ALS患者の免疫系に対する間葉系幹細胞の効果の評価 (ALSTEM)
2022年4月27日 更新者：Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の免疫系に対するウォートンゼリー間葉系幹細胞（WJMSC）の効果の評価
この研究の目的は、ウォートンゼリー間葉系幹細胞 (WJMSC) の髄腔内投与の安全性と、筋萎縮性側索硬化症患者の免疫系への影響を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
臨床段階: I/II
人口：筋萎縮性側索硬化症の患者。
プロジェクトデザイン：片腕、非盲検、非盲検試験
予定サンプルサイズ: 20 人の患者
治験薬：アクティブIMP - ウォートンゼリーから分離された間葉系幹細胞
ふるい分け：
適格基準を確認するための現場への3回の訪問（最初のIMP投与の約90、60、および30日前）
治療（IMP投与）：
各患者は、ベースライン時（0日目）、ベースライン後30日および60日（+/- 7日）の3回IMPを受けます。
投与経路：髄腔内
ファローアップ：
期間: 最初の IMP 投与後 18 か月 4 回のオンサイト訪問 (最初の IMP 投与後 3、6、9、12 か月) および 7 回の電話訪問 (最初の IMP 投与後 4、5、7、8、10、11、および 18 か月) )
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Częstochowa、ポーランド、42-202
- JST sp. z o.o.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 成人患者（18歳以上）
- -患者の最小体重は40kg以上です
- -El Escorial World Federation of Neurologyの基準で定義されている、散発性ALSの診断、確定的または可能性あり
- -病気の最初の症状から2年未満のALS症状の病歴
- 病気の診断から6ヶ月以上
- -ALSFRS-Rスケールで評価されたこの期間中の過去6か月の少なくとも3つのポイントでの疾患の進行
- -スクリーニングの予定で少なくとも30のALSFRS-Rスケール
- 強制肺活量 年齢、性別、身長の予測値の 70% を超える
- ベースライン来院前（少なくとも 1 か月間）、安定した用量のリルゾール（24 時間あたり 2x 50mg）による治療
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる
- -研究要件を順守でき、すべての研究手順とフォローアップ訪問に従う意思がある
- 出産可能年齢の女性と出産の可能性のあるパートナーを持つ男性は、試験の過程で2つの避妊療法を使用することに同意する必要があります
- 出産可能年齢の女性は妊娠検査を受ける必要があります
- ポーランド語のネイティブ スピーカーまたはポーランド語に堪能な患者
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- 気管切開
- 人工呼吸器依存
- -クレアチニン> 2mg / dlの腎疾患
- -ALT、ASTまたはGGTPが正常上限の2倍高い肝疾患
- NAT法によるHBV、HCV、HIVの陽性検査
- 梅毒の陽性検査
- -検査室評価におけるその他の臨床的に重大な異常
- -腰椎穿刺を受ける能力を損なう状態
- 活動性の全身性疾患
- 自己免疫疾患（制御下の橋本病は可）
- コントロール不良の糖尿病 (HbA1c > 8%)
- -スパイロメトリーの解釈に影響を与える可能性のある肺疾患
- 神経学的随伴疾患
- 不安定な精神医学的随伴疾患
- 自殺のリスクが高い
- 過去1年間の薬物乱用歴
- -過去5年以内の悪性腫瘍の病歴（限局性皮膚がんを除く黒色腫を含む）
- -治験責任医師の意見で患者の安全を損なう可能性があるその他の臨床的に重要な病状
- -過去6か月間の免疫調節薬（免疫グロブリン、コルチコステロイド、またはその他の免疫抑制薬など）による治療
- -過去6か月間の別の臨床試験への参加
- あらゆる種類の以前の細胞療法
- 細胞培養に使用される成分に対する過敏症
- 髄膜炎の項部硬直およびその他の徴候
- 慢性抗凝固療法（ヘパリン/ワルファリン/アセノクマロール/(N)OAC）を受けている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療アーム
IMP投与は、登録患者1人につき3回行う予定です。
IMP 投与は、患者に腰椎穿刺の禁忌がない場合にのみ実行できます。
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間葉系幹細胞の髄腔内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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(S)AESI[(重篤)有害事象]の件数
時間枠：3ヶ月FU（フォローアップ）
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(S)AESI は次のように定義されます。
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3ヶ月FU（フォローアップ）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病気の進行
時間枠：スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、および 18 か月の FU
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ALSFRS-Rスケール（改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度）で評価された疾患の進行。 スコアが高いほど、より良い結果を意味します。 最低：0点 最高：48点 |
スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、および 18 か月の FU
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肺機能の低下
時間枠：スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU で。
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スパイロメトリー（強制肺活量）で評価される肺機能の低下
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スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU で。
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筋力低下
時間枠：スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU
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筋力低下
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スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU
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上位運動ニューロン機能
時間枠：スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU
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UMNS スケール (Upper Motor Neuron Scale) で評価された上位運動ニューロン機能。
最良の結果 16 点、最悪の結果 0 点と 48 点 最低: 0 点 最高: 48 点
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スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、6、9、および 12 か月の FU
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認知機能
時間枠：スクリーニングと 12 か月の FU
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ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen) で評価された認知機能。 スコアが高いほど、より良い結果を意味します。 最小: 0 ポイント 最大: 136 ポイント |
スクリーニングと 12 か月の FU
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生活の質が変わる
時間枠：スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、および 18 か月の FU
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一般的な健康状態を測定するための標準化された手段である EQ-5D アンケートによって評価された生活の質の変化。
スコアが高いほど、より良い結果を意味します。
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スクリーニング、導入期間 (-60 日および -30 日)、ベースライン時、および 1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、および 18 か月の FU
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定義されたサイトカイン、ケモカイン、成長因子、および CSF (脳脊髄液) 中の pNFH (リン酸化神経フィラメント重鎖) レベルの変化
時間枠：慣らし訪問 (-60 日)、ベースライン時、1、2、および 6 か月の FU (オプションで 12 か月の FU)
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定義されたサイトカイン、ケモカイン、成長因子、および CSF のサンプルで評価された pNFH レベルの変化
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慣らし訪問 (-60 日)、ベースライン時、1、2、および 6 か月の FU (オプションで 12 か月の FU)
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定義されたサイトカイン、ケモカインの血中濃度の変化
時間枠：スクリーニング訪問、慣らし期間（-60日および-30日）、ベースライン時、および1、2、3、6、9、および12か月のFU。
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定義されたサイトカインの変化、血清サンプルで評価されたケモカイン レベル
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スクリーニング訪問、慣らし期間（-60日および-30日）、ベースライン時、および1、2、3、6、9、および12か月のFU。
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尿中のクレアチニンとp75ECDレベルの変化
時間枠：スクリーニング訪問、慣らし期間（-60日および-30日）、ベースライン時、および1、2、3、6、9、および12か月のFU。
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クレアチニンとp75ECDレベルの変化
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スクリーニング訪問、慣らし期間（-60日および-30日）、ベースライン時、および1、2、3、6、9、および12か月のFU。
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筋機能の変化
時間枠：ベースラインおよび 1、2、6、12 か月の FU で
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EMG検査に基づいて評価された筋肉機能の変化（筋肉の電気生理学的検査 - MUNIX - モーターユニット数推定）
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ベースラインおよび 1、2、6、12 か月の FU で
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脳の視覚化の変化
時間枠：慣らし訪問 (-60 日)、6 か月および 12 か月の FU
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MRI における脳の視覚化の変化 (T1、T2、および DTI)
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慣らし訪問 (-60 日)、6 か月および 12 か月の FU
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SAE (重篤な有害事象)/AE (有害事象) および (S)AESI
時間枠：18ヶ月FU
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SAE/AE および (S)AESI の数 - 結果 1 で定義
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18ヶ月FU
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病勢進行までの生存期間
時間枠：18ヶ月FU
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患者の無作為化から試験への患者の参加が終了するまで、または次のいずれかになるまでの日数:
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18ヶ月FU
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死亡率
時間枠：18ヶ月FU
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研究集団全体における死亡率。
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18ヶ月FU
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月2日
一次修了 (実際)
2022年3月8日
研究の完了 (予期された)
2023年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月2日
最初の投稿 (実際)
2020年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月27日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。