Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af virkningen af ​​mesenkymale stamceller på immunsystemet hos patienter med ALS (ALSTEM)

27. april 2022 opdateret af: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Evalueringen af ​​virkningen af ​​Wharton's Jelly Mesenchymal Stamceller (WJMSC'er) på immunsystemet hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved intratekal administration af Whartons Jelly Mesenchymal Stamceller (WJMSC) og indvirkningen på immunsystemet hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Klinisk fase: I/II

Population: Patienter med amyotrofisk lateral sklerose.

Projektdesign: Enarms, ikke-blind, åbent-label undersøgelse

Planlagt prøvestørrelse: 20 patienter

Investigational Medicinal Product: aktiv IMP - mesenkymale stamceller isoleret fra Whartons gelé

Screening:

Tre besøg på stedet for at kontrollere berettigelseskriterierne (omkring 90, 60 og 30 dage før første IMP-administration)

Behandling (IMP administration):

Hver patient vil modtage IMP tre gange: ved baseline (dag 0), 30 og 60 dage efter baseline (+/- 7 dage).

Administrationsvej: intrathekal

Opfølgning:

Varighed: 18 måneder efter første IMP-administration Fire besøg på stedet (3, 6, 9, 12 måneder efter første IMP-administration) og syv telefonbesøg (4, 5, 7, 8, 10, 11 og 18 måneder efter første IMP-administration )

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Częstochowa, Polen, 42-202
        • JST sp. z o.o.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne patienter (mindst 18 år)
  2. Patientens minimumsvægt er ikke mindre end 40 kg
  3. Diagnose af sporadisk ALS, bestemt eller sandsynlig, som defineret af El Escorial World Federation of Neurology kriterier
  4. Anamnese med ALS-symptomer mindre end 2 års varighed fra de første symptomer på sygdommen
  5. Mere end 6 måneder fra diagnosen af ​​sygdommen
  6. Sygdomsprogression ved 6 sidste måneder mindst 3 point i løbet af denne tidsperiode vurderet i ALSFRS-R skala
  7. ALSFRS-R skala på mindst 30 ved screeningsaftale
  8. Tvungen vitalkapacitet >70 % af forudsagt værdi for alder, køn og højde
  9. Behandling med stabil dosis riluzol (2x 50 mg pr. 24 timer) før baseline besøg (i mindst 1 måned)
  10. I stand til at give skriftligt informeret samtykke
  11. Kan overholde studiekrav og er villig til at følge alle studieprocedurer og opfølgende besøg
  12. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd med partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge to former for svangerskabsforebyggende terapi i løbet af forsøget
  13. Kvinder i den fødedygtige alder skal gennemgå en graviditetstest
  14. Polsksprogede modersmålstalende eller patienter, der er dygtige til det polske sprog

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amning
  2. Trakeostomi
  3. Ventilator afhængighed
  4. Nyresygdom med kreatinin >2mg/dl
  5. Leversygdom med ALAT, ASAT eller GGTP 2 gange højere end øvre normalgrænse
  6. Positiv test for HBV, HCV, HIV med NAT metode
  7. Positive test for syfilis
  8. Alle andre klinisk signifikante abnormiteter ved laboratorieevaluering
  9. Enhver tilstand, der ville kompromittere evnen til at gennemgå lumbalpunktur
  10. Aktiv systemisk sygdom
  11. Autoimmun sygdom (Hashimoto sygdom under kontrol er tilladt)
  12. Ukontrolleret diabetes (HbA1c > 8%)
  13. Lungesygdom, der kan påvirke fortolkningen af ​​spirometri
  14. Neurologisk samtidig sygdom
  15. Ustabil psykiatrisk samtidig sygdom
  16. Høj risiko for selvmord
  17. Historie om stofmisbrug inden for det seneste år
  18. Anamnese med malignitet inden for de foregående 5 år, inklusive melanom med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer
  19. Enhver anden klinisk signifikant medicinsk tilstand, der kan kompromittere patientens sikkerhed efter investigatorens mening
  20. Behandling med immunmodulerende lægemidler (f.eks. immunglobuliner, kortikosteroider eller andre immunsuppressive) inden for de sidste 6 måneder
  21. Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de sidste 6 måneder
  22. Tidligere cellulær terapi af enhver art
  23. Overfølsomhed over for enhver komponent, der anvendes i cellekulturen
  24. Nakkestivhed og andre tegn på meningitis
  25. Patienter i kronisk antikoaguleringsbehandling (heparin/warfarin/acenocoumarol/(N)OAC)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Behandlingsarm
Det er planlagt, at IMP-administration vil blive udført tre gange for hver indskrevet patient. IMP-administration kan kun udføres, hvis patienterne ikke har nogen kontraindikationer for lumbalpunktur.
Medicin: Mesenkymale stamceller isoleret fra Whartons gelé
Intratekal administration af mesenkymale stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af (S)AESI [(alvorlig) uønsket hændelse af særlig interesse]
Tidsramme: 3 måneders FU (opfølgning)

(S)AESI er defineret som:

  1. Meningitis og encephalitis.
  2. Toksisk encefalopati.
  3. Høj feber >39⁰C.
  4. Epileptiske anfald, der ikke er forbundet med ovenstående tilstande (meningitis, encephalitis, toksisk encefalopati, høj feber).
3 måneders FU (opfølgning)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 18 måneders FU

Sygdomsprogression vurderet i ALSFRS-R skala (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Højere score betyder et bedre resultat.

Minimum: 0 point Maksimum: 48 point
screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 18 måneders FU
Nedsat lungefunktion
Tidsramme: screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Lungefunktionsfald vurderet i spirometri (tvungen vital kapacitet)
screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Muskelstyrke falder
Tidsramme: screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU
Muskelstyrke falder
screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU
Øvre motoriske neurons funktion
Tidsramme: screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU
Øvre motorneuronfunktion vurderet i UMNS-skala (Upper Motor Neuron Scale). Bedste resultat 16 point, dårligste resultater: 0 point og 48 point Minimum: 0 point Maksimum: 48 point
screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU
Kognitiv funktion
Tidsramme: screening og 12 måneders FU

Kognitiv funktion vurderet i ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Højere score betyder et bedre resultat.

Minimum: 0 point Maksimum: 136 point
screening og 12 måneders FU
Livskvalitet ændrer sig
Tidsramme: screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 18 måneders FU
Ændringer i livskvalitet, vurderet ved EQ-5D spørgeskema - standardiseret instrument til måling af generisk sundhedsstatus. Højere score betyder et bedre resultat.
screening, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 18 måneders FU
Ændringen af ​​definerede cytokiner, kemokiner, vækstfaktorer og pNFH (phosphorylated neurofilament heavy chain) niveau i CSF (Cerebrospinalvæske)
Tidsramme: indkøringsbesøg (-60 dage), ved baseline og ved 1, 2 og 6 måneders FU (12 måneders FU valgfri)
Ændringen af ​​definerede cytokiner, kemokiner, vækstfaktorer og pNFH-niveau vurderet i prøverne af CSF
indkøringsbesøg (-60 dage), ved baseline og ved 1, 2 og 6 måneders FU (12 måneders FU valgfri)
Ændringen af ​​definerede cytokiner, kemokinniveau i blodet
Tidsramme: screeningsbesøg, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Ændringen af ​​definerede cytokiner, kemokinniveau vurderet i prøverne af blodserum
screeningsbesøg, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Ændring af kreatinin og p75ECD niveau i urin
Tidsramme: screeningsbesøg, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Ændringen af ​​kreatinin og p75ECD niveau
screeningsbesøg, indkøringsperiode (-60 dage og -30 dage), ved baseline og ved 1, 2, 3, 6, 9 og 12 måneders FU.
Muskelfunktion ændres
Tidsramme: baseline og ved 1, 2, 6 og 12 måneders FU
Muskelfunktionsændringer, vurderet ud fra EMG-undersøgelse (elektrofysiologisk undersøgelse af musklen - MUNIX - estimering af motorenhedstal)
baseline og ved 1, 2, 6 og 12 måneders FU
Ændringen af ​​hjernens visualisering
Tidsramme: indkøringsbesøg (-60 dage), 6 og 12 måneders FU
Ændringen af ​​hjernevisualiseringen i MR (T1, T2 og DTI)
indkøringsbesøg (-60 dage), 6 og 12 måneders FU
SAE (Serious Adverse Event)/AE (Adverse Event) og (S)AESI
Tidsramme: 18 måneders FU
Antallet af SAE/AE og (S)AESI - defineret som i resultat 1
18 måneders FU
Overlevelsesperiode til sygdomsprogression
Tidsramme: 18 måneders FU

Antallet af dage fra patientens randomisering til slutningen af ​​patientens deltagelse i forsøget eller til en af ​​følgende:

  • PAV (permanent assisteret ventilation)
  • Trakeostomi
  • Død
18 måneders FU
Dødeligheden
Tidsramme: 18 måneders FU
Procentdel af dødsfald i hele undersøgelsespopulationen.
18 måneders FU

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Samarbejdspartnere

National Center for Research and Development, Poland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. december 2020

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. marts 2022

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2020

Først opslået (FAKTISKE)

3. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALSTEM

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Mesenkymale stamceller isoleret fra Whartons gelé

  • Shiraz University of Medical Sciences
    National Institute of Medical Research Development (NIMAD), Iran; Cell...
    Rekruttering
    MSC'er til forebyggelse af MI-induceret HF (PREVENT-TAHA)
    Hjertefejl | STEMI | Myokardieinfarkt, akut | Hjerteombygning, Ventrikulær | Myokardieinfarkt, forvæg | Regenerativ medicin | Myokardieinfarkt først
    Iran, Islamisk Republik

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner