Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO7234292:n (RG6042) farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa tutkimiseksi CSF:ssä ja plasmassa sekä turvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisen annon jälkeen Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Avoin adaptiivinen moniannostutkimus RO7234292:n farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa CSF:ssä ja plasmassa sekä turvallisuutta ja siedettävyyttä intratekaalisen annon jälkeen Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla

Tutkimus BP40410 on avoin, adaptiivinen usean annoksen kliininen tutkimus, joka on suunniteltu karakterisoimaan RO7234292:n (RG6042) PK:ta plasmassa ja CSF:ssä sekä CSF:n mHTT:n alenemisen akuuttia aikaa ja palautumisprofiilia vasteena RO7234292 (RG6042) -hoidolle. RO7234292:n (RG6042) intratekaalisen (IT) antamisen jälkeen potilaille, joilla on ilmeinen Hungtingtonin tauti (HD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333
        • Centre For Human Drug Research; Research
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ilmeinen HD-diagnoosi
  • Itsenäisyysasteikon pistemäärä >=70.
  • Geneettisesti vahvistettu sairaus suorilla deoksiribonukleiinihappotesteillä DNA:sta löytyvillä sytosiini-, adeniini- ja guaniiniemässekvenssillä, joka muunnetaan glutamiinin (CAG) ikätuotteeksi (CAP) > 400.
  • Kyky lukea sanat "punainen", "sininen" ja "vihreä" potilaan äidinkielellä.
  • Kyky kävellä ilman apua ilman keppiä tai kävelijää ja liikkua ilman pyörätuolia päivittäin tarkastelun ja peruskäynnin aikana arvioituna.
  • Kyky suorittaa ja sietää MRI-skannauksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi itsemurhayritys tai itsemurha-ajatukset suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajatukset), jotka vaativat sairaalakäyntiä ja/tai hoidon tason muutosta 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  • Nykyinen aktiivinen psykoosi, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen.
  • Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio-, elintoiminto- tai EKG-poikkeavuus seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen.
  • Kroonisen migreenin kliininen diagnoosi tai matalapainepäänsäryn historia sairaalahoitoa tai verilaastaria vaativan lannepunktion jälkeen.
  • Hoito tutkimushoidolla 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai 5 lääkkeen eliminaation puoliintumisaikaa tutkimushoidosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen, mukaan lukien eksplisiittiset farmakologiset ja ei-farmakologiset toimenpiteet. Havaintotutkimukset hyväksytään.
  • Potilaalle ei voida tehdä lannepunktiota tai se ei ole turvallista.
  • Aiempi lanneleikkaus, joka todennäköisesti tutkijan tai leikkausryhmän mielestä tekee IT-katetrin asettamisesta tai IT-injektiosta kohtuuttoman vaikeaa tai vaarallista.
  • Huono perifeerinen laskimopääsy.
  • Skolioosi tai selkärangan epämuodostumat, joiden vuoksi IT-injektio ei ole mahdollista avohoidossa.
  • Aiemmin olemassa olevat intra-aksiaaliset tai ekstra-aksiaaliset leesiot, jotka on arvioitu keskitetysti luetulla MRI-skannauksella seulontajakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostaso 1: RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 1 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
Lääke: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29). Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
  • Tominersen
Kokeellinen: Annostaso 2: RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 2 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
Lääke: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29). Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
  • Tominersen
Kokeellinen: Annostaso 3, RO7234292 (RG6042)
Osallistujat saavat RO7234292:n (RG6042) annostason 3 intratekaalisesti päivänä 1 ja päivänä 29.
Lääke: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) annetaan kahdessa IT-annoksessa samalla annostasolla 28 päivän välein hoitojakson aikana (päivä 1 ja päivä 29). Jokainen annos RO7234292:ta (RG6042) annetaan yhtenä IT-bolusinjektiona.
Muut nimet:
  • Tominersen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RO7234292:n pitoisuudet CSF:ssä (Cerebrospinal Fluid)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
NA edustaa: riittämätön määrä osallistujia tapahtumien kanssa.
Päivät 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
RO7234292:n pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
NA edustaa:riittävä määrä osallistujia tapahtumissa
Päivät 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
mHTT (Mutant Huntingtin) -pitoisuus CSF:ssä
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
CSF Mutant Huntingtin Protein (fmol/L) -arvot aikapistekäynneillä raportoidaan.
Päivät 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia NCI-CTCAE-luokitusjärjestelmän mukaan
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta

Vakavuustasot: 1 = lievä; 2 = kohtalainen; 3 = vakava käytetty NCI-CTCAE-luokitusjärjestelmän mukaan.

Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vakavuusaste on 1–3, ilmoitetaan.
Jopa 6 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä, Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -pistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Seulontapäivästä seurantakäyntiin (6 kuukautta viimeisen annostuspäivän jälkeen - päivä 127)

Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on jäsennelty työkalu itsemurha-ajatusten ja -käyttäytymisen arvioimiseen.

Mitataan neljää rakennetta: ajatusten vakavuus, ajatuksen intensiteetti, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten kuolleisuus. Binaaridataa (kyllä/ei) kerätään 10 kategoriasta, ja luokkiin perustuvia yhdistettyjä päätepisteitä seurataan ajan mittaan potilasturvallisuuden valvomiseksi. Pisteitä 1-10 käytetään, 1 on pienempi ja 10:een vakavuus lisääntyy.

Pisteluokkaa kohden käytettiin vain yhtä ajanjaksoa: seulonnasta seurantakäyntiin.
Seulontapäivästä seurantakäyntiin (6 kuukautta viimeisen annostuspäivän jälkeen - päivä 127)
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on negatiivinen tai positiivinen lääkkeiden vastainen vaikutus, ilmoitetaan.
Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
Tiitteri ja vasta-aineen alatyyppi, määritetty, onko ADA:t tunnistettu
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
Tietoja ei voida raportoida, eikä tulosmittausta voida soveltaa, koska yksikään ADA-näyte ei ollut positiivinen. Koska ADA:ta ei ollut, tiitteriä ja alatyyppiä ei voitu tunnistaa
Päivä 1, päivä 28 ja seurantakäynti (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen)
RO7234292:n määrä virtsassa Ae (mikrogrammaa)
Aikaikkuna: Jopa 72 tuntia
Jopa 72 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. tammikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP40410
  • GEN-PEAK (Muu tunniste: Hoffmann-La Roche)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.clinicalstudydatarequest.com) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten tutkimusten kriteereistä on saatavilla täältä (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Lisätietoja Rochen kliinisten tutkimustietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa