Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność rytuksymabu i abataceptu w leczeniu różnicowym śródmiąższowej limfocytarnej choroby płuc u dzieci z pierwotnymi niedoborami odporności.

25 września 2020 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Retrospektywny przegląd wykresów dzieci z pierwotnymi niedoborami odporności (PID), które otrzymały terapię celowaną śródmiąższowej limfocytarnej choroby płuc (ILLD) za pomocą abataceptu lub rytuksymabu.

Uzasadnieniem dla tego retrospektywnego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia ILLD abataceptem i rytuksymabem w grupie pacjentów pediatrycznych z różnymi postaciami PID, którzy otrzymali jeden z dwóch schematów leczenia, głównie opartych na histopatologii zmian.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotne niedobory odporności (PID) stanowią heterogenną grupę ponad 400 dziedzicznych schorzeń z towarzyszącymi im dysfunkcjami immunologicznymi. Chociaż ciężkie nawracające/przewlekłe infekcje są główną przyczyną śmiertelności i zachorowalności w PID, w ostatnich latach przedmiotem badań była dysregulacja immunologiczna objawiająca się stanami onkologicznymi i autoimmunologicznymi lub autozapalnymi obejmującymi różne narządy i układy.

Śródmiąższowa limfocytarna choroba płuc (ILLD) jest jednym z ostatnio scharakteryzowanych nienowotworowych powikłań PID. Dysregulacja immunologiczna w ILLD powoduje hiperplazję reaktywnej tkanki limfatycznej związanej z oskrzelami (BALT), która objawia się kilkoma postaciami patomorfologicznymi: grudkowym zapaleniem oskrzelików (FB), guzkowym rozrostem limfoidalnym (NLH) i limfocytarnym śródmiąższowym zapaleniem płuc (LIP). Leczenie pacjentów z ILLD różnymi lekami immunosupresyjnymi prowadzi do niespójnych wyników, od częściowego/przejściowego efektu do całkowitego braku efektu i często wiąże się z działaniami niepożądanymi i wzrostem częstości zakażeń. Istnieje zatem potrzeba ukierunkowanej terapii ILLD. W małych kohortach dorosłych pacjentów z PID rytuksymab w skojarzeniu z azatiopryną okazał się skuteczny. Jednak doniesień jest niewiele i obecnie nie ma zgody co do leczenia ILLD, zwłaszcza u dzieci.

W badaniu zostaną zebrane i przeanalizowane informacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii ILLD rytuksymabem lub abataceptem, wybranych głównie na podstawie cech patomorfologicznych nacieku limfatycznego oraz wad genetycznych w kohorcie dzieci z PID.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117198
        • Rekrutacyjny
        • Dmitry Rogachev National Research and Clinical Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci pediatryczni ze śródmiąższową limfocytarną chorobą płuc leczeni w Narodowym Centrum Badawczym i Klinicznym Hematologii, Onkologii i Immunologii Dziecięcej im. Dmitrija Rogaczowa w Moskwie, Rosja

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnostyka histologiczna i/lub radiologiczna ILLD.
  2. Leczenie rytuksymabem lub abataceptem przez co najmniej 12 miesięcy.
  3. Na początku leczenia brak oznak toczącego się procesu infekcyjnego w płucach.
  4. Regularna substytucja IG przy minimalnych poziomach IgG > 5 g/l.

Kryteria wykluczenia to nieprzestrzeganie zaleceń terapeutycznych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
grupa 1 (rytuksymab)
Lek: Rytuksymab
375 mg/m2 jako 4 kolejne cotygodniowe i.v. infuzje z kolejnymi infuzjami 375 mg/m2 wykonywanymi co 3 miesiące przez 12 miesięcy.
grupa 2 (abatacept)
Lek: Abatacept
10 mg/kg dożylnie co 2 tygodnie dwa razy, następnie co 4 tygodnie przez 12 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych
Ramy czasowe: przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych ILLD za pomocą skali punktowej.
przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych
Ramy czasowe: 3 miesiące leczenia
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych ILLD za pomocą skali punktowej.
3 miesiące leczenia
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych
Ramy czasowe: 6 miesięcy leczenia
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych ILLD za pomocą skali punktowej.
6 miesięcy leczenia
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych
Ramy czasowe: 1 rok leczenia
Dynamika nasilenia objawów klinicznych i radiologicznych ILLD za pomocą skali punktowej.
1 rok leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: od czasu podania pierwszej dawki badanego leku do 12 miesiąca leczenia
od czasu podania pierwszej dawki badanego leku do 12 miesiąca leczenia
jakość życia pacjentów
Ramy czasowe: przed podaniem pierwszej dawki badanego leku do 12 miesiąca leczenia
Jakość życia pacjentów przed i po terapii
przed podaniem pierwszej dawki badanego leku do 12 miesiąca leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCPHOI-2020-08

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj