Une étude pour étudier la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RO7234292 (RG6042) dans le LCR et le plasma, ainsi que l'innocuité et la tolérabilité après administration intrathécale chez des patients atteints de la maladie de Huntington

Critère d'intégration:

• Diagnostic MH manifeste
• Score sur l'échelle d'indépendance >=70.
• Maladie génétiquement confirmée par test direct de l'acide désoxyribonucléique avec une séquence de bases de cytosine, d'adénine et de guanine trouvée dans l'ADN qui est traduite en un score de produit d'âge (CAP) de la glutamine (CAG) > 400.
• Capacité à lire les mots « rouge », « bleu » et « vert » dans la langue maternelle du patient.
• Capacité à marcher sans aide, sans canne ni déambulateur et à se déplacer quotidiennement sans fauteuil roulant, tel qu'examiné lors du dépistage et de la visite de référence.
• Capacité à subir et à tolérer des examens IRM.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de tentative de suicide ou d'idées suicidaires avec plan (c'est-à-dire idées suicidaires actives) nécessitant une visite à l'hôpital et / ou un changement de niveau de soins dans les 12 mois précédant le dépistage.
• Psychose active actuelle, état confusionnel ou comportement violent.
• Toute condition médicale grave ou laboratoire cliniquement significatif, signes vitaux ou anomalies de l'ECG lors du dépistage qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude.
• Diagnostic clinique de migraine chronique ou antécédent de céphalée de basse pression après ponction lombaire nécessitant une hospitalisation ou un patch sanguin.
• Traitement avec un traitement expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage ou 5 demi-vies d'élimination du médicament du traitement expérimental, selon la plus longue.
• Participation simultanée ou planifiée à toute étude clinique interventionnelle, y compris les interventions pharmacologiques et non pharmacologiques explicites. Les études observationnelles sont acceptables.
• Incapable ou dangereux d'effectuer une ponction lombaire sur le patient.
• Chirurgie lombaire antérieure qui est susceptible, de l'avis de l'investigateur ou de l'équipe chirurgicale, de rendre l'insertion du cathéter IT ou l'injection IT indûment difficile ou dangereuse.
• Mauvais accès veineux périphérique.
• Scoliose ou déformation de la colonne vertébrale rendant l'injection IT impossible en ambulatoire.
• Lésions intra-axiales ou extra-axiales préexistantes évaluées par une IRM à lecture centrale pendant la période de dépistage.