HEALEY ALS -alustakokeilu - hoito-ohjelma B Verdiperstat
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa.
Ohjelmassa B arvioidaan yhden tutkimuslääkkeen, verdiperstatin, turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683.
Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoito-ohjelmaan. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon.
Jos osallistuja satunnaistetaan ohjelmaan B - Verdiperstat, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen muita hoito-ohjelman B kelpoisuusehtoja. Kun hoito-ohjelman B kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat perusarvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen Verdiperstatiin tai vastaavaan lumelääkkeeseen.
Sarja B ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan B. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan ennen kuin heidät voidaan satunnaisesti määrätä ohjelmaan B.
Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.
Poissulkemiskriteerit:
Seuraavat poissulkemiskriteerit ovat pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.
- Osallistujat, jotka käyttävät vahvoja CYP1A2:n estäjiä (eli siprofloksasiinia, enoksasiinia, fluvoksamiinia, zafirlukastia) pitkäaikaiseen/pitkäaikaiseen käyttöön määriteltynä yli kahden viikon ajaksi.
- Osallistujat, jotka käyttävät vahvoja CYP3A4:n estäjiä (eli konivaptaania, itrakonatsolia, ketokonatsolia, posakonatsolia, troleandomysiiniä, vorikonatsolia, klaritromysiiniä, diltiatseemia, idelalisibia, nefatsodonia ja tiettyjä viruslääkkeitä [kobisistat, ritonavirinaviiri ombitasaviiri, dasabuviiri, sakinaviiri, tipranaviiri, nelfinaviiri]) krooniseen/pitkäaikaiseen käyttöön määriteltynä yli kahden viikon ajaksi. Huomautus: Paikallinen sienilääke ei ole poissulkevaa. Osallistujien ei tulisi syödä suuria määriä greippimehua (yli 8 unssia päivässä) säännöllisesti.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Verdiperstat
Verdiperstatia annetaan kahdesti päivässä p.o. 24 viikon ajan.
|
Lääke: Verdiperstat Anto: Suun kautta Annostus: 600 mg kahdesti päivässä |
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Vastaavaa lumelääkettä annetaan kahdesti päivässä p.o. 24 viikon ajan.
|
Lääke: Vastaava placebo Anto: Suun kautta Annostus: kaksi tablettia kahdesti päivässä |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Taudin eteneminen ALSFRS-R-rinteellä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) kokonaispistemäärällä käyttäen Bayesin toistuvien mittausten mallia, joka ottaa huomioon kuolleisuudesta johtuvan seurannan menetyksen.
Jokainen 12 kysymyksestä, jotka arvioivat erillistä toiminnallista kykyä, pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimi kokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Tasainen kuolleisuusaste
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Kuolleisuus määritellään kuolemaksi tai vastaavaksi kuolemaksi.
Osallistujan katsotaan täyttävän kuolleisuusekvivalenttikriteerit, jos pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemän päivää peräkkäin.
Kuolleisuus arvioitiin Bayesin jaetun parametrin mallilla, jossa oletettiin eksponentiaalisesti jakautuneet eloonjäämisajat.
|
Perustaso 24 viikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Lihasvoima
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
|
Lihasvoiman muutos ajan kuluessa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
|
Perustaso 24 viikkoon
|
|
Kuoleman tai kuolemantapauksen kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuolemanvastaavuuden kriteerin lähtötilanteen käynnin päivämäärästä viikon 24 käyntiikkunan loppuun (yleensä 175 päivää lähtötilanteen jälkeen).
Kuolemaekvivalenttikriteeri on jatkuvan avustetun ventilaation (PAV) käyttö yli 22 tuntia vuorokaudessa yli 7 päivää peräkkäin.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518B
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .