원발성 면역결핍 소아에서 간질성 림프구성 폐질환의 감별 치료에서 리툭시맙과 아바타셉트의 효과.
아바타셉트 또는 리툭시맙으로 간질성 림프구성 폐질환(ILLD)의 표적 치료를 받은 원발성 면역결핍(PID)을 가진 소아의 후향적 차트 검토.
연구 개요
상세 설명
원발성 면역결핍(PID)은 관련된 면역 기능 장애가 있는 400개 이상의 유전 질환의 이질적인 그룹을 나타냅니다. 심각한 재발성/만성 감염이 PID의 사망 및 이환율의 주요 원인이지만, 다양한 기관 및 시스템을 포함하는 종양학적 및 자가면역 또는 자가염증성 상태로 나타나는 면역 조절 장애가 최근 몇 년 동안 연구의 초점이었습니다.
간질성 림프구성 폐 질환(ILD)은 최근 특징화된 비악성 PID 합병증 중 하나입니다. ILLD의 면역 조절 장애는 여포 세기관지염(FB), 결절성 림프 증식증(NLH) 및 림프구성 간질성 폐렴(LIP)과 같은 여러 병리학적 형태로 나타나는 반응성 기관지 관련 림프 조직(BALT) 증식을 유발합니다. ILLD 환자를 다양한 면역억제제로 치료하면 부분적/일시적 효과에서 전혀 효과가 없는 경우에 이르기까지 일관성 없는 결과가 나타나며 종종 부작용 및 감염률 증가와 관련이 있습니다. 따라서 ILLD의 표적 치료가 필요합니다. 성인 PID 환자의 소규모 코호트에서 아자티오프린과 함께 리툭시맙이 효과적인 것으로 입증되었습니다. 그러나 보고서는 드물고 현재 특히 어린이의 ILLD 치료에 대한 합의가 없습니다.
이 연구는 PID가 있는 소아 환자 코호트에서 유전적 결함뿐만 아니라 림프구 침윤의 병리학적 특성을 기반으로 주로 선택된 리툭시맙 또는 아바타셉트를 사용한 ILLD 단독 요법의 효과 및 안전성에 대한 정보를 수집하고 분석할 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Anna Shcherbina, MD, PhD
- 전화번호: 6299 +7(495)2876570
- 이메일: shcher26@hotmail.com
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 117198
- 모병
- Dmitry Rogachev National Research and Clinical Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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연락하다:
- Anna Shcherbina, MD, PhD
- 전화번호: 6299 +7(495)2876570
- 이메일: shcher26@hotmail.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- ILLD의 조직학적 및/또는 방사선학적 진단.
- 최소 12개월 동안 리툭시맙 또는 아바타셉트로 치료합니다.
- 치료 시작 시 진행 중인 감염성 폐 과정의 징후가 없습니다.
- 최저 IgG 수준 > 5g/l의 규칙적인 IG 치환.
제외 기준은 치료에 대한 불순응입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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그룹 1(리툭시맙)
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375 mg/m2, 4주간 연속 i.v.
12개월 동안 3개월마다 수행된 375 mg/m2의 후속 주입과 함께 주입.
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그룹 2(아바타셉트)
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10 mg/kg i.v.
2주마다 두 번, 그 다음에는 12개월 동안 4주마다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학
기간: 연구 치료제의 첫 용량이 투여되기 전
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척도 점수를 이용한 ILLD의 중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학.
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연구 치료제의 첫 용량이 투여되기 전
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중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학
기간: 치료 3개월
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척도 점수를 이용한 ILLD의 중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학.
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치료 3개월
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중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학
기간: 치료 6개월
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척도 점수를 이용한 ILLD의 중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학.
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치료 6개월
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중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학
기간: 치료 1년
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척도 점수를 이용한 ILLD의 중증도 임상 및 방사선학적 증상의 역학.
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치료 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 빈도
기간: 연구 치료제의 첫 용량이 투여된 시점부터 치료 12개월까지
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연구 치료제의 첫 용량이 투여된 시점부터 치료 12개월까지
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환자의 삶의 질
기간: 연구 치료제의 첫 용량이 투여되기 전 치료 12개월까지
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치료 전후 환자의 삶의 질
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연구 치료제의 첫 용량이 투여되기 전 치료 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NCPHOI-2020-08
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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리툭시맙에 대한 임상 시험
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Cancer Research UKBioInvent International AB; Bloodwise완전한
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Papworth Hospital NHS Foundation Trust완전한
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Centre Hospitalier Universitaire de Nice아직 모집하지 않음
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German High-Grade Non-Hodgkin's Lymphoma Study...Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)완전한
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Fondazione Italiana Linfomi - ETS모병난치성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종이탈리아
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University Hospital, Grenoble종료됨
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Ming HouPeking Union Medical College Hospital; Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of... 그리고 다른 협력자들완전한