Rituksimabin ja abataseptin tehokkuus interstitiaalisen lymfosyyttisen keuhkosairauden erihoidossa lapsilla, joilla on primaarisia immuunivajauksia.

Primaariset immuunipuutokset (PID) edustavat heterogeenista ryhmää, jossa on yli 400 perinnöllistä sairautta, joihin liittyy immuunihäiriöitä. Vaikka vakavat toistuvat/krooniset infektiot ovat pääasiallinen PID:n kuolleisuuden ja sairastuvuuden syy, immuunijärjestelmän häiriöt, jotka ilmenevät onkologisina ja autoimmuunisina tai autoinflammatorisina sairauksina, joihin liittyy eri elimiä ja järjestelmiä, ovat olleet viime vuosina tutkimuksen kohteena.

Interstitiaalinen lymfosyyttinen keuhkosairaus (ILLD) on yksi äskettäin karakterisoiduista ei-pahanlaatuisista PID-komplikaatioista. Immuunisäätelyhäiriö ILLD:ssä aiheuttaa reaktiivisen bronkiin liittyvän lymfoidikudoksen (BALT) hyperplasiaa, joka ilmenee useissa patomorfologisissa muodoissa: follikulaarinen bronkioliitti (FB), nodulaarinen lymfoidihyperplasia (NLH) ja lymfosyyttinen interstitiaalinen keuhkokuume (LIP). ILLD-potilaiden hoito erilaisilla immunosuppressiivisilla lääkkeillä johtaa epäjohdonmukaisiin tuloksiin, jotka vaihtelevat osittaisesta / ohimenevästä vaikutuksesta ei ollenkaan, ja siihen on usein liitetty haittavaikutuksia ja infektioiden lisääntymistä. Siksi ILLD:n kohdennetulle hoidolle on tarvetta. Pienissä aikuisten PID-potilaiden kohortteissa rituksimabi yhdistelmänä atsatiopriinin kanssa osoittautui tehokkaaksi. Raportit ovat kuitenkin niukkoja, eikä tällä hetkellä ole yksimielisyyttä sairastuneiden tautien hoidosta, etenkään lasten kohdalla.

Tutkimuksessa kerätään ja analysoidaan tietoa ILLD-monoterapian tehokkuudesta ja turvallisuudesta rituksimabilla tai abataseptilla, jotka valitaan pääasiassa lymfaattisen infiltraation patomorfologisten ominaisuuksien sekä geneettisten vikojen perusteella PID-potilaiden ryhmässä.