Wirksamkeit von Rituximab und Abatacept bei der differenzierten Behandlung der interstitiellen lymphozytären Lungenerkrankung bei Kindern mit primären Immundefekten.

Primäre Immundefekte (PID) stellen eine heterogene Gruppe von mehr als 400 Erbkrankheiten mit assoziierten Immundysfunktionen dar. Obwohl schwere rezidivierende/chronische Infektionen die Hauptursache für Mortalität und Morbidität bei PID sind, standen in den letzten Jahren Immundysregulationen, die sich in onkologischen und autoimmunen oder autoinflammatorischen Zuständen manifestieren, die verschiedene Organe und Systeme betreffen, im Fokus der Forschung.

Die interstitielle lymphatische Lungenerkrankung (ILLD) ist eine der kürzlich charakterisierten nicht-malignen PID-Komplikationen. Immundysregulation bei ILLD verursacht reaktive Bronchien-assoziierte Lymphgewebe (BALT)-Hyperplasie, die sich in mehreren pathomorphologischen Formen manifestiert: follikuläre Bronchiolitis (FB), noduläre lymphoide Hyperplasie (NLH) und lymphozytische interstitielle Pneumonie (LIP). Die Behandlung von ILLD-Patienten mit verschiedenen immunsuppressiven Medikamenten führt zu widersprüchlichen Ergebnissen, die von einer partiellen/vorübergehenden Wirkung bis zu überhaupt keiner Wirkung reichen, und wurde oft mit Nebenwirkungen und einem Anstieg der Infektionsrate in Verbindung gebracht. Daher besteht ein Bedarf für eine zielgerichtete Therapie der ILLD. In kleinen Kohorten erwachsener PID-Patienten erwies sich Rituximab in Kombination mit Azathioprin als wirksam. Dennoch sind die Berichte rar und es gibt derzeit keinen Konsens über die Behandlung von ILLD, insbesondere bei Kindern.

Die Studie wird Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit der ILLD-Monotherapie mit Rituximab oder Abatacept sammeln und analysieren, die hauptsächlich auf der Grundlage der pathomorphologischen Merkmale der lymphoiden Infiltration sowie genetischer Defekte in einer Kohorte von pädiatrischen Patienten mit PID ausgewählt werden.