抗薬物抗体 (ADA) の発生率
時間枠：1日目、28日目、およびフォローアップ訪問（最後の治験薬投与から6か月後）
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抗薬物抗体作用が陰性または陽性である参加者の割合が報告されます。
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1日目、28日目、およびフォローアップ訪問（最後の治験薬投与から6か月後）
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ADAが特定されているかどうかを決定する力価と抗体サブタイプ
時間枠：1日目、28日目、およびフォローアップ訪問（最後の治験薬投与から6か月後）
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ADA サンプルが陽性でなかったため、データは報告できず、結果の尺度も適用できません。
ADAがないため、力価とサブタイプを特定できませんでした
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1日目、28日目、およびフォローアップ訪問（最後の治験薬投与から6か月後）
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尿中Ae中のRO7234292の量（マイクログラム）
時間枠：最大72時間
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最大72時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月2日
一次修了 (実際)
2022年1月18日
研究の完了 (実際)
2022年1月18日
試験登録日
最初に提出
2019年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月26日
最初の投稿 (実際)
2019年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月18日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BP40410
- GEN-PEAK (その他の識別子：Hoffmann-La Roche)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
資格のある研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.clinicalstudydatarequest.com) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx) をご覧ください。
臨床研究情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。