Eficácia do rituximabe e do abatacept no tratamento diferencial da doença pulmonar linfocítica intersticial em crianças com imunodeficiências primárias.
Revisão retrospectiva de prontuários de crianças com imunodeficiência primária (IDP) que receberam terapia direcionada para doença pulmonar linfocítica intersticial (DIL) com abatacept ou rituximabe.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As imunodeficiências primárias (IDP) representam um grupo heterogêneo de mais de 400 condições hereditárias com disfunções imunológicas associadas. Embora as infecções recorrentes/crônicas graves sejam a principal causa de mortalidade e morbidade na IDP, a desregulação imunológica que se manifesta com condições oncológicas e autoimunes ou autoinflamatórias envolvendo vários órgãos e sistemas tem sido o foco de pesquisa nos últimos anos.
A doença pulmonar linfocítica intersticial (DPI) é uma das complicações não malignas da DIP recentemente caracterizadas. A desregulação imune na DLI causa hiperplasia do tecido linfóide associado aos brônquios (BALT) que se manifesta em várias formas patomorfológicas: bronquiolite folicular (FB), hiperplasia linfoide nodular (NLH) e pneumonia intersticial linfocítica (LIP). O tratamento de pacientes com DPI com vários medicamentos imunossupressores leva a resultados inconsistentes, variando de efeito parcial/transitório a nenhum efeito e tem sido frequentemente associado a efeitos adversos e aumento na taxa de infecções. Portanto, há uma necessidade de terapia direcionada de ILLD. Em pequenas coortes de pacientes adultos com IDP, o rituximabe em combinação com azatioprina provou ser eficaz. No entanto, os relatos são escassos e atualmente não há consenso sobre o tratamento da DPI, especialmente em crianças.
O estudo coletará e analisará informações sobre a eficácia e segurança da monoterapia para DPI com rituximabe ou abatacept, escolhida predominantemente com base nas características patomorfológicas da infiltração linfóide, bem como defeitos genéticos, em uma coorte de pacientes pediátricos com IDP.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Moscow, Federação Russa, 117198
- Recrutamento
- Dmitry Rogachev National Research and Clinical Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
-
Contato:
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- Número de telefone: 6299 +7(495)2876570
- E-mail: shcher26@hotmail.com
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico histológico e/ou radiológico de DLI.
- Tratamento com rituximabe ou abatacept por pelo menos 12 meses.
- Sem sinais de processo infeccioso pulmonar em curso no início do tratamento.
- Substituição regular de IG com níveis mínimos de IgG > 5g/l.
Os critérios de exclusão são a não adesão à terapia.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
grupo 1 (rituximabe)
|
375 mg/m2 como 4 semanas consecutivas i.v.
infusões com infusões subsequentes de 375 mg/m2 realizadas a cada 3 meses durante 12 meses.
|
|
grupo 2 (abatacept)
|
10 mg/kg i.v.
a cada 2 semanas duas vezes, depois a cada 4 semanas por 12 meses.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos
Prazo: antes do momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos da DPI usando escore de escala.
|
antes do momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada
|
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos
Prazo: 3 meses de tratamento
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos da DPI usando escore de escala.
|
3 meses de tratamento
|
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos
Prazo: 6 meses de tratamento
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos da DPI usando escore de escala.
|
6 meses de tratamento
|
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos
Prazo: 1 ano de tratamento
|
Dinâmica da gravidade dos sintomas clínicos e radiológicos da DPI usando escore de escala.
|
1 ano de tratamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Frequência de eventos adversos
Prazo: desde o momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada até 12 meses de tratamento
|
desde o momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada até 12 meses de tratamento
|
|
|
qualidade de vida dos pacientes
Prazo: antes do momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada até 12 meses de tratamento
|
A qualidade de vida dos pacientes antes e depois da terapia
|
antes do momento em que a primeira dose do tratamento do estudo foi administrada até 12 meses de tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Respiratórias
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pulmonares
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Inibidores de Ponto de Verificação Imunológica
- Rituximabe
- Abatacept
Outros números de identificação do estudo
- NCPHOI-2020-08
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .