RO7234292(RG6042)의 뇌척수액 및 혈장에서의 약동학 및 약력학, 헌팅턴병 환자의 척수강내 투여에 따른 안전성 및 내약성에 관한 연구
2024년 6월 18일 업데이트: Hoffmann-La Roche
CSF 및 혈장에서 RO7234292의 약동학 및 약력학, 헌팅턴병 환자의 척수강내 투여 후 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 공개 라벨 적응형 다중 투여 연구
연구 BP40410은 혈장 및 CSF에서 RO7234292(RG6042)의 PK를 특성화하고 급성 시간 경과와 RO7234292(RG6042) 치료에 대한 CSF mHTT 저하의 회복 프로파일을 특성화하기 위해 설계된 공개 라벨 적응형 다중 용량 임상 연구입니다. 명백한 헝팅톤병(HD) 환자에게 RO7234292(RG6042)를 척수강내(IT) 투여한 후.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 매니페스트 HD 진단
- 독립 척도 점수 >=70.
- 글루타민(CAG) 연령 제품(CAP) 점수 > 400으로 번역되는 DNA에서 발견된 시토신, 아데닌 및 구아닌 염기 서열을 사용한 직접 데옥시리보핵산 검사에 의해 유전적으로 확인된 질병.
- 환자의 모국어로 "빨간색", "파란색" 및 "녹색"이라는 단어를 읽을 수 있는 능력.
- 선별 및 기준선 방문에서 검토된 바와 같이 매일 지팡이나 보행기 없이 도움 없이 걸을 수 있고 휠체어 없이 이동할 수 있는 능력.
- MRI 스캔을 받고 견딜 수 있는 능력.
제외 기준:
- 스크리닝 전 12개월 이내에 병원 방문 및/또는 치료 수준의 변경이 필요한 자살 시도 또는 계획이 있는 자살 생각(즉, 적극적인 자살 생각)의 이력.
- 현재 활성 정신병, 혼란 상태 또는 폭력적인 행동.
- 임의의 심각한 의학적 상태 또는 임상적으로 유의한 검사실, 활력 징후, 또는 조사자의 판단에 따라 환자의 연구의 안전한 참여 및 완료를 방해하는 스크리닝 시 ECG 이상.
- 입원 또는 혈액 패치가 필요한 요추 천자 후 만성 편두통 또는 저압 두통의 병력에 대한 임상 진단.
- 스크리닝 전 4주 이내에 조사 요법으로 치료 또는 조사 요법의 5 약물 제거 반감기 중 더 긴 기간.
- 명시적 약리학적 및 비약리학적 개입을 포함하여 중재적 임상 연구에 대한 동시 또는 계획된 동시 참여. 관찰 연구는 허용됩니다.
- 환자에게 요추 천자를 수행할 수 없거나 안전하지 않습니다.
- 조사자 또는 외과 팀의 의견에 따라 IT 카테터 삽입 또는 IT 주입을 지나치게 어렵거나 위험하게 만들 가능성이 있는 이전 요추 수술.
- 말초 정맥 접근 불량.
- 척추 측만증 또는 척추 기형으로 인해 외래 환자 환경에서 IT 주입이 불가능합니다.
- 스크리닝 기간 동안 중앙 판독 MRI 스캔에 의해 평가된 기존의 축내 또는 축외 병변.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RO7234292(RG6042)의 용량 수준 1
참가자는 1일차와 29일차에 RO7234292(RG6042)의 용량 수준 1을 경막내로 투여받습니다.
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RO7234292(RG6042)는 치료 기간(1일차 및 29일차) 동안 28일 간격으로 동일한 용량 수준의 2회 IT 용량으로 투여된다.
RO7234292(RG6042)의 각 용량은 단일 IT 볼루스 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: RO7234292(RG6042)의 용량 수준 2
참가자는 1일차와 29일차에 RO7234292(RG6042)의 용량 수준 2를 경막내로 투여받습니다.
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RO7234292(RG6042)는 치료 기간(1일차 및 29일차) 동안 28일 간격으로 동일한 용량 수준의 2회 IT 용량으로 투여된다.
RO7234292(RG6042)의 각 용량은 단일 IT 볼루스 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: RO7234292(RG6042)의 용량 수준 3
참가자는 1일차와 29일차에 RO7234292(RG6042)의 용량 수준 3을 경막내로 투여받습니다.
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RO7234292(RG6042)는 치료 기간(1일차 및 29일차) 동안 28일 간격으로 동일한 용량 수준의 2회 IT 용량으로 투여된다.
RO7234292(RG6042)의 각 용량은 단일 IT 볼루스 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CSF(뇌척수액) 내 RO7234292 농도
기간: 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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NA는 이벤트 참가자 수가 부족함을 의미합니다.
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1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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혈장 내 RO7234292 농도
기간: 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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NA는 다음을 나타냅니다.이벤트 참가자 수가 부족합니다.
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1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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CSF의 mHTT(돌연변이 헌팅틴) 농도
기간: 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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방문 시점의 CSF 돌연변이 헌팅틴 단백질(fmol/L) 값이 보고됩니다.
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1, 2, 3, 29, 43, 71, 127일 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NCI-CTCAE 등급 시스템에 따른 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 6개월
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심각도 수준: 1 = 약함; 2 = 보통; 3 = NCI-CTCAE 등급 시스템에 따라 심각하게 사용됨. 심각도 수준이 1~3인 참가자의 비율이 보고됩니다. |
최대 6개월
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컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 점수로 평가한 자살 생각 또는 행동이 있는 참가자의 비율
기간: 스크리닝 당일부터 후속 방문까지(마지막 투약일로부터 6개월 후-127일)
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컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)는 자살 생각과 행동을 평가하기 위한 구조화된 도구입니다. 생각의 심각도, 생각의 강도, 행동, 실제 자살 시도의 치사율이라는 네 가지 구성 요소가 측정됩니다. 10개 범주에 대해 이진(예/아니요) 데이터를 수집하고 범주에 따른 복합 평가변수를 시간 경과에 따라 추적하여 환자 안전을 모니터링합니다. 점수 1-10이 사용되며, 1은 더 낮고 10은 심각도가 증가함을 의미합니다. 점수 범주당 하나의 기간(심사부터 후속 방문까지)만 사용되었습니다. |
스크리닝 당일부터 후속 방문까지(마지막 투약일로부터 6개월 후-127일)
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항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 1일차, 28일차 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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음성 또는 양성 항약물 항체 효과가 있는 참가자의 비율이 보고됩니다.
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1일차, 28일차 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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역가 및 항체 하위 유형, ADA가 식별되는지 확인
기간: 1일차, 28일차 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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ADA 샘플이 양성이 아니므로 데이터를 보고할 수 없으며 결과 측정을 적용할 수 없습니다.
ADA가 없어 역가 및 하위 유형을 식별할 수 없습니다.
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1일차, 28일차 및 후속 방문(마지막 연구 약물 투여 후 6개월)
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소변 Ae 내 RO7234292의 양(마이크로그램)
기간: 최대 72시간
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최대 72시간
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 1월 18일
연구 완료 (실제)
2022년 1월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BP40410
- GEN-PEAK (기타 식별자: Hoffmann-La Roche)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.clinicalstudydatarequest.com)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx)에서 확인할 수 있습니다.
임상 연구 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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