Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS Platformforsøg - Regimen B Verdiperstat

15. maj 2023 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Regime B vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et enkelt studielægemiddel, verdiperstat, hos deltagere med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683.

Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til et hvilket som helst aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.

Hvis en deltager er randomiseret til Regimen B - Verdiperstat, vil deltageren gennemføre et screeningsbesøg for at vurdere yderligere Regimen B-kriterier. Når Regime B-kriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktiv Verdiperstat eller matchende placebo.

Regimen B vil tilmelde sig ved invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen B. Deltagere skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan blive tilfældigt tildelt til Regimen B.

For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

167

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).

    1. Deltagere, der tager stærke hæmmere af CYP1A2 (dvs. ciprofloxacin, enoxacin, fluvoxamin, zafirlukast) til kronisk/langvarig brug defineret som mere end to uger.
    2. Deltagere, der tager stærke hæmmere af CYP3A4 (dvs. conivaptan, itraconazol, ketoconazol, posaconazol, troleandomycin, voriconazol, clarithromycin, diltiazem, idelalisib, nefazodon og visse antivirale midler [cobvire-par, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, vira, lopre, ombitasavir, dasabuvir, saquinavir, tipranavir, nelfinavir]) til kronisk/langvarig brug defineret som mere end to uger. Bemærk: Topisk svampedræbende brug er ikke udelukkende. Deltagerne bør ikke indtage store mængder grapefrugtjuice (mere end 8 oz om dagen) på regelmæssig basis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Verdiperstat
Verdiperstat indgives to gange dagligt p.o. i 24 uger.
Medicin: Verdiperstat

Lægemiddel: Verdiperstat

Administration: Mundtlig

Dosis: 600 mg to gange dagligt
Placebo komparator: Matchende placebo
Matchende placebo indgives to gange dagligt p.o. i 24 uger.
Medicin: Matchende placebo

Lægemiddel: Matchende placebo

Administration: Mundtlig

Dosis: to tabletter to gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression vurderet af ALSFRS-R-Slope
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore ved hjælp af en Bayesiansk model med gentagne målinger, der tager højde for tab til opfølgning på grund af dødelighed. Hvert af de 12 spørgsmål, der vurderer distinkt funktionsevne, bedømmes fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
Baseline til 24 uger
Dødelighed lige rate
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Dødelighed defineres som død eller dødsækvivalent. En deltager er fast besluttet på at opfylde kriterierne for dødsækvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) bruges i mere end 22 timer om dagen i mere end syv dage i træk. Dødelighedsraten blev estimeret ud fra en Bayesiansk delt-parametrisk model, der antog eksponentielt fordelte overlevelsestider.
Baseline til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
Baseline til 24 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD).
Baseline til 24 uger
Antal deltagere, der oplevede død eller dødsækvivalent
Tidsramme: 24 uger
Antallet af deltagere, der døde eller opfyldte kriteriet for en dødsækvivalent fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af ​​uge 24-besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline). Dødsækvivalentkriteriet er brug af permanent assisteret ventilation (PAV) i mere end 22 timer om dagen i mere end 7 dage i træk.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

6. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

18. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518B

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Verdiperstat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner