Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wersja próbna platformy HEALEY ALS — Regimen B Verdiperstat

15 maja 2023 zaktualizowane przez: Merit E. Cudkowicz, MD

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.

Schemat B oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, verdiperstatu, u uczestników z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu. Główny protokół platformy HEALEY ALS w wersji próbnej jest zarejestrowany jako NCT04297683.

Gdy uczestnik zapisze się do Protokołu głównego i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rejestrującego się schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rejestrowanego schematu.

Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu B - Verdiperstat, uczestnik przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikujących do schematu B. Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikacji do schematu B uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do aktywnego Verdiperstatu lub odpowiedniego placebo.

Schemat B będzie rejestrowany na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą zdecydować się na zapis do schematu B. Uczestnicy muszą najpierw zapisać się do Protokołu głównego i kwalifikować się do udziału w Protokole głównym, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do Schematu B.

Aby uzyskać listę rejestrujących się witryn, zapoznaj się z głównym protokołem platformy HEALEY ALS Trial Master pod numerem NCT04297683.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

167

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Brak dodatkowych kryteriów włączenia poza kryteriami włączenia określonymi w Protokole głównym (NCT NCT04297683).

Kryteria wyłączenia:

  • Następujące kryteria wykluczenia są uzupełnieniem kryteriów wykluczenia określonych w Protokole głównym (NCT NCT04297683).

    1. Uczestnicy, którzy przyjmują silne inhibitory CYP1A2 (tj. cyprofloksacynę, enoksacynę, fluwoksaminę, zafirlukast) do długotrwałego/przewlekłego stosowania zdefiniowanego jako ponad dwa tygodnie.
    2. Koniwaptan, itrakonazol, ketokonazol, pozakonazol, troleandomycyna, worykonazol, klarytromycyna, diltiazem, idelalizyb, nefazodon i niektóre leki przeciwwirusowe [kobicystat, danoprewir, rytonawir, elwitegrawir, indynawir, lopinawir, parytaprewir, ombitasawir, dasabuwir, sakwinawir, typranawir, nelfinawir]) do stosowania przewlekłego/długoterminowego zdefiniowanego jako dłuższe niż dwa tygodnie. Uwaga: Miejscowe stosowanie przeciwgrzybicze nie jest wykluczone. Uczestnicy nie powinni regularnie spożywać dużych ilości soku grejpfrutowego (więcej niż 8 uncji dziennie).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Verdiperstat
Verdiperstat podaje się dwa razy dziennie doustnie. przez 24 tygodnie.
Lek: Verdiperstat

Lek: Verdiperstat

Podawanie: Doustnie

Dawka: 600 mg dwa razy dziennie
Komparator placebo: Pasujące placebo
Dopasowane placebo podaje się dwa razy dziennie p.o. przez 24 tygodnie.
Lek: Pasujące placebo

Lek: pasujące placebo

Podawanie: Doustnie

Dawkowanie: dwie tabletki dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Progresja choroby oceniana za pomocą ALSFRS-R-Slope
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana ciężkości choroby mierzona za pomocą całkowitej punktacji skorygowanej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) przy użyciu modelu powtarzanych pomiarów bayesowskich, który uwzględnia utratę obserwacji z powodu śmiertelności. Każde z 12 pytań oceniających odrębną zdolność funkcjonalną jest punktowane od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym łącznym wynikiem 48 i minimalnym łącznym wynikiem 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają lepszą sprawność fizyczną.
Linia bazowa do 24 tygodni
Równy współczynnik śmiertelności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Śmiertelność definiowana jest jako śmierć lub ekwiwalent śmierci. Uczestnik jest zdeterminowany, aby spełnić kryteria ekwiwalentu śmierci, jeśli stała wentylacja wspomagana (PAV) jest stosowana przez ponad 22 godziny na dobę przez więcej niż siedem dni z rzędu. Współczynnik śmiertelności oszacowano na podstawie modelu Bayesa z współdzielonymi parametrami, który zakładał wykładniczy rozkład czasów przeżycia.
Linia bazowa do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC).
Linia bazowa do 24 tygodni
Siła mięśni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana siły mięśni w czasie, mierzona izometrycznie przy użyciu ręcznej dynamometrii (HHD).
Linia bazowa do 24 tygodni
Liczba uczestników, którzy doświadczyli śmierci lub ekwiwalentu śmierci
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Liczba uczestników, którzy zmarli lub spełnili kryterium ekwiwalentu śmierci od daty wizyty w punkcie odniesienia do końca okna wizyty w 24. tygodniu (zwykle 175 dni po punkcie odniesienia). Kryterium ekwiwalentu śmierci jest stosowanie stałej wentylacji wspomaganej (PAV) przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad 7 dni z rzędu.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Współpracownicy

Biohaven Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019P003518B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Verdiperstat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj