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Die Bewertung der Wirkung mesenchymaler Stammzellen auf das Immunsystem von Patienten mit ALS (ALSTEM)

27. April 2022 aktualisiert von: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Die Bewertung der Wirkung von Wharton's Jelly Mesenchymal Stem Cells (WJMSCs) auf das Immunsystem von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit der intrathekalen Verabreichung von Wharton's Jelly Mesenchymal Stem Cells (WJMSC) und die Auswirkungen auf das Immunsystem von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Klinische Phase: I/II

Population: Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose.

Projektdesign: Einarmige, unverblindete Open-Label-Studie

Geplante Stichprobengröße: 20 Patienten

Prüfpräparat: aktives IMP – mesenchymale Stammzellen, isoliert aus Wharton-Gelee

Vorführung:

Drei Besuche vor Ort zur Überprüfung der Zulassungskriterien (ca. 90, 60 und 30 Tage vor der ersten IMP-Verabreichung)

Behandlung (IMP-Verabreichung):

Jeder Patient erhält dreimal IMP: zu Studienbeginn (Tag 0), 30 und 60 Tage nach Studienbeginn (+/- 7 Tage).

Verabreichungsweg: intrathekal

Nachverfolgen:

Dauer: 18 Monate nach der ersten IMP-Verabreichung Vier Besuche vor Ort (3, 6, 9, 12 Monate nach der ersten IMP-Verabreichung) und sieben Telefonbesuche (4, 5, 7, 8, 10, 11 und 18 Monate nach der ersten IMP-Verabreichung). )

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Częstochowa, Polen, 42-202
        • JST sp. z o.o.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Patienten (mindestens 18 Jahre alt)
  2. Das Mindestgewicht des Patienten beträgt nicht weniger als 40 kg
  3. Diagnose einer sporadischen ALS, sicher oder wahrscheinlich, gemäß den Kriterien der El Escorial World Federation of Neurology
  4. ALS-Symptome in der Anamnese weniger als 2 Jahre nach den ersten Symptomen der Krankheit
  5. Mehr als 6 Monate nach der Diagnose der Krankheit
  6. Krankheitsprogression in den letzten 6 Monaten mindestens 3 Punkte während dieses Zeitraums, bewertet auf der ALSFRS-R-Skala
  7. ALSFRS-R-Skala von mindestens 30 beim Screening-Termin
  8. Erzwungene Vitalkapazität >70 % des vorhergesagten Werts für Alter, Geschlecht und Größe
  9. Behandlung mit einer stabilen Riluzol-Dosis (2x 50 mg pro 24 h) vor dem Basisbesuch (für mindestens 1 Monat)
  10. In der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  11. In der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen und bereit, alle Studienverfahren und Nachuntersuchungen zu befolgen
  12. Frauen im gebärfähigen Alter und Männer mit gebärfähigen Partnern müssen zustimmen, während der gesamten Studiendauer zwei Formen der Verhütungstherapie anzuwenden
  13. Frauen im gebärfähigen Alter müssen sich einem Schwangerschaftstest unterziehen
  14. Polnischsprachige Muttersprachler oder Patienten, die der polnischen Sprache mächtig sind

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft oder Stillzeit
  2. Tracheotomie
  3. Beatmungsabhängigkeit
  4. Nierenerkrankung mit Kreatinin >2 mg/dl
  5. Lebererkrankung mit ALT, AST oder GGTP 2-fach höher als die obere Normalgrenze
  6. Positiver Test auf HBV, HCV, HIV mit NAT-Methode
  7. Positive Tests auf Syphilis
  8. Alle anderen klinisch signifikanten Anomalien bei der Laboruntersuchung
  9. Jeder Zustand, der die Fähigkeit zur Durchführung einer Lumbalpunktion beeinträchtigen würde
  10. Aktive systemische Erkrankung
  11. Autoimmunkrankheit (Hashimoto-Krankheit unter Kontrolle ist erlaubt)
  12. Unkontrollierter Diabetes (HbA1c > 8 %)
  13. Lungenerkrankung, die die Interpretation der Spirometrie beeinträchtigen könnte
  14. Neurologische Begleiterkrankung
  15. Instabile psychiatrische Begleiterkrankung
  16. Hohes Suizidrisiko
  17. Geschichte des Drogenmissbrauchs innerhalb des letzten Jahres
  18. Vorgeschichte von Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre, einschließlich Melanom mit Ausnahme von lokalisiertem Hautkrebs
  19. Jeder andere klinisch signifikante medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden kann
  20. Behandlung mit immunmodulatorischen Arzneimitteln (z. B. Immunglobuline, Kortikosteroide oder andere Immunsuppressiva) in den letzten 6 Monaten
  21. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie in den letzten 6 Monaten
  22. Vorherige Zelltherapie jeglicher Art
  23. Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil, der in der Zellkultur verwendet wird
  24. Nackensteifigkeit und andere Anzeichen einer Meningitis
  25. Patienten unter chronischer Antikoagulationsbehandlung (Heparin/Warfarin/Acenocumarol/(N)OAC)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Behandlungsarm
Es ist geplant, dass die IMP-Verabreichung dreimal für jeden aufgenommenen Patienten durchgeführt wird. Die IMP-Verabreichung könnte nur durchgeführt werden, wenn der Patient keine Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion hat.
Arzneimittel: Aus Wharton-Gelee isolierte mesenchymale Stammzellen
Intrathekale Verabreichung von mesenchymalen Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der (S)AESI [(Serious) Adverse Event of Special Interest]
Zeitfenster: 3 Monate FU (Follow-up)

(S)AESI sind definiert als:

  1. Meningitis und Enzephalitis.
  2. Toxische Enzephalopathie.
  3. Hohes Fieber >39⁰C.
  4. Epileptische Anfälle, die nicht mit den oben genannten Erkrankungen zusammenhängen (Meningitis, Enzephalitis, toxische Enzephalopathie, hohes Fieber).
3 Monate FU (Follow-up)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsprogression
Zeitfenster: Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 und 18 Monaten FU

Der Krankheitsverlauf wurde anhand der ALSFRS-R-Skala (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) bewertet. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.

Minimum: 0 Punkte Maximum: 48 Punkte
Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 und 18 Monaten FU
Abnahme der Lungenfunktion
Zeitfenster: Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Lungenfunktionsabfall in der Spirometrie (erzwungene Vitalkapazität)
Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Abnahme der Muskelkraft
Zeitfenster: Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU
Abnahme der Muskelkraft
Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU
Funktion des oberen Motoneurons
Zeitfenster: Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU
Die Funktion der oberen Motoneuronen wird anhand der UMNS-Skala (Upper Motor Neuron Scale) bewertet. Bestes Ergebnis 16 Punkte, schlechtestes Ergebnis: 0 Punkte und 48 Punkte Minimum: 0 Punkte Maximum: 48 Punkte
Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU
Kognitive Funktion
Zeitfenster: Screening und 12 Monate FU

Kognitive Funktion bewertet in ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.

Minimum: 0 Punkte Maximum: 136 Punkte
Screening und 12 Monate FU
Lebensqualität verändert sich
Zeitfenster: Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 und 18 Monaten FU
Veränderungen der Lebensqualität, bewertet durch EQ-5D-Fragebogen - standardisiertes Instrument zur Messung des allgemeinen Gesundheitszustands. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
Screening, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 und 18 Monaten FU
Die Veränderung definierter Zytokine, Chemokine, Wachstumsfaktoren und pNFH (Phosphorylated Neurofilament Heavy Chain)-Spiegel im Liquor (Cerebrospinalflüssigkeit)
Zeitfenster: Anlaufvisite (-60 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2 und 6 Monaten FU (12 Monate FU optional)
Die Veränderung von definierten Zytokinen, Chemokinen, Wachstumsfaktoren und pNFH-Spiegeln, die in den Liquorproben bewertet wurden
Anlaufvisite (-60 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2 und 6 Monaten FU (12 Monate FU optional)
Die Änderung von definierten Zytokinen, Chemokinspiegeln im Blut
Zeitfenster: Screening-Besuch, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Die Veränderung definierter Zytokine, Chemokine-Spiegel, die in Blutserumproben bestimmt werden
Screening-Besuch, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Die Veränderung des Kreatinin- und p75ECD-Spiegels im Urin
Zeitfenster: Screening-Besuch, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Die Veränderung des Kreatinin- und p75ECD-Spiegels
Screening-Besuch, Einlaufphase (-60 Tage und -30 Tage), zu Studienbeginn und nach 1, 2, 3, 6, 9 und 12 Monaten FU.
Die Muskelfunktion ändert sich
Zeitfenster: Baseline und nach 1, 2, 6 und 12 Monaten FU
Muskelfunktionsveränderungen, bewertet anhand einer EMG-Untersuchung (Elektrophysiologische Untersuchung des Muskels - MUNIX - Motor Unit Number Estimation)
Baseline und nach 1, 2, 6 und 12 Monaten FU
Die Veränderung der Gehirnvisualisierung
Zeitfenster: Anlaufvisite (-60 Tage), 6 und 12 Monate FU
Die Veränderung der Gehirnvisualisierung im MRT (T1, T2 und DTI)
Anlaufvisite (-60 Tage), 6 und 12 Monate FU
SAE (schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis)/AE (unerwünschtes Ereignis) und (S)AESI
Zeitfenster: 18 Monate FU
Die Anzahl von SAE/AE und (S)AESI – definiert wie in Ergebnis 1
18 Monate FU
Überlebenszeit bis zum Fortschreiten der Krankheit
Zeitfenster: 18 Monate FU

Die Anzahl der Tage von der Randomisierung der Patienten bis zum Ende der Teilnahme der Patienten an der Studie oder bis zu einem der folgenden:

  • PAV (permanente assistierte Beatmung)
  • Tracheotomie
  • Tod
18 Monate FU
Sterblichkeitsrate
Zeitfenster: 18 Monate FU
Prozentsatz der Todesfälle in der gesamten Studienpopulation.
18 Monate FU

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Mitarbeiter

National Center for Research and Development, Poland

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

2. Dezember 2020

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

8. März 2022

Studienabschluss (ERWARTET)

1. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

3. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

3. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALSTEM

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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