HEALEY ALS Platform Trial - Regim B Verdiperstat
HEALEY ALS Platform Trial är en evig klinisk prövning med flera centra och flera regimer som utvärderar säkerheten och effekten av prövningsprodukter för behandling av ALS.
Regim B kommer att utvärdera säkerheten och effekten av ett enda studieläkemedel, verdiperstat, hos deltagare med ALS.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
HEALEY ALS Platform Trial är en evig klinisk prövning med flera centra och flera regimer som utvärderar säkerheten och effekten av prövningsprodukter för behandling av ALS. Denna testversion är utformad som en evig plattformsprövning. Detta innebär att det finns ett enda huvudprotokoll som dikterar genomförandet av rättegången. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol är registrerat som NCT04297683.
När en deltagare registrerar sig för Master Protocol och uppfyller alla behörighetskriterier, kommer deltagaren att vara berättigad att randomiseras till valfri för närvarande registrerande regim. Alla deltagare kommer att ha lika stor chans att bli randomiserade till valfri regim som för närvarande registreras.
Om en deltagare randomiseras till Regim B - Verdiperstat kommer deltagaren att genomföra ett screeningbesök för att bedöma ytterligare Regim B-kvalificeringskriterier. När behandlingskriterierna för Regim B har bekräftats kommer deltagarna att slutföra en baslinjebedömning och randomiseras i förhållandet 3:1 till antingen aktiv Verdiperstat eller matchande placebo.
Regim B kommer att registreras genom inbjudan eftersom deltagare kanske inte väljer att registrera sig i Regimen B. Deltagare måste först registrera sig i Master Protocol och vara berättigade att delta i Master Protocol innan de kan slumpmässigt tilldelas Regimen B.
För en lista över registreringswebbplatser, se HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Inga ytterligare inklusionskriterier utöver de inklusionskriterier som anges i Master Protocol (NCT NCT04297683).
Exklusions kriterier:
Följande uteslutningskriterier är utöver uteslutningskriterierna som anges i huvudprotokollet (NCT NCT04297683).
- Deltagare som tar starka hämmare av CYP1A2 (dvs ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) för kronisk/långvarig användning definieras som mer än två veckor.
- Deltagare som tar starka hämmare av CYP3A4 (d.v.s. konivaptan, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol, troleandomycin, voriconazol, klaritromycin, diltiazem, idelalisib, nefazodon och vissa antivirala medel [cobvirreparantia, virina, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, virina, vira, vira, vira, virna ombitasavir, dasabuvir, saquinavir, tipranavir, nelfinavir]) för kronisk/långvarig användning definierad som mer än två veckor. Obs: Lokal användning mot svamp är inte uteslutande. Deltagarna bör inte konsumera stora mängder grapefruktjuice (mer än 8 oz per dag) regelbundet.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Verdiperstat
Verdiperstat ges två gånger dagligen p.o. i 24 veckor.
|
Läkemedel: Verdiperstat Administration: Muntlig Dos: 600 mg två gånger dagligen |
|
Placebo-jämförare: Matchande placebo
Matchande placebo ges två gånger dagligen p.o. i 24 veckor.
|
Läkemedel: Matchande placebo Administration: Muntlig Dos: två tabletter två gånger dagligen |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sjukdomsprogression som bedöms av ALSFRS-R-Slope
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
|
Förändring i sjukdomens svårighetsgrad mätt med ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalpoäng med användning av en Bayesiansk modell för upprepade mätningar som tar hänsyn till förlust till uppföljning på grund av dödlighet.
Var och en av 12 frågor som bedömer distinkt funktionsförmåga får poäng från 4 (normal) till 0 (ingen förmåga), med ett maximalt totalpoäng på 48 och ett minsta totalpoäng på 0. Patienter med högre poäng har mer fysisk funktion.
|
Baslinje till 24 veckor
|
|
Jämn dödlighet
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
|
Dödlighet definieras som död eller dödsliknande.
En deltagare är fast besluten att uppfylla kriterierna för dödsekvivalent om permanent assisterad ventilation (PAV) används mer än 22 timmar per dag i mer än sju dagar i rad.
Dödligheten uppskattades från en Bayesiansk delad parametrisk modell som antog exponentiellt fördelade överlevnadstider.
|
Baslinje till 24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andningsfunktion
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
|
Förändring i andningsfunktion över tid mätt med Slow Vital Capacity (SVC).
|
Baslinje till 24 veckor
|
|
Muskelstyrka
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
|
Förändring i muskelstyrka över tid mätt isometriskt med handhållen dynamometri (HHD).
|
Baslinje till 24 veckor
|
|
Antal deltagare som upplevde dödsfall eller dödsmotsvarighet
Tidsram: 24 veckor
|
Antalet deltagare som dog eller uppfyllde kriteriet för en dödsekvivalent från datumet för deras baslinjebesök till slutet av besöksfönstret för vecka 24 (vanligtvis 175 dagar efter baslinjen).
Dödsekvivalentkriteriet är användning av permanent assisterad ventilation (PAV) i mer än 22 timmar per dag i mer än 7 dagar i rad.
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2019P003518B
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .