A avaliação do efeito das células-tronco mesenquimais no sistema imunológico de pacientes com ELA (ALSTEM)
27 de abril de 2022 atualizado por: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)
A avaliação do efeito das células-tronco mesenquimais da geléia de Wharton (WJMSCs) no sistema imunológico de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança da administração intratecal de Wharton's Jelly Mesenquimal Stem Cells (WJMSC) e o impacto no sistema imunológico de pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Fase clínica: I/II
População: Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica.
Concepção do Projeto: Estudo aberto de um braço, não cego
Tamanho da amostra planejado: 20 pacientes
Medicamento Experimental: IMP ativo - células-tronco mesenquimais isoladas de geleia de Wharton
Triagem:
Três visitas in loco para verificar os critérios de elegibilidade (cerca de 90, 60 e 30 dias antes da primeira administração do IMP)
Tratamento (administração de IMP):
Cada paciente receberá IMP três vezes: no início (dia 0), 30 e 60 dias após o início (+/- 7 dias).
Via de administração: intratecal
Seguir:
Duração: 18 meses após a primeira administração do IMP Quatro visitas presenciais (3, 6, 9, 12 meses após a primeira administração do IMP) e sete visitas telefônicas (4, 5, 7, 8, 10, 11 e 18 meses após a primeira administração do IMP )
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Częstochowa, Polônia, 42-202
- JST sp. z o.o.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos (pelo menos 18 anos)
- O peso mínimo do paciente não é inferior a 40 kg
- Diagnóstico de ELA esporádica, definido ou provável, conforme definido pelos critérios da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
- História de sintomas de ELA com menos de 2 anos de duração desde os primeiros sintomas da doença
- Mais de 6 meses desde o diagnóstico da doença
- Progressão da doença nos últimos 6 meses pelo menos 3 pontos durante este período avaliado na escala ALSFRS-R
- Escala ALSFRS-R de pelo menos 30 na consulta de triagem
- Capacidade vital forçada >70% do valor previsto para idade, sexo e altura
- Tratamento com dose estável de riluzol (2x 50mg por 24h) antes da consulta inicial (por pelo menos 1 mês)
- Capaz de fornecer consentimento informado por escrito
- Capaz de cumprir os requisitos do estudo e disposto a seguir todos os procedimentos do estudo e visitas de acompanhamento
- As mulheres em idade fértil e os homens com parceiras em idade fértil devem concordar em usar duas formas de terapia contraceptiva ao longo do estudo
- Mulheres em idade reprodutiva devem fazer teste de gravidez
- Falantes nativos da língua polonesa ou pacientes proficientes na língua polonesa
Critério de exclusão:
- Gravidez ou amamentação
- Traqueostomia
- Dependência de ventilador
- Doença renal com creatinina >2mg/dl
- Doença hepática com ALT, AST ou GGTP 2 vezes acima do limite superior normal
- Teste positivo para HBV, HCV, HIV com método NAT
- Testes positivos para sífilis
- Qualquer outra anormalidade clinicamente significativa na avaliação laboratorial
- Qualquer condição que comprometa a capacidade de se submeter à punção lombar
- Doença sistêmica ativa
- Doença autoimune (doença de Hashimoto sob controle é permitida)
- Diabetes não controlado (HbA1c > 8%)
- Doença pulmonar que pode afetar a interpretação da espirometria
- Doença neurológica concomitante
- Doença concomitante psiquiátrica instável
- Alto risco de suicídio
- Histórico de abuso de substâncias no último ano
- História de malignidade, nos últimos 5 anos, incluindo melanoma, com exceção de cânceres de pele localizados
- Qualquer outra condição médica clinicamente significativa que possa comprometer a segurança do paciente na opinião do investigador
- Tratamento com medicamentos imunomoduladores (por exemplo, imunoglobulinas, corticosteróides ou outros imunossupressores) nos últimos 6 meses
- Participação em outro ensaio clínico nos últimos 6 meses
- Terapia celular anterior de qualquer tipo
- Hipersensibilidade a qualquer componente utilizado na cultura celular
- Rigidez nucal e outros sinais de meningite
- Pacientes em tratamento crônico com anticoagulantes (heparina/varfarina/acenocoumarol/(N)OAC)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Braço de tratamento
Está planejado que a administração de IMP seja realizada três vezes para cada paciente inscrito.
A administração de IMP só pode ser realizada se o paciente não tiver contra-indicações para punção lombar.
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Administração intratecal de células-tronco mesenquimais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de (S)AESI [Evento Adverso (Grave) de Interesse Especial]
Prazo: UF de 3 meses (acompanhamento)
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(S)AESI são definidos como:
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UF de 3 meses (acompanhamento)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Progressão da doença
Prazo: triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 meses FU
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Progressão da doença avaliada na escala ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Pontuações mais altas significam um resultado melhor. Mínimo: 0 pontos Máximo: 48 pontos |
triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 meses FU
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Declínio da função pulmonar
Prazo: triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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Declínio da função pulmonar avaliado em espirometria (capacidade vital forçada)
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triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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Declínio da força muscular
Prazo: triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU
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Declínio da força muscular
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triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU
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Função do neurônio motor superior
Prazo: triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU
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Função do neurônio motor superior avaliada na escala UMNS (Upper Motor Neuron Scale).
Melhor resultado 16 pontos, piores resultados: 0 pontos e 48 pontos Mínimo: 0 pontos Máximo: 48 pontos
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triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU
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Função cognitiva
Prazo: triagem e FU de 12 meses
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Função cognitiva avaliada no ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Pontuações mais altas significam um resultado melhor. Mínimo: 0 pontos Máximo: 136 pontos |
triagem e FU de 12 meses
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Mudanças na qualidade de vida
Prazo: triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 meses FU
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Mudanças na qualidade de vida, avaliadas pelo questionário EQ-5D - instrumento padronizado para medir o estado de saúde genérico.
Pontuações mais altas significam um resultado melhor.
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triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 18 meses FU
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A alteração de citocinas definidas, quimiocinas, fatores de crescimento e nível de pNFH (cadeia pesada de neurofilamento fosforilado) no LCR (líquido cefalorraquidiano)
Prazo: visita inicial (-60 dias), na linha de base e em 1, 2 e 6 meses FU (12 meses FU opcional)
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A mudança de citocinas definidas, quimiocinas, fatores de crescimento e nível de pNFH avaliados nas amostras de LCR
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visita inicial (-60 dias), na linha de base e em 1, 2 e 6 meses FU (12 meses FU opcional)
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A mudança de citocinas definidas, nível de quimiocinas no sangue
Prazo: visita de triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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A mudança de citocinas definidas, nível de quimiocinas avaliado nas amostras de soro sanguíneo
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visita de triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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A alteração do nível de creatinina e p75ECD na urina
Prazo: visita de triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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A alteração do nível de creatinina e p75ECD
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visita de triagem, período inicial (-60 dias e -30 dias), na linha de base e em 1, 2, 3, 6, 9 e 12 meses FU.
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Alterações na função muscular
Prazo: linha de base e em 1, 2, 6 e 12 meses FU
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Alterações da função muscular, avaliadas com base no exame EMG (Exame eletrofisiológico do músculo - MUNIX - estimativa do número da unidade motora)
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linha de base e em 1, 2, 6 e 12 meses FU
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A mudança da visualização cerebral
Prazo: visita inicial (-60 dias), UF de 6 e 12 meses
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A alteração da visualização do cérebro na ressonância magnética (T1, T2 e DTI)
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visita inicial (-60 dias), UF de 6 e 12 meses
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SAE (Evento Adverso Grave)/AE (Evento Adverso) e (S)AESI
Prazo: FU de 18 meses
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O número de SAE/AE e (S)AESI - definido como no Resultado 1
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FU de 18 meses
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Período de sobrevivência à progressão da doença
Prazo: FU de 18 meses
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O número de dias desde a randomização dos pacientes até o final da participação dos pacientes no estudo ou até um dos seguintes:
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FU de 18 meses
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Taxa de mortalidade
Prazo: FU de 18 meses
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Porcentagem de óbitos em toda a população do estudo.
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FU de 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
2 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (REAL)
8 de março de 2022
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2020
Primeira postagem (REAL)
3 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
3 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALSTEM
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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