Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání farmakokinetiky a farmakodynamiky RO7234292 (RG6042) v CSF a plazmě a bezpečnosti a snášenlivosti po intratekálním podání u pacientů s Huntingtonovou chorobou

25. května 2022 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená adaptivní vícedávková studie ke zkoumání farmakokinetiky a farmakodynamiky RO7234292 v CSF a plazmě a bezpečnosti a snášenlivosti po intratekálním podání u pacientů s Huntingtonovou chorobou

Studie BP40410 je otevřená adaptivní klinická studie s více dávkami navržená tak, aby charakterizovala PK RO7234292 (RG6042) v plazmě a CSF, jakož i akutní časový průběh a profil zotavení snížení mHTT v CSF v reakci na léčbu RO7234292 (RG6042). po intratekálním (IT) podání RO7234292 (RG6042) pacientům s manifestní Hungtingtonovou chorobou (HD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Centre For Human Drug Research; Research
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zjevná diagnóza HD
  • Skóre stupnice nezávislosti >=70.
  • Geneticky potvrzené onemocnění přímým testováním deoxyribonukleové kyseliny se sekvencí bází cytosinu, adeninu a guaninu nalezenou v DNA, která je přeložena do skóre glutaminového (CAG) věkového produktu (CAP) > 400.
  • Schopnost číst slova „červená“, „modrá“ a „zelená“ v rodném jazyce pacienta.
  • Schopnost chodit bez pomoci bez hole nebo chodítka a denně se pohybovat bez invalidního vozíku, jak bylo přezkoumáno při screeningu a základní návštěvě.
  • Schopnost podstoupit a tolerovat vyšetření magnetickou rezonancí.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza pokusu o sebevraždu nebo sebevražedné myšlenky s plánem (tj. aktivní sebevražedné myšlenky), který vyžadoval návštěvu nemocnice a/nebo změnu úrovně péče během 12 měsíců před screeningem.
  • Současná aktivní psychóza, zmatenost nebo násilné chování.
  • Jakýkoli závažný zdravotní stav nebo klinicky významné laboratorní, vitální funkce nebo abnormality EKG při screeningu, které podle úsudku zkoušejícího znemožňují bezpečnou účast pacienta ve studii a její dokončení.
  • Klinická diagnóza chronických migrén nebo anamnéza nízkotlaké bolesti hlavy po lumbální punkci vyžadující hospitalizaci nebo krevní náplast.
  • Léčba hodnocenou terapií během 4 týdnů před screeningem nebo 5 poločasů eliminace léčiva hodnocené terapie, podle toho, co je delší.
  • Souběžná nebo plánovaná souběžná účast v jakékoli intervenční klinické studii, včetně explicitních farmakologických a nefarmakologických intervencí. Pozorovací studie jsou přijatelné.
  • Nelze nebo není bezpečné provést u pacienta lumbální punkci.
  • Předchozí operace bederní páteře, která podle názoru zkoušejícího nebo chirurgického týmu pravděpodobně způsobí, že zavedení IT katétru nebo IT injekce budou nepřiměřeně obtížné nebo nebezpečné.
  • Špatný periferní žilní přístup.
  • Skolióza nebo deformita páteře znemožňují aplikaci IT injekce v ambulantním prostředí.
  • Preexistující intraaxiální nebo extraaxiální léze hodnocené centrálně odečítaným MRI skenem během období screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1 z RO7234292 (RG6042)
Účastníci dostanou dávku 1 RO7234292 (RG6042) intratekálně v den 1 a den 29.
Lék: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) bude podáván ve dvou IT dávkách stejné úrovně dávky v intervalu 28 dnů během léčebného období (den 1 a den 29). Každá dávka RO7234292 (RG6042) bude podána jako jedna IT bolusová injekce.
Ostatní jména:
  • Tominersen
Experimentální: Úroveň dávky 2 z RO7234292 (RG6042)
Účastníci dostanou dávku 2 RO7234292 (RG6042) intratekálně v den 1 a den 29.
Lék: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) bude podáván ve dvou IT dávkách stejné úrovně dávky v intervalu 28 dnů během léčebného období (den 1 a den 29). Každá dávka RO7234292 (RG6042) bude podána jako jedna IT bolusová injekce.
Ostatní jména:
  • Tominersen
Experimentální: Úroveň dávky 3 z RO7234292 (RG6042)
Účastníci dostanou dávku 3 RO7234292 (RG6042) intratekálně v den 1 a den 29.
Lék: RO7234292 (RG6042)
RO7234292 (RG6042) bude podáván ve dvou IT dávkách stejné úrovně dávky v intervalu 28 dnů během léčebného období (den 1 a den 29). Každá dávka RO7234292 (RG6042) bude podána jako jedna IT bolusová injekce.
Ostatní jména:
  • Tominersen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace RO7234292 v CSF (cerebrospinální mok)
Časové okno: Den 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)
Den 1, 2, 3, 4, 29, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)
Koncentrace RO7234292 v plazmě
Časové okno: Den 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)
Den 1, 2, 3, 4, 5, 28, 29, 30, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)
mHTT (mutant Huntingtin) Koncentrace v CSF
Časové okno: Dny 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)
Dny 1, 2, 3, 29, 43, 71, 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání léku ve studii)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: Až 6 měsíců
Až 6 měsíců
Procento účastníků se sebevražednými myšlenkami nebo chováním podle hodnocení Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Screening, den -1, den 28, den 71, den 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)

Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) je strukturovaný nástroj pro hodnocení sebevražedných myšlenek a chování.

Měří se čtyři konstrukty: závažnost představ, intenzita představ, chování a letalita skutečných pokusů o sebevraždu. Binární data (ano/ne) se shromažďují pro 10 kategorií a v průběhu času se sledují složené koncové body založené na kategoriích, aby se monitorovala bezpečnost pacientů.
Screening, den -1, den 28, den 71, den 127 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)
Výskyt protilátek proti lékům (ADA)
Časové okno: Den 1, den 28 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)
Den 1, den 28 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)
Titr a podtyp protilátky, určeno, zda jsou ADA identifikovány
Časové okno: Den 1, den 28 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)
Den 1, den 28 a následná návštěva (6 měsíců po posledním podání studijního léku)
Koncentrace RO7234292 v moči
Časové okno: Až 72 hodin
Až 72 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. ledna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

18. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

27. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP40410
  • GEN-PEAK (Jiný identifikátor: Hoffmann-La Roche)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.clinicalstudydatarequest.com). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RO7234292 (RG6042)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit