Mesenkymaalisten kantasolujen vaikutuksen arviointi ALS-potilaiden immuunijärjestelmään (ALSTEM)
keskiviikko 27. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)
Whartonin Jelly-mesenkymaalisten kantasolujen (WJMSC) vaikutuksen arviointi amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavien potilaiden immuunijärjestelmään
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida Wharton's Jelly Mesenchymal Stem Cells (WJMSC) intratekaalisen annon turvallisuutta ja vaikutusta amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavien potilaiden immuunijärjestelmään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kliininen vaihe: I/II
Populaatio: Potilaat, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi.
Projektisuunnittelu: Yhden käden, ei sokkoutettu, avoin tutkimus
Suunniteltu näytekoko: 20 potilasta
Tutkimuslääkevalmiste: aktiivinen IMP - Whartonin hyytelöstä eristetty mesenkymaaliset kantasolut
Seulonta:
Kolme käyntiä paikan päällä kelpoisuuskriteerien tarkistamiseksi (noin 90, 60 ja 30 päivää ennen ensimmäistä IMP-antoa)
Hoito (IMP-anto):
Jokainen potilas saa IMP:tä kolme kertaa: lähtötilanteessa (päivä 0), 30 ja 60 päivää lähtötilanteen jälkeen (+/- 7 päivää).
Antoreitti: intratekaalinen
Seuranta:
Kesto: 18 kuukautta ensimmäisen IMP-annoksen jälkeen Neljä käyntiä paikan päällä (3, 6, 9, 12 kuukautta ensimmäisen IMP-annoksen jälkeen) ja seitsemän puhelinkäyntiä (4, 5, 7, 8, 10, 11 ja 18 kuukautta ensimmäisen IMP-annoksen jälkeen )
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Częstochowa, Puola, 42-202
- JST sp. z o.o.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat (vähintään 18-vuotiaat)
- Potilaan vähimmäispaino on vähintään 40 kg
- Satunnaisen ALS:n diagnoosi, selvä tai todennäköinen, El Escorial World Federation of Neurology -kriteerien mukaisesti
- ALS-oireet historiassa alle 2 vuotta taudin ensimmäisistä oireista
- Yli 6 kuukautta taudin diagnoosista
- Sairauden eteneminen kuuden viimeisen kuukauden aikana vähintään 3 pistettä tänä aikana arvioituna ALSFRS-R-asteikolla
- ALSFRS-R-asteikko vähintään 30 seulontakäynnillä
- Pakotettu vitaalikapasiteetti >70 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta arvosta
- Hoito vakaalla rilutsoliannoksella (2 x 50 mg/24 tuntia) ennen lähtökohtaista käyntiä (vähintään 1 kuukauden ajan)
- Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
- Pystyy noudattamaan opintojen vaatimuksia ja on valmis noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä ja seurantakäyntejä
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten, joiden kumppanit voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa koko tutkimuksen ajan
- Hedelmällisessä iässä oleville naisille on tehtävä raskaustesti
- Puolan kielen äidinkielenään puhuvat tai puolan kieltä hallitsevat potilaat
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus tai imetys
- Trakeostomia
- Hengityslaitteen riippuvuus
- Munuaissairaus, jossa kreatiniini > 2 mg/dl
- Maksasairaus, jossa ALT, AST tai GGTP on kaksi kertaa korkeampi kuin normaalin yläraja
- Positiivinen testi HBV:lle, HCV:lle, HIV:lle NAT-menetelmällä
- Positiiviset testit kupan varalta
- Kaikki muut kliinisesti merkittävät poikkeavuudet laboratorioarvioinnissa
- Mikä tahansa tila, joka vaarantaisi lannepunktion kyvyn
- Aktiivinen systeeminen sairaus
- Autoimmuunisairaus (hallinnassa oleva Hashimoton tauti on sallittu)
- Hallitsematon diabetes (HbA1c > 8 %)
- Keuhkosairaus, joka voi vaikuttaa spirometrian tulkintaan
- Neurologinen samanaikainen sairaus
- Epästabiili psykiatrinen samanaikainen sairaus
- Suuri itsemurhariski
- Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
- Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana, mukaan lukien melanooma paikallisia ihosyöpiä lukuun ottamatta
- Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa potilaan turvallisuuden
- Hoito immunomoduloivilla lääkkeillä (esim. immunoglobuliinit, kortikosteroidit tai muut immunosuppressantit) viimeisen 6 kuukauden aikana
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana
- Kaikenlainen aikaisempi soluterapia
- Yliherkkyys jollekin soluviljelmässä käytetylle aineosalle
- Niskajäykkyys ja muut aivokalvontulehduksen merkit
- Potilaat, jotka saavat kroonista antikoagulaatiohoitoa (hepariini/varfariini/asenokumaroli/(N)OAC)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Hoitovarsi
Suunnitelmana on, että IMP-annostelu suoritetaan kolme kertaa kullekin mukana olevalle potilaalle.
IMP-anto voidaan suorittaa vain, jos potilailla ei ole vasta-aiheita lannepunktiolle.
|
Mesenkymaalisten kantasolujen intratekaalinen anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
(S)AESI:n [(vakava) erityistä kiinnostava haittatapahtuma] määrä
Aikaikkuna: 3 kuukauden FU (seuranta)
|
(S)AESI määritellään seuraavasti:
|
3 kuukauden FU (seuranta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden eteneminen
Aikaikkuna: seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 18 kuukauden FU
|
Sairauden eteneminen arvioitiin ALSFRS-R-asteikolla (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta. Minimi: 0 pistettä Maksimi: 48 pistettä |
seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 18 kuukauden FU
|
|
Keuhkojen toiminnan heikkeneminen
Aikaikkuna: seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
Keuhkojen toiminnan heikkeneminen arvioituna spirometriassa (pakotettu vitaalikapasiteetti)
|
seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
|
Lihasvoiman heikkeneminen
Aikaikkuna: seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU
|
Lihasvoiman heikkeneminen
|
seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU
|
|
Ylemmän motorisen neuronin toiminta
Aikaikkuna: seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU
|
Ylempien motoristen neuronien toiminta arvioituna UMNS-asteikolla (Upper Motor Neuron Scale).
Paras tulos 16 pistettä, huonoin tulos: 0 pistettä ja 48 pistettä Minimi: 0 pistettä Maksimi: 48 pistettä
|
seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU
|
|
Kognitiivinen toiminto
Aikaikkuna: seulonta ja 12 kuukauden FU
|
Kognitiivinen toiminta arvioitiin ECAS:ssa (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta. Minimi: 0 pistettä Maksimi: 136 pistettä |
seulonta ja 12 kuukauden FU
|
|
Elämänlaatu muuttuu
Aikaikkuna: seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 18 kuukauden FU
|
Elämänlaadun muutokset, arvioitu EQ-5D-kyselyllä - standardoitu yleisen terveydentilan mittauslaite.
Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
seulonta, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 18 kuukauden FU
|
|
Määriteltyjen sytokiinien, kemokiinien, kasvutekijöiden ja pNFH:n (fosforyloituneen neurofilamentin raskaan ketjun) tason muutos CSF:ssä (aivo-selkäydinnesteessä)
Aikaikkuna: sisäänajokäynti (-60 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2 ja 6 kuukauden FU:n kohdalla (12 kuukauden FU valinnainen)
|
Määriteltyjen sytokiinien, kemokiinien, kasvutekijöiden ja pNFH-tason muutos arvioitu CSF-näytteissä
|
sisäänajokäynti (-60 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2 ja 6 kuukauden FU:n kohdalla (12 kuukauden FU valinnainen)
|
|
Määriteltyjen sytokiinien, kemokiinien tason muutos veressä
Aikaikkuna: seulontakäynti, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
Määriteltyjen sytokiinien muutos, kemokiinien taso arvioitu veriseeruminäytteistä
|
seulontakäynti, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
|
Virtsan kreatiniini- ja p75ECD-tason muutos
Aikaikkuna: seulontakäynti, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
Kreatiniini- ja p75ECD-tason muutos
|
seulontakäynti, sisäänajojakso (-60 päivää ja -30 päivää), lähtötilanteessa ja 1, 2, 3, 6, 9 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla.
|
|
Lihasten toiminta muuttuu
Aikaikkuna: lähtötilanteessa ja 1, 2, 6 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla
|
Lihasten toiminnan muutokset, arvioitu EMG-tutkimuksen perusteella (lihaksen sähköfysiologinen tutkimus - MUNIX - motorisen yksikön lukuarvio)
|
lähtötilanteessa ja 1, 2, 6 ja 12 kuukauden FU:n kohdalla
|
|
Aivojen visualisoinnin muutos
Aikaikkuna: sisäänajokäynti (-60 päivää), 6 ja 12 kuukauden FU
|
Aivojen visualisoinnin muutos magneettikuvauksessa (T1, T2 ja DTI)
|
sisäänajokäynti (-60 päivää), 6 ja 12 kuukauden FU
|
|
SAE (Serious Adverse Event)/AE (haittatapahtuma) ja (S)AESI
Aikaikkuna: 18 kuukauden FU
|
SAE/AE:n ja (S)AESI:n lukumäärä - määritelty tuloksessa 1
|
18 kuukauden FU
|
|
Eloonjäämisaika taudin etenemiseen
Aikaikkuna: 18 kuukauden FU
|
Päivien lukumäärä potilaiden satunnaistamisesta potilaiden tutkimukseen osallistumisen loppuun tai johonkin seuraavista:
|
18 kuukauden FU
|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 18 kuukauden FU
|
Kuolemien prosenttiosuus koko tutkimusväestöstä.
|
18 kuukauden FU
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 2. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 8. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 3. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 3. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALSTEM
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .