Platforma HEALEY ALS – režim B Verdiperstat
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.
Režim B vyhodnotí bezpečnost a účinnost jediného studovaného léku, verdiperstatu, u účastníků s ALS.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu. Protokol HEALEY ALS Platform Trial Master je registrován jako NCT04297683.
Jakmile se účastník zaregistruje do hlavního protokolu a splní všechna kritéria způsobilosti, bude mít nárok na randomizaci do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu. Všichni účastníci budou mít stejnou šanci, že budou randomizováni do jakéhokoli aktuálně přihlášeného režimu.
Pokud je účastník randomizován do režimu B – Verdiperstat, absolvuje účastník screeningovou návštěvu za účelem posouzení dalších kritérií způsobilosti pro režim B. Jakmile budou potvrzena kritéria způsobilosti pro režim B, účastníci dokončí základní hodnocení a budou randomizováni v poměru 3:1 buď k aktivnímu Verdiperstatu, nebo k odpovídajícímu placebu.
Režim B se zapíše na pozvání, protože účastníci se nemohou rozhodnout zapsat se do režimu B. Účastníci se musí nejprve zapsat do hlavního protokolu a být způsobilí k účasti v hlavním protokolu, než budou moci být náhodně přiděleni do režimu B.
Seznam registračních webů naleznete v protokolu HEALEY ALS Platform Trial Master pod NCT04297683.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Žádná další kritéria zahrnutí kromě kritérií zahrnutí uvedených v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
Kritéria vyloučení:
Následující kritéria vyloučení doplňují kritéria vyloučení uvedená v hlavním protokolu (NCT NCT04297683).
- Účastníci, kteří užívají silné inhibitory CYP1A2 (tj. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) pro chronické/dlouhodobé užívání definované jako déle než dva týdny.
- Účastníci, kteří užívají silné inhibitory CYP3A4 (tj. ombitasavir, dasabuvir, saquinavir, tipranavir, nelfinavir]) pro chronické/dlouhodobé užívání definované jako déle než dva týdny. Poznámka: Lokální použití antimykotik není vyloučeno. Účastníci by neměli pravidelně konzumovat velké množství grapefruitové šťávy (více než 8 uncí denně).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Verdiperstat
Verdiperstat se podává dvakrát denně p.o. po dobu 24 týdnů.
|
Lék: Verdiperstat Podávání: ústní Dávkování: 600 mg dvakrát denně |
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Odpovídající placebo se podává dvakrát denně p.o. po dobu 24 týdnů.
|
Lék: odpovídající placebo Podávání: ústní Dávkování: dvě tablety dvakrát denně |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Progrese onemocnění podle hodnocení ALSFRS-R-Slope
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
|
Změna v závažnosti onemocnění měřená celkovým skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) za použití Bayesovského modelu opakovaných měření, který zohledňuje ztrátu sledování v důsledku úmrtnosti.
Každá z 12 otázek hodnotících odlišnou funkční schopnost je hodnocena od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyšším skóre mají více fyzických funkcí.
|
Výchozí stav do 24 týdnů
|
|
Rovnoměrná míra úmrtnosti
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
|
Úmrtnost je definována jako smrt nebo ekvivalent smrti.
Účastník je rozhodnut splnit kritéria ekvivalentu smrti, pokud je permanentní asistovaná ventilace (PAV) používána déle než 22 hodin denně po více než sedm dní v řadě.
Míra úmrtnosti byla odhadnuta z Bayesovského sdíleného parametrického modelu, který předpokládal exponenciálně rozdělené doby přežití.
|
Výchozí stav do 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Respirační funkce
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
|
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
|
Výchozí stav do 24 týdnů
|
|
Svalová síla
Časové okno: Výchozí stav do 24 týdnů
|
Změna svalové síly v průběhu času měřená izometricky pomocí ruční dynamometrie (HHD).
|
Výchozí stav do 24 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří zažili smrt nebo ekvivalent smrti
Časové okno: 24 týdnů
|
Počet účastníků, kteří zemřeli nebo splnili kritérium pro ekvivalent úmrtí od data jejich základní návštěvy do konce okna návštěvy 24. týdne (obecně 175 dní po výchozím stavu).
Kritérium ekvivalentu smrti je použití permanentní asistované ventilace (PAV) po dobu delší než 22 hodin denně po dobu delší než 7 dní v řadě.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019P003518B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .