原発性免疫不全の小児の間質性リンパ球性肺疾患の鑑別治療におけるリツキシマブとアバタセプトの有効性。
アバタセプトまたはリツキシマブによる間質性リンパ球性肺疾患（ILLD）の標的療法を受けた原発性免疫不全症（PID）の小児の回顧的チャートレビュー。
調査の概要
詳細な説明
原発性免疫不全症 (PID) は、関連する免疫機能障害を伴う 400 を超える遺伝性疾患の異種グループを表します。 重度の再発性/慢性感染症は、PID の死亡率と罹患率の主な原因ですが、さまざまな臓器やシステムが関与する腫瘍学的および自己免疫または自己炎症状態で現れる免疫調節不全が、近年の研究の焦点となっています。
間質性リンパ球性肺疾患 (ILLD) は、最近特徴付けられた非悪性 PID 合併症の 1 つです。 ILLD における免疫調節不全は、反応性気管支関連リンパ組織 (BALT) 過形成を引き起こし、濾胞性細気管支炎 (FB)、結節性リンパ過形成 (NLH)、およびリンパ性間質性肺炎 (LIP) など、いくつかの病態形態で現れます。 さまざまな免疫抑制薬による ILLD 患者の治療は、部分的または一過性の効果からまったく効果がないものまで、一貫性のない結果をもたらし、多くの場合、副作用や感染率の増加に関連しています。 したがって、ILLD の標的療法が必要です。 成人の PID 患者の小さなコホートでは、リツキシマブとアザチオプリンの併用が効果的であることが証明されました。 しかし、報告は少なく、現在、ILLD の治療、特に子供の治療についてのコンセンサスは得られていません。
この研究では、PID の小児患者のコホートにおけるリンパ系浸潤の病理形態学的特徴と遺伝的欠陥に主に基づいて選択されたリツキシマブまたはアバタセプトによる ILLD 単剤療法の有効性と安全性に関する情報を収集および分析します。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、117198
- 募集
- Dmitry Rogachev National Research and Clinical Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
コンタクト：
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- 電話番号：6299 +7(495)2876570
- メール：shcher26@hotmail.com
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- ILLDの組織学的および/または放射線学的診断。
- -少なくとも12か月間のリツキシマブまたはアバタセプトによる治療。
- 治療開始時に進行中の感染性肺プロセスの徴候はありません。
- トラフ IgG レベルが 5g/l を超える通常の IG 置換。
除外基準は、治療への不遵守です。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
グループ1（リツキシマブ）
|
375 mg/m2 を週 4 回連続静注
その後、375 mg/m2 の注入を 3 か月ごとに 12 か月間行った。
|
|
グループ2（アバタセプト）
|
10 mg/kg 静脈内
2 週間ごとに 2 回、その後 4 週間ごとに 12 か月間。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
重症度の臨床症状および放射線症状の動態
時間枠：治験薬の初回投与前
|
スケール スコアを使用した ILLD の重症度の臨床的および放射線学的症状のダイナミクス。
|
治験薬の初回投与前
|
|
重症度の臨床症状および放射線症状の動態
時間枠：3ヶ月の治療
|
スケール スコアを使用した ILLD の重症度の臨床的および放射線学的症状のダイナミクス。
|
3ヶ月の治療
|
|
重症度の臨床症状および放射線症状の動態
時間枠：6ヶ月の治療
|
スケール スコアを使用した ILLD の重症度の臨床的および放射線学的症状のダイナミクス。
|
6ヶ月の治療
|
|
重症度の臨床症状および放射線症状の動態
時間枠：1年間の治療
|
スケール スコアを使用した ILLD の重症度の臨床的および放射線学的症状のダイナミクス。
|
1年間の治療
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象の頻度
時間枠：試験治療の最初の用量が投与された時から治療の12ヶ月まで
|
試験治療の最初の用量が投与された時から治療の12ヶ月まで
|
|
|
患者の生活の質
時間枠：試験治療の最初の投与が行われる前から治療の12か月まで
|
治療前後の患者の生活の質
|
試験治療の最初の投与が行われる前から治療の12か月まで
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。