HEALEY ALS プラットフォーム試験 - レジメン B Verdiperstat
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する多施設多レジメンの永続的な臨床試験です。
レジメンBは、ALSの参加者における単一の治験薬であるベルディパースタットの安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する多施設多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。 HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol は NCT04297683 として登録されています。
参加者がマスタープロトコルに登録し、すべての適格基準を満たすと、参加者は現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる資格があります。 すべての参加者は、現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる可能性が等しくなります。
参加者がレジメン B - Verdiperstat にランダム化された場合、参加者はスクリーニング訪問を完了して、追加のレジメン B 適格基準を評価します。 レジメン B の適格基準が確認されると、参加者はベースライン評価を完了し、アクティブな Verdiperstat または一致するプラセボのいずれかに 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者はレジメン B への登録を選択できないため、レジメン B は招待制で登録します。参加者は、レジメン B に無作為に割り当てられる前に、まずマスター プロトコルに登録し、マスター プロトコルに参加する資格を得る必要があります。
登録施設のリストについては、NCT04297683 の HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol を参照してください。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- マスタープロトコル（NCT NCT04297683）で指定された包含基準を超える追加の包含基準はありません。
除外基準:
以下の除外基準は、マスター プロトコル (NCT NCT04297683) で指定された除外基準に追加されます。
- -CYP1A2の強力な阻害剤（すなわち、シプロフロキサシン、エノキサシン、フルボキサミン、ザフィルルカスト）を服用している参加者 2週間以上と定義された慢性/長期使用。
- -CYP3A4の強力な阻害剤（すなわち、コニバプタン、イトラコナゾール、ケトコナゾール、ポサコナゾール、トロレアンドマイシン、ボリコナゾール、クラリスロマイシン、ジルチアゼム、イデラリシブ、ネファゾドン、および特定の抗ウイルス剤[コビシスタット、ダノプレビル、リトナビル、エルビテグラビル、インジナビル、ロピナビル、パリタプレビル、オンビタサビル、ダサブビル、サキナビル、チプラナビル、ネルフィナビル]) を 2 週間以上と定義された慢性/長期使用の場合。 注: 局所抗真菌剤の使用は除外ではありません。 参加者は、定期的に大量のグレープフルーツ ジュース (1 日あたり 8 オンス以上) を摂取しないでください。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴェルディペルスタット
ベルディパースタットは1日2回経口投与されます。 24週間。
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薬: ベルディパースタット 投与：経口 用量：600mgを1日2回 |
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プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
対応するプラセボを 1 日 2 回経口投与します。 24週間。
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薬物: 一致するプラセボ 投与：経口 用量：2錠を1日2回 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALSFRS-R-Slope によって評価される疾患の進行
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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死亡による追跡調査の損失を考慮したベイジアン反復測定モデルを使用した、改訂版 ALS 機能評価スケール (ALSFRS-R) 合計スコアによって測定された疾患重症度の変化。
明確な機能的能力を評価する 12 の質問のそれぞれは、4 (正常) から 0 (能力なし) までスコア付けされ、最大合計スコアは 48、最小合計スコアは 0 です。スコアが高い患者ほど、より多くの身体機能を持っています。
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ベースラインから 24 週間まで
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死亡率均等率
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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死亡率は、死亡または死亡に相当するものと定義されます。
参加者は、永続補助換気 (PAV) が 7 日以上連続して 1 日あたり 22 時間を超えて使用された場合、死亡同等の基準を満たすと判断されます。
死亡率は、生存時間が指数関数的に分布すると仮定したベイジアン シェアード パラメトリック モデルから推定されました。
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ベースラインから 24 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸機能
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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低速肺活量 (SVC) によって測定される、時間の経過に伴う呼吸機能の変化。
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ベースラインから 24 週間まで
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筋力
時間枠：ベースラインから 24 週間まで
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ハンドヘルドダイナモメトリー (HHD) を使用して等尺的に測定された筋力の時間の経過に伴う変化。
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ベースラインから 24 週間まで
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死亡または死亡に相当する症状を経験した参加者の数
時間枠：24週間
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ベースライン訪問日から第 24 週の訪問枠の終わり（通常、ベースラインから 175 日後）までに死亡した、または死亡同等の基準を満たした参加者の数。
死亡同等基準は、1 日あたり 22 時間以上、7 日以上連続して永続的補助換気 (PAV) を使用することです。
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24週間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019P003518B
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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