Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení vlivu mezenchymálních kmenových buněk na imunitní systém pacientů s ALS (ALSTEM)

27. dubna 2022 aktualizováno: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Hodnocení vlivu Whartonových Jelly Mezenchymal Stem Cells (WJMSC) na imunitní systém pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost intratekálního podání Wharton's Jelly Mezenchymal Stem Cells (WJMSC) a dopad na imunitní systém pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Klinická fáze: I/II

Populace: Pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou.

Design projektu: Jednoramenná, nezaslepená, otevřená studie

Plánovaná velikost vzorku: 20 pacientů

Investigational Medicinal Product: aktivní IMP - mezenchymální kmenové buňky izolované z Whartonova želé

Promítání:

Tři návštěvy na místě za účelem kontroly kritérií způsobilosti (přibližně 90, 60 a 30 dní před prvním podáním IMP)

Léčba (podávání IMP):

Každý pacient dostane IMP třikrát: na začátku (den 0), 30 a 60 dní po výchozí hodnotě (+/- 7 dní).

Způsob podání: intratekálně

Následovat:

Trvání: 18 měsíců po první aplikaci IMP Čtyři návštěvy na místě (3, 6, 9, 12 měsíců po první aplikaci IMP) a sedm telefonických návštěv (4, 5, 7, 8, 10, 11 a 18 měsíců po první aplikaci IMP )

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Częstochowa, Polsko, 42-202
        • JST sp. z o.o.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti (nejméně 18 let)
  2. Minimální hmotnost pacienta není nižší než 40 kg
  3. Diagnóza sporadické ALS, definitivní nebo pravděpodobná, jak je definována kritérii El Escorial World Federation of Neurology
  4. Anamnéza příznaků ALS trvá méně než 2 roky od prvních příznaků onemocnění
  5. Více než 6 měsíců od diagnózy onemocnění
  6. Progrese onemocnění v posledních 6 měsících alespoň 3 body během tohoto časového období hodnocené na škále ALSFRS-R
  7. ALSFRS-R stupnice alespoň 30 při vyšetření
  8. Nucená vitální kapacita > 70 % předpokládané hodnoty pro věk, pohlaví a výšku
  9. Léčba stabilní dávkou riluzolu (2x 50 mg za 24 hodin) před vstupní návštěvou (alespoň 1 měsíc)
  10. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  11. Schopnost plnit studijní požadavky a ochotu dodržovat všechny studijní postupy a následné návštěvy
  12. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním dvou forem antikoncepční terapie v průběhu studie
  13. Ženy ve fertilním věku musí podstoupit těhotenský test
  14. Polsky mluvící rodilí mluvčí nebo pacienti, kteří ovládají polský jazyk

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo kojení
  2. Tracheostomie
  3. Závislost na ventilátoru
  4. Onemocnění ledvin s kreatininem > 2 mg/dl
  5. Onemocnění jater s ALT, AST nebo GGTP 2krát vyšší než horní normální hranice
  6. Pozitivní test na HBV, HCV, HIV metodou NAT
  7. Pozitivní testy na syfilis
  8. Jakékoli jiné klinicky významné abnormality při laboratorním hodnocení
  9. Jakýkoli stav, který by ohrozil schopnost podstoupit lumbální punkci
  10. Aktivní systémové onemocnění
  11. Autoimunitní onemocnění (Hashimotova choroba pod kontrolou je povolena)
  12. Nekontrolovaný diabetes (HbA1c > 8 %)
  13. Plicní onemocnění, které by mohlo ovlivnit interpretaci spirometrie
  14. Neurologické doprovodné onemocnění
  15. Nestabilní psychiatrické doprovodné onemocnění
  16. Vysoké riziko sebevraždy
  17. Historie zneužívání návykových látek za poslední rok
  18. Malignita v anamnéze, v průběhu předchozích 5 let, včetně melanomu s výjimkou lokalizovaných karcinomů kůže
  19. Jakýkoli jiný klinicky významný zdravotní stav, který může podle názoru zkoušejícího ohrozit bezpečnost pacienta
  20. Léčba imunomodulačními léky (například imunoglobuliny, kortikosteroidy nebo jiná imunosupresiva) v posledních 6 měsících
  21. Účast v jiné klinické studii za posledních 6 měsíců
  22. Předchozí buněčná terapie jakéhokoli druhu
  23. Přecitlivělost na kteroukoli složku použitou v buněčné kultuře
  24. Nuchální rigidita a další příznaky meningitidy
  25. Pacienti na chronické antikoagulační léčbě (heparin/warfarin/acenokumarol/(N)OAC)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčebné rameno
Plánuje se, že aplikace IMP bude provedena třikrát u každého zařazeného pacienta. Aplikace IMP by mohla být provedena pouze v případě, že pacienti nemají žádné kontraindikace pro lumbální punkci.
Lék: Mezenchymální kmenové buňky izolované z Whartonova želé
Intratekální podání mezenchymálních kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet (S)AESI [(závažných) nežádoucích událostí zvláštního zájmu]
Časové okno: 3měsíční FU (následné)

(S)AESI jsou definovány jako:

  1. Meningitida a encefalitida.
  2. Toxická encefalopatie.
  3. Vysoká horečka >39°C.
  4. Epileptické záchvaty, které nesouvisejí s výše uvedenými stavy (meningitida, encefalitida, toxická encefalopatie, vysoká horečka).
3měsíční FU (následné)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progrese onemocnění
Časové okno: screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 18 měsících FU

Progrese onemocnění hodnocená na škále ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Vyšší skóre znamená lepší výsledek.

Minimum: 0 bodů Maximum: 48 bodů
screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 18 měsících FU
Pokles funkce plic
Časové okno: screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Pokles funkce plic hodnocený spirometrií (vynucená vitální kapacita)
screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Pokles svalové síly
Časové okno: screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU
Pokles svalové síly
screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU
Funkce horního motorického neuronu
Časové okno: screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU
Funkce horního motorického neuronu hodnocená na stupnici UMNS (Upper Motor Neuron Scale). Nejlepší výsledek 16 bodů, nejhorší výsledek: 0 bodů a 48 bodů Minimum: 0 bodů Maximum: 48 bodů
screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU
Kognitivní funkce
Časové okno: screening a 12měsíční FU

Kognitivní funkce hodnocené v ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen). Vyšší skóre znamená lepší výsledek.

Minimum: 0 bodů Maximum: 136 bodů
screening a 12měsíční FU
Kvalita života se mění
Časové okno: screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 18 měsících FU
Změny kvality života, hodnocené dotazníkem EQ-5D - standardizovaný nástroj pro měření generického zdravotního stavu. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
screening, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 18 měsících FU
Změna definovaných cytokinů, chemokinů, růstových faktorů a hladiny pNFH (fosforylovaný neurofilamentní těžký řetězec) v CSF (mozkomíšním moku)
Časové okno: úvodní návštěva (-60 dní), na začátku a po 1, 2 a 6 měsících FU (12 měsíců FU volitelné)
Ve vzorcích CSF byla hodnocena změna definovaných cytokinů, chemokinů, růstových faktorů a hladiny pNFH
úvodní návštěva (-60 dní), na začátku a po 1, 2 a 6 měsících FU (12 měsíců FU volitelné)
Změna definovaných cytokinů, hladina chemokinů v krvi
Časové okno: screeningová návštěva, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Změna definovaných cytokinů, hladina chemokinů hodnocená ve vzorcích krevního séra
screeningová návštěva, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Změna hladiny kreatininu a p75ECD v moči
Časové okno: screeningová návštěva, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Změna hladiny kreatininu a p75ECD
screeningová návštěva, zaváděcí období (-60 dní a -30 dní), na začátku a po 1, 2, 3, 6, 9 a 12 měsících FU.
Svalové funkce se mění
Časové okno: výchozí a 1, 2, 6 a 12 měsíců FU
Změny svalové funkce, hodnocené na základě EMG vyšetření (Elektrofyziologické vyšetření svalu - MUNIX - odhad počtu motorických jednotek)
výchozí a 1, 2, 6 a 12 měsíců FU
Změna vizualizace mozku
Časové okno: záběhová návštěva (-60 dní), 6 a 12 měsíční FU
Změna zobrazení mozku v MRI (T1, T2 a DTI)
záběhová návštěva (-60 dní), 6 a 12 měsíční FU
SAE (závažná nežádoucí příhoda)/AE (nežádoucí příhoda) a (S)AESI
Časové okno: 18měsíční FU
Počet SAE/AE a (S)AESI – definovaný jako ve výsledku 1
18měsíční FU
Doba přežití do progrese onemocnění
Časové okno: 18měsíční FU

Počet dní od randomizace pacientů do konce účasti pacientů ve studii nebo do jednoho z následujících:

  • PAV (permanentní asistovaná ventilace)
  • Tracheostomie
  • Smrt
18měsíční FU
Úmrtnost
Časové okno: 18měsíční FU
Procento úmrtí v celé studované populaci.
18měsíční FU

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Spolupracovníci

National Center for Research and Development, Poland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

2. prosince 2020

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. března 2022

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

3. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALSTEM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit