HEALEY ALS plattformprøve - Regimen B Verdiperstat
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.
Regim B vil evaluere sikkerheten og effekten av et enkelt studielegemiddel, verdiperstat, hos deltakere med ALS.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er en enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registrert som NCT04297683.
Når en deltaker melder seg inn i Master Protocol og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil deltakeren være kvalifisert til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime. Alle deltakere vil ha lik sjanse til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime.
Hvis en deltaker er randomisert til Regimen B - Verdiperstat, vil deltakeren gjennomføre et screeningbesøk for å vurdere ytterligere Regimen B-kvalifikasjonskriterier. Når Regim B-kvalifikasjonskriteriene er bekreftet, vil deltakerne fullføre en baselinevurdering og bli randomisert i et 3:1-forhold til enten aktiv Verdiperstat eller matchende placebo.
Regimen B vil melde seg på ved invitasjon ettersom deltakerne kanskje ikke velger å registrere seg i Regimen B. Deltakere må først registrere seg i Master Protocol og være kvalifisert til å delta i Master Protocol før de kan tildeles tilfeldig til Regimen B.
For en liste over påmeldingssider, se HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Ingen ytterligere inklusjonskriterier utover inklusjonskriteriene spesifisert i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Ekskluderingskriterier:
Følgende eksklusjonskriterier kommer i tillegg til eksklusjonskriteriene spesifisert i hovedprotokollen (NCT NCT04297683).
- Deltakere som tar sterke hemmere av CYP1A2 (dvs. ciprofloksacin, enoksacin, fluvoksamin, zafirlukast) for kronisk/langvarig bruk definert som mer enn to uker.
- Deltakere som tar sterke hemmere av CYP3A4 (dvs. konivaptan, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol, troleandomycin, voriconazol, klaritromycin, diltiazem, idelalisib, nefazodon og visse antivirale midler [cobvireparicistat, ritonaopre, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, virna ombitasavir, dasabuvir, saquinavir, tipranavir, nelfinavir]) for kronisk/langvarig bruk definert som mer enn to uker. Merk: Lokal bruk av soppdrepende midler er ikke utelukkende. Deltakere bør ikke innta store mengder grapefruktjuice (mer enn 8 oz per dag) regelmessig.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Verdiperstat
Verdiperstat administreres to ganger daglig p.o. i 24 uker.
|
Legemiddel: Verdiperstat Administrasjon: Muntlig Dose: 600 mg to ganger daglig |
|
Placebo komparator: Matchende placebo
Matchende placebo gis to ganger daglig p.o. i 24 uker.
|
Legemiddel: Matchende placebo Administrasjon: Muntlig Dose: to tabletter to ganger daglig |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsprogresjon vurdert av ALSFRS-R-Slope
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore ved bruk av en Bayesiansk modell for gjentatte mål som tar høyde for tap til oppfølging på grunn av dødelighet.
Hvert av de 12 spørsmålene som vurderer distinkt funksjonsevne, er skåret fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Pasienter med høyere skår har mer fysisk funksjon.
|
Baseline til 24 uker
|
|
Jevne dødelighet
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Dødelighet er definert som død eller dødsekvivalent.
En deltaker er fast bestemt på å oppfylle kriteriene for dødsekvivalent dersom permanent assistert ventilasjon (PAV) brukes i mer enn 22 timer per dag i mer enn syv dager på rad.
Dødelighetsraten ble estimert fra en Bayesiansk delt-parametrisk modell som antok eksponentielt fordelte overlevelsestider.
|
Baseline til 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baseline til 24 uker
|
|
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Endring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD).
|
Baseline til 24 uker
|
|
Antall deltakere som opplevde død eller dødsekvivalent
Tidsramme: 24 uker
|
Antall deltakere som døde eller oppfylte kriteriet for dødsekvivalent fra datoen for baseline-besøket til slutten av besøksvinduet uke 24 (vanligvis 175 dager etter baseline).
Dødsekvivalentkriteriet er bruk av permanent assistert ventilasjon (PAV) i mer enn 22 timer per dag i mer enn 7 dager på rad.
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019P003518B
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .