Eficacia de rituximab y abatacept en el tratamiento diferencial de la enfermedad pulmonar linfocítica intersticial en niños con inmunodeficiencias primarias.
Revisión retrospectiva de gráficos de niños con inmunodeficiencias primarias (PID) que recibieron terapia dirigida de la enfermedad pulmonar linfocítica intersticial (ILLD) con abatacept o rituximab.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las inmunodeficiencias primarias (PID) representan un grupo heterogéneo de más de 400 condiciones hereditarias con disfunciones inmunes asociadas. Aunque las infecciones recurrentes/crónicas graves son la principal causa de mortalidad y morbilidad en la EPI, la desregulación inmunitaria que se manifiesta con afecciones oncológicas y autoinmunes o autoinflamatorias que involucran varios órganos y sistemas ha sido el foco de investigación en los últimos años.
La enfermedad pulmonar linfocítica intersticial (EPI) es una de las complicaciones de la EIP no maligna caracterizada recientemente. La desregulación inmunitaria en la ILLD causa hiperplasia reactiva del tejido linfoide asociado a los bronquios (BALT) que se manifiesta en varias formas patomorfológicas: bronquiolitis folicular (FB), hiperplasia linfoide nodular (NLH) y neumonía intersticial linfocítica (LIP). El tratamiento de pacientes con ILLD con varios medicamentos inmunosupresores conduce a resultados inconsistentes que van desde un efecto parcial/transitorio hasta ningún efecto y a menudo se ha asociado con efectos adversos y un aumento en la tasa de infecciones. Por lo tanto, existe la necesidad de una terapia dirigida de ILLD. En pequeñas cohortes de pacientes adultos con EPI, rituximab en combinación con azatioprina demostró ser eficaz. Sin embargo, los informes son escasos y actualmente no hay consenso sobre el tratamiento de ILLD, especialmente en niños.
El estudio recopilará y analizará información sobre la eficacia y seguridad de la monoterapia ILLD con rituximab o abatacept, elegidos predominantemente en función de las características patomorfológicas de la infiltración linfoide, así como los defectos genéticos, en una cohorte de pacientes pediátricos con EIP.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Moscow, Federación Rusa, 117198
- Reclutamiento
- Dmitry Rogachev National Research and Clinical Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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Contacto:
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- Número de teléfono: 6299 +7(495)2876570
- Correo electrónico: shcher26@hotmail.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico histológico y/o radiológico de la EPI.
- Tratamiento con rituximab o abatacept durante al menos 12 meses.
- Sin signos de proceso infeccioso pulmonar en curso al inicio del tratamiento.
- Sustitución regular de IG con niveles mínimos de IgG > 5g/l.
Los criterios de exclusión son la falta de adherencia al tratamiento.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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grupo 1 (rituximab)
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375 mg/m2 como 4 dosis i.v. semanales consecutivas
infusiones con infusiones posteriores de 375 mg/m2 realizadas cada 3 meses durante 12 meses.
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grupo 2 (abatacept)
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10 mg/kg i.v.
cada 2 semanas dos veces, luego cada 4 semanas durante 12 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos
Periodo de tiempo: antes del momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos de la ILLD utilizando la escala de puntuación.
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antes del momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos
Periodo de tiempo: 3 meses de tratamiento
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos de la ILLD utilizando la escala de puntuación.
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3 meses de tratamiento
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos
Periodo de tiempo: 6 meses de tratamiento
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos de la ILLD utilizando la escala de puntuación.
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6 meses de tratamiento
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos
Periodo de tiempo: 1 año de tratamiento
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Dinámica de la gravedad de los síntomas clínicos y radiológicos de la ILLD utilizando la escala de puntuación.
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1 año de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: desde el momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio hasta los 12 meses de tratamiento
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desde el momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio hasta los 12 meses de tratamiento
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calidad de vida de los pacientes
Periodo de tiempo: antes del momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio hasta los 12 meses de tratamiento
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La calidad de vida de los pacientes antes y después de la terapia
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antes del momento en que se administró la primera dosis del tratamiento del estudio hasta los 12 meses de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pulmonares
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Inhibidores de puntos de control inmunitarios
- Rituximab
- Abatacept
Otros números de identificación del estudio
- NCPHOI-2020-08
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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