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Evaluación del efecto de las células madre mesenquimales en el sistema inmunológico de pacientes con ELA (ALSTEM)

27 de abril de 2022 actualizado por: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

La evaluación del efecto de las células madre mesenquimales de gelatina de Wharton (WJMSC) en el sistema inmunológico de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad de la administración intratecal de Jelly Mesenchymal Stem Cells de Wharton (WJMSC) y el impacto en el sistema inmunológico de pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Fase Clínica: I/II

Población: Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Diseño del proyecto: Estudio de etiqueta abierta, no cegado, de un brazo

Tamaño de muestra planificado: 20 pacientes

Medicamento en investigación: IMP activa - células madre mesenquimales aisladas de la gelatina de Wharton

Poner en pantalla:

Tres visitas in situ para verificar los criterios de elegibilidad (alrededor de 90, 60 y 30 días antes de la primera administración del IMP)

Tratamiento (administración de IMP):

Cada paciente recibirá IMP tres veces: al inicio (día 0), 30 y 60 días después del inicio (+/- 7 días).

Vía de administración: intratecal

Hacer un seguimiento:

Duración: 18 meses después de la primera administración de IMP Cuatro visitas in situ (3, 6, 9, 12 meses después de la primera administración de IMP) y siete visitas telefónicas (4, 5, 7, 8, 10, 11 y 18 meses después de la primera administración de IMP) )

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Polonia
      • Częstochowa, Polonia, 42-202
        • JST sp. z o.o.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes adultos (al menos 18 años)
  2. El peso mínimo del paciente no es inferior a 40 kg.
  3. Diagnóstico de ELA esporádica, definitiva o probable, según la definición de los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial
  4. Antecedentes de síntomas de ELA de menos de 2 años de duración desde los primeros síntomas de la enfermedad.
  5. Más de 6 meses desde el diagnóstico de la enfermedad
  6. Progresión de la enfermedad en los últimos 6 meses al menos 3 puntos durante este período de tiempo evaluado en la escala ALSFRS-R
  7. Escala ALSFRS-R de al menos 30 en la cita de selección
  8. Capacidad vital forzada >70% del valor predicho para edad, sexo y altura
  9. Tratamiento con dosis estable de riluzol (2x 50 mg por 24 h) antes de la visita basal (durante al menos 1 mes)
  10. Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito
  11. Capaz de cumplir con los requisitos del estudio y dispuesto a seguir todos los procedimientos del estudio y visitas de seguimiento
  12. Las mujeres en edad fértil y los hombres con parejas en edad fértil deben aceptar usar dos formas de terapia anticonceptiva durante el transcurso del ensayo.
  13. Las mujeres en edad fértil deben someterse a una prueba de embarazo
  14. Hablantes nativos del idioma polaco o pacientes que dominen el idioma polaco

Criterio de exclusión:

  1. Embarazo o lactancia
  2. traqueotomía
  3. Dependencia del ventilador
  4. Enfermedad renal con creatinina >2mg/dl
  5. Enfermedad hepática con ALT, AST o GGTP 2 veces superior al límite superior normal
  6. Prueba positiva para HBV, HCV, HIV con método NAT
  7. Pruebas positivas para sífilis.
  8. Cualquier otra anormalidad clínicamente significativa en la evaluación de laboratorio
  9. Cualquier condición que comprometa la capacidad de someterse a una punción lumbar.
  10. Enfermedad sistémica activa
  11. Enfermedad autoinmune (se permite la enfermedad de Hashimoto bajo control)
  12. Diabetes no controlada (HbA1c > 8%)
  13. Enfermedad pulmonar que podría afectar a la interpretación de la espirometría
  14. Enfermedad neurológica concomitante
  15. Enfermedad concomitante psiquiátrica inestable
  16. Alto riesgo de suicidio
  17. Historial de abuso de sustancias en el último año
  18. Antecedentes de malignidad, dentro de los 5 años anteriores, incluido el melanoma con excepción de los cánceres de piel localizados
  19. Cualquier otra condición médica clínicamente significativa que pueda comprometer la seguridad del paciente en opinión del investigador
  20. Tratamiento con fármacos inmunomoduladores (por ejemplo, inmunoglobulinas, corticoides u otros inmunosupresores) en los últimos 6 meses
  21. Participación en otro ensayo clínico en los últimos 6 meses
  22. Terapia celular previa de cualquier tipo
  23. Hipersensibilidad a cualquier componente utilizado en el cultivo celular.
  24. Rigidez de nuca y otros signos de meningitis
  25. Pacientes en tratamiento anticoagulante crónico (heparina/warfarina/acenocumarol/(N)OAC)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo de tratamiento
Está previsto que la administración de IMP se realice tres veces para cada paciente inscrito. La administración de IMP podría realizarse solo si los pacientes no tienen contraindicaciones para la punción lumbar.
Droga: Células madre mesenquimales aisladas de la gelatina de Wharton
Administración intratecal de células madre mesenquimales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de (S)AESI [Evento Adverso (Grave) de Especial Interés]
Periodo de tiempo: FU de 3 meses (seguimiento)

(S)AESI se definen como:

  1. Meningitis y encefalitis.
  2. Encefalopatía tóxica.
  3. Fiebre alta >39⁰C.
  4. Convulsiones epilépticas que no están relacionadas con las condiciones anteriores (meningitis, encefalitis, encefalopatía tóxica, fiebre alta).
FU de 3 meses (seguimiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Enfermedad progresiva
Periodo de tiempo: cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 18 meses

Progresión de la enfermedad evaluada en la escala ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.

Mínimo: 0 puntos Máximo: 48 puntos
cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 18 meses
Disminución de la función pulmonar
Periodo de tiempo: cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU.
Deterioro de la función pulmonar evaluado en espirometría (capacidad vital forzada)
cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU.
Disminución de la fuerza muscular
Periodo de tiempo: cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU
Disminución de la fuerza muscular
cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU
Función de la neurona motora superior
Periodo de tiempo: cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU
Función de la neurona motora superior evaluada en la escala UMNS (Upper Motor Neuron Scale). Mejor resultado 16 puntos, peor resultado: 0 puntos y 48 puntos Mínimo: 0 puntos Máximo: 48 puntos
cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 6, 9 y 12 FU
Función cognitiva
Periodo de tiempo: cribado y FU de 12 meses

Función cognitiva evaluada en ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.

Mínimo: 0 puntos Máximo: 136 puntos
cribado y FU de 12 meses
Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 18 meses
Cambios en la calidad de vida, evaluados por el cuestionario EQ-5D - instrumento estandarizado para medir el estado de salud genérico. Las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.
cribado, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y al mes 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 18 meses
El cambio de citocinas definidas, quimiocinas, factores de crecimiento y nivel de pNFH (cadena pesada de neurofilamento fosforilado) en LCR (líquido cefalorraquídeo)
Periodo de tiempo: visita de preinclusión (-60 días), al inicio y al mes, 2 y 6 FU (12 meses FU opcional)
El cambio de citocinas definidas, quimiocinas, factores de crecimiento y nivel de pNFH evaluado en las muestras de LCR
visita de preinclusión (-60 días), al inicio y al mes, 2 y 6 FU (12 meses FU opcional)
El cambio de citocinas definidas, nivel de quimiocinas en sangre
Periodo de tiempo: visita de selección, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses FU.
El cambio de citocinas definidas, nivel de quimiocinas evaluado en las muestras de suero sanguíneo.
visita de selección, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses FU.
El cambio de la creatinina y el nivel de p75ECD en la orina.
Periodo de tiempo: visita de selección, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses FU.
El cambio de creatinina y nivel de p75ECD
visita de selección, período de preinclusión (-60 días y -30 días), al inicio y a los 1, 2, 3, 6, 9 y 12 meses FU.
Cambios en la función muscular
Periodo de tiempo: al inicio y a los 1, 2, 6 y 12 meses FU
Cambios en la función muscular, evaluados con base en el examen EMG (examen electrofisiológico del músculo - MUNIX - estimación del número de unidades motoras)
al inicio y a los 1, 2, 6 y 12 meses FU
El cambio de la visualización del cerebro.
Periodo de tiempo: visita de preinclusión (-60 días), FU de 6 y 12 meses
El cambio de la visualización del cerebro en resonancia magnética (T1, T2 y DTI)
visita de preinclusión (-60 días), FU de 6 y 12 meses
SAE (Evento Adverso Grave)/AE (Evento Adverso) y (S)AESI
Periodo de tiempo: FU de 18 meses
El número de SAE/AE y (S)AESI - definido como en el Resultado 1
FU de 18 meses
Período de supervivencia hasta la progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: FU de 18 meses

El número de días desde la aleatorización de los pacientes hasta el final de la participación de los pacientes en el ensayo o hasta uno de los siguientes:

  • PAV (ventilación asistida permanente)
  • traqueotomía
  • Muerte
FU de 18 meses
Tasa de mortalidad
Periodo de tiempo: FU de 18 meses
Porcentaje de muertes en toda la población de estudio.
FU de 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Colaboradores

National Center for Research and Development, Poland

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

2 de diciembre de 2020

Finalización primaria (ACTUAL)

8 de marzo de 2022

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

3 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2022

Última verificación

1 de abril de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALSTEM

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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