Пробная версия платформы HEALEY ALS — режим B Verdiperstat
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.
Схема B будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, вердиперстата, у участников с БАС.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства. Основной пробный протокол платформы HEALEY ALS зарегистрирован как NCT04297683.
После того, как участник зарегистрируется в Мастер-протоколе и будет соответствовать всем критериям приемлемости, участник будет иметь право быть рандомизированным в любой режим регистрации в настоящее время. Все участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для любой из зарегистрированных в настоящее время схем.
Если участник рандомизирован на схему B - Verdiperstat, участник завершит посещение скрининга для оценки дополнительных критериев приемлемости схемы B. Как только критерии приемлемости схемы B будут подтверждены, участники пройдут базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3: 1 либо для активного вердиперстата, либо для соответствующего плацебо.
Схема B будет зачислена по приглашению, поскольку участники не могут выбрать регистрацию в схеме B. Участники должны сначала зарегистрироваться в основном протоколе и иметь право участвовать в основном протоколе, прежде чем они смогут быть случайным образом назначены на схему B.
Список сайтов для регистрации см. в основном протоколе пробной версии платформы HEALEY ALS под номером NCT04297683.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Никаких дополнительных критериев включения, помимо критериев включения, указанных в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
Критерий исключения:
Следующие критерии исключения дополняют критерии исключения, указанные в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
- Участники, принимающие сильные ингибиторы CYP1A2 (т. е. ципрофлоксацин, эноксацин, флувоксамин, зафирлукаст) для хронического/длительного использования, определяемого более двух недель.
- Участники, принимающие сильные ингибиторы CYP3A4 (например, кониваптан, итраконазол, кетоконазол, позаконазол, тролеандомицин, вориконазол, кларитромицин, дилтиазем, иделалисиб, нефазодон и некоторые противовирусные препараты [кобицистат, данопревир, ритонавир, элвитегравир, индинавир, лопинавир, паритапревир, омбитасавир, дасабувир, саквинавир, типранавир, нелфинавир]) для хронического/длительного применения, определяемого более двух недель. Примечание. Местное противогрибковое использование не является исключением. Участники не должны регулярно употреблять большое количество грейпфрутового сока (более 8 унций в день).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вердиперстат
Вердиперстат вводят два раза в день перорально. на 24 недели.
|
Препарат: Вердиперстат Администрация: Оральный Доза: 600 мг два раза в день. |
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
Соответствующее плацебо вводят два раза в день перорально. на 24 недели.
|
Наркотик: соответствующий плацебо Администрация: Оральный Дозировка: две таблетки два раза в день |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогрессирование заболевания по оценке ALSFRS-R-Slope
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение тяжести заболевания, измеренное по общей шкале пересмотренной функциональной рейтинговой шкалы БАС (ALSFRS-R) с использованием байесовской модели повторных измерений, учитывающей потерю наблюдения из-за смертности.
Каждый из 12 вопросов, оценивающих различные функциональные способности, оценивается по шкале от 4 (нормально) до 0 (отсутствие способностей), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами имеют больше физических функций.
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Смертность Равномерный уровень
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Смертность определяется как смерть или эквивалент смерти.
Участник считается отвечающим критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция легких (PAV) используется более 22 часов в день в течение более семи дней подряд.
Уровень смертности оценивался по байесовской модели с общими параметрами, которая предполагала экспоненциальное распределение времени выживания.
|
Исходный уровень до 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дыхательная функция
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеренное с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (SVC).
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Мышечная сила
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
|
Изменение мышечной силы с течением времени, измеренное изометрически с использованием ручной динамометрии (HHD).
|
Исходный уровень до 24 недель
|
|
Количество участников, переживших смерть или эквивалент смерти
Временное ограничение: 24 недели
|
Количество участников, которые умерли или соответствовали критерию эквивалента смерти с даты их исходного посещения до конца окна посещения на 24-й неделе (обычно через 175 дней после исходного уровня).
Критерием эквивалента смерти является использование постоянной искусственной вентиляции легких (PAV) более 22 часов в сутки в течение более 7 дней подряд.
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019P003518B
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .