- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04000594
Tutkimus RO7234292:n (RG6042) farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa tutkimiseksi CSF:ssä ja plasmassa sekä turvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisen annon jälkeen Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Avoin adaptiivinen moniannostutkimus RO7234292:n farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa CSF:ssä ja plasmassa sekä turvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisen annon jälkeen Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Centre For Human Drug Research; Research
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmeinen HD-diagnoosi
- Itsenäisyysasteikon pistemäärä >=70.
- Geneettisesti vahvistettu sairaus suorilla deoksiribonukleiinihappotesteillä DNA:sta löytyvillä sytosiini-, adeniini- ja guaniiniemässekvenssillä, joka muunnetaan glutamiinin (CAG) ikätuotteeksi (CAP) > 400.
- Kyky lukea sanat "punainen", "sininen" ja "vihreä" potilaan äidinkielellä.
- Kyky kävellä ilman apua ilman keppiä tai kävelijää ja liikkua ilman pyörätuolia päivittäin tarkastelun ja peruskäynnin aikana arvioituna.
- Kyky suorittaa ja sietää MRI-skannauksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajatukset), jotka vaativat sairaalakäyntiä ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Nykyinen aktiivinen psykoosi, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen.
- Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio-, elintoiminto- tai EKG-poikkeavuus seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen.
- Kroonisen migreenin kliininen diagnoosi tai matalapainepäänsäryn historia sairaalahoitoa tai verilaastaria vaativan lannepunktion jälkeen.
- Hoito tutkimushoidolla 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisaikaa tutkimushoidosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen, mukaan lukien eksplisiittiset farmakologiset ja ei-farmakologiset toimenpiteet. Havaintotutkimukset hyväksytään.
- Potilaalle ei voida tehdä lannepunktiota tai se ei ole turvallista.
- Aiempi lanneleikkaus, joka todennäköisesti tutkijan tai leikkausryhmän mielestä tekee IT-katetrin asettamisesta tai IT-injektiosta kohtuuttoman vaikeaa tai vaarallista.
- Huono perifeerinen laskimopääsy.
- Skolioosi tai selkärangan epämuodostumat, joiden vuoksi IT-injektio ei ole mahdollista avohoidossa.
- Aiemmin olemassa olevat intra-aksiaaliset tai ekstra-aksiaaliset leesiot, jotka on arvioitu keskitetysti luetulla MRI-skannauksella seulontajakson aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Annostaso 1: RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 1 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
|
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29).
Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Annostaso 2: RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 2 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
|
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29).
Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Annostaso 3, RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 3 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
|
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29).
Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
RO7234292:n pitoisuudet CSF:ssä (aivo-selkäydinnesteessä)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Päivät 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
RO7234292:n pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Päivät 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
mHTT (mutantti Huntingtin) Konsentraatio CSF:ssä
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Päivät 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä, Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -pistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Seulonta, päivä -1, päivä 28, päivä 71, päivä 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on jäsennelty työkalu itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen arvioimiseen. Mitataan neljää rakennetta: ajatusten vakavuus, ajatuksen intensiteetti, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten kuolleisuus. Binaaridataa (kyllä/ei) kerätään 10 kategoriasta, ja luokkiin perustuvia yhdistettyjä päätepisteitä seurataan ajan mittaan potilasturvallisuuden valvomiseksi. |
Seulonta, päivä -1, päivä 28, päivä 71, päivä 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
|
Tiitteri ja vasta-aineen alatyyppi, määritetty, onko ADA:t tunnistettu
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
|
|
RO7234292:n pitoisuudet virtsassa
Aikaikkuna: Jopa 72 tuntia
|
Jopa 72 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- BP40410
- GEN-PEAK (Muu tunniste: Hoffmann-La Roche)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset RO7234292 (RG6042)
-
Hoffmann-La RocheValmisHuntingtonin tautiYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Saksa, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Itävalta, Italia
-
Hoffmann-La RocheValmisHuntingtonin tautiSaksa, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Hoffmann-La RocheValmisHuntingtonin tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Kanada, Japani, Puola, Alankomaat, Saksa, Venäjän federaatio, Ranska, Espanja, Argentiina, Uusi Seelanti, Itävalta, Tanska, Italia, Sveitsi, Chile