La valutazione dell'effetto delle cellule staminali mesenchimali sul sistema immunitario dei pazienti con SLA (ALSTEM)
27 aprile 2022 aggiornato da: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)
La valutazione dell'effetto delle cellule staminali mesenchimali della gelatina di Wharton (WJMSC) sul sistema immunitario dei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza della somministrazione intratecale delle cellule staminali mesenchimali della gelatina di Wharton (WJMSC) e l'impatto sul sistema immunitario dei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Fase Clinica: I/II
Popolazione: pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
Design del progetto: studio in aperto con un solo braccio, non in cieco
Dimensione del campione pianificata: 20 pazienti
Prodotto medicinale sperimentale: IMP attivo - cellule staminali mesenchimali isolate dalla gelatina di Wharton
Selezione:
Tre visite in loco per verificare i criteri di ammissibilità (circa 90, 60 e 30 giorni prima della prima somministrazione IMP)
Trattamento (somministrazione IMP):
Ogni paziente riceverà IMP tre volte: al basale (giorno 0), 30 e 60 giorni dopo il basale (+/- 7 giorni).
Via di somministrazione: intratecale
Seguito:
Durata: 18 mesi dopo la prima somministrazione di IMP Quattro visite in loco (3, 6, 9, 12 mesi dopo la prima somministrazione di IMP) e sette visite telefoniche (4, 5, 7, 8, 10, 11 e 18 mesi dopo la prima somministrazione di IMP )
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Częstochowa, Polonia, 42-202
- JST sp. z o.o.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti (almeno 18 anni)
- Il peso minimo del paziente non è inferiore a 40 kg
- Diagnosi di SLA sporadica, certa o probabile, come definita dai criteri della Federazione Mondiale di Neurologia di El Escorial
- Storia dei sintomi della SLA durata inferiore a 2 anni dai primi sintomi della malattia
- Più di 6 mesi dalla diagnosi della malattia
- Progressione della malattia negli ultimi 6 mesi almeno 3 punti durante questo periodo di tempo valutato nella scala ALSFRS-R
- Scala ALSFRS-R di almeno 30 all'appuntamento per lo screening
- Capacità vitale forzata >70% del valore previsto per età, sesso e altezza
- Trattamento con dose stabile di riluzolo (2x 50 mg per 24 ore) prima della visita basale (per almeno 1 mese)
- In grado di fornire il consenso informato scritto
- In grado di soddisfare i requisiti dello studio e disposto a seguire tutte le procedure dello studio e le visite di follow-up
- Le donne in età fertile e gli uomini con partner in età fertile devono accettare di utilizzare due forme di terapia contraccettiva per tutto il corso della sperimentazione
- Le donne in età fertile devono sottoporsi al test di gravidanza
- Madrelingua polacchi o pazienti che conoscono bene la lingua polacca
Criteri di esclusione:
- Gravidanza o allattamento
- Tracheotomia
- Dipendenza dal ventilatore
- Malattia renale con creatinina >2mg/dl
- Malattia epatica con ALT, AST o GGTP 2 volte superiore al limite normale superiore
- Test positivo per HBV, HCV, HIV con metodo NAT
- Test positivi per la sifilide
- Qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa alla valutazione di laboratorio
- Qualsiasi condizione che possa compromettere la capacità di sottoporsi a puntura lombare
- Malattia sistemica attiva
- Malattia autoimmune (è consentita la malattia di Hashimoto sotto controllo)
- Diabete non controllato (HbA1c > 8%)
- Malattia polmonare che potrebbe influenzare l'interpretazione della spirometria
- Malattia neurologica concomitante
- Malattia psichiatrica concomitante instabile
- Alto rischio di suicidio
- Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno
- - Storia di malignità, nei 5 anni precedenti, incluso il melanoma ad eccezione dei tumori cutanei localizzati
- Qualsiasi altra condizione medica clinicamente significativa che possa compromettere la sicurezza del paziente secondo l'opinione dello sperimentatore
- Trattamento con farmaci immunomodulatori (ad esempio immunoglobuline, corticosteroidi o altri immunosoppressori) negli ultimi 6 mesi
- Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 6 mesi
- Precedente terapia cellulare di qualsiasi tipo
- Ipersensibilità a qualsiasi componente utilizzato nella coltura cellulare
- Rigidità nucale e altri segni di meningite
- Pazienti in trattamento anticoagulante cronico (eparina/warfarin/acenocumarolo/(N)OAC)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Braccio di trattamento
È previsto che la somministrazione di IMP venga eseguita tre volte per ogni paziente arruolato.
La somministrazione di IMP può essere eseguita solo se il paziente non ha controindicazioni alla puntura lombare.
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Somministrazione intratecale di cellule staminali mesenchimali
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il numero di (S)AESI [Eventi avversi (gravi) di particolare interesse]
Lasso di tempo: FU a 3 mesi (follow-up)
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(S)AESI sono definiti come:
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FU a 3 mesi (follow-up)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Progressione della malattia
Lasso di tempo: screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 mesi FU
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Progressione della malattia valutata nella scala ALSFRS-R (Revised Amiotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Punteggi più alti significano un risultato migliore. Minimo: 0 punti Massimo: 48 punti |
screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 mesi FU
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Declino della funzione polmonare
Lasso di tempo: screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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Declino della funzione polmonare valutato in spirometria (capacità vitale forzata)
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screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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Diminuzione della forza muscolare
Lasso di tempo: screening, periodo di run-in (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU
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Diminuzione della forza muscolare
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screening, periodo di run-in (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU
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Funzione del motoneurone superiore
Lasso di tempo: screening, periodo di run-in (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU
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Funzione del motoneurone superiore valutata nella scala UMNS (Upper Motor Neuron Scale).
Miglior risultato 16 punti, peggiori risultati: 0 punti e 48 punti Minimo: 0 punti Massimo: 48 punti
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screening, periodo di run-in (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU
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Funzione cognitiva
Lasso di tempo: screening e FU a 12 mesi
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Funzione cognitiva valutata in ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Punteggi più alti significano un risultato migliore. Minimo: 0 punti Massimo: 136 punti |
screening e FU a 12 mesi
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La qualità della vita cambia
Lasso di tempo: screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 mesi FU
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La qualità della vita cambia, valutata dal questionario EQ-5D - strumento standardizzato per misurare lo stato di salute generico.
Punteggi più alti significano un risultato migliore.
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screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 mesi FU
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Il cambiamento di citochine definite, chemochine, fattori di crescita e livello di pNFH (catena pesante del neurofilamento fosforilato) nel CSF (liquido cerebrospinale)
Lasso di tempo: visita di run-in (-60 giorni), al basale e a 1, 2 e 6 mesi FU (12 mesi FU opzionale)
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Il cambiamento di citochine definite, chemochine, fattori di crescita e livello di pNFH valutati nei campioni di CSF
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visita di run-in (-60 giorni), al basale e a 1, 2 e 6 mesi FU (12 mesi FU opzionale)
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Il cambiamento di citochine definite, livello di chemochine in sangue
Lasso di tempo: visita di screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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Il cambiamento di citochine definite, livello di chemochine valutato nei campioni di siero di sangue
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visita di screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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Il cambiamento del livello di creatinina e p75ECD nelle urine
Lasso di tempo: visita di screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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Il cambiamento del livello di creatinina e p75ECD
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visita di screening, periodo di rodaggio (-60 giorni e -30 giorni), al basale e a 1, 2, 3, 6, 9 e 12 mesi FU.
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La funzione muscolare cambia
Lasso di tempo: basale e FU a 1, 2, 6 e 12 mesi
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Alterazioni della funzione muscolare, valutate sulla base dell'esame EMG (Esame elettrofisiologico del muscolo - MUNIX - stima del numero di unità motorie)
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basale e FU a 1, 2, 6 e 12 mesi
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Il cambiamento della visualizzazione del cervello
Lasso di tempo: visita di run-in (-60 giorni), FU a 6 e 12 mesi
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Il cambiamento della visualizzazione del cervello nella risonanza magnetica (T1, T2 e DTI)
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visita di run-in (-60 giorni), FU a 6 e 12 mesi
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SAE (Serious Adverse Event)/AE (Adverse Event) e (S)AESI
Lasso di tempo: FU 18 mesi
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Il numero di SAE/AE e (S)AESI - definito come nel Risultato 1
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FU 18 mesi
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Periodo di sopravvivenza alla progressione della malattia
Lasso di tempo: FU 18 mesi
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Il numero di giorni dalla randomizzazione dei pazienti alla fine della partecipazione dei pazienti allo studio o a uno dei seguenti:
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FU 18 mesi
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Tasso di mortalità
Lasso di tempo: FU 18 mesi
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Percentuale di decessi nell'intera popolazione dello studio.
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FU 18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
2 dicembre 2020
Completamento primario (EFFETTIVO)
8 marzo 2022
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 settembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2020
Primo Inserito (EFFETTIVO)
3 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
3 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALSTEM
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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