중간엽 줄기세포가 ALS 환자의 면역체계에 미치는 영향 평가 원문보기 KCI 원문보기 인용 (ALSTEM)
2022년 4월 27일 업데이트: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)
Wharton's Jelly Mesenchymal Stem Cells (WJMSCs)가 근위축성 측삭경화증(ALS) 환자의 면역체계에 미치는 영향 평가
이 연구의 목적은 Wharton's Jelly Mesenchymal Stem Cells(WJMSC)의 척수강내 투여의 안전성과 근위축성 측삭 경화증 환자의 면역 체계에 미치는 영향을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
임상 단계: I/II
모집단: 근위축성 측삭 경화증 환자.
프로젝트 설계: 한 팔, 비맹검, 공개 라벨 연구
계획된 샘플 크기: 20명의 환자
연구 의약품: 활성 IMP - Wharton's jelly에서 분리한 중간엽 줄기세포
상영:
적격 기준 확인을 위한 3회 현장 방문(최초 IMP 투여 전 약 90, 60, 30일)
치료(IMP 투여):
각 환자는 기준선(0일), 기준선 후 30일 및 60일(+/- 7일)의 세 번 IMP를 받게 됩니다.
투여 경로: 경막내
후속 조치:
기간: 최초 IMP 투여 후 18개월 현장 방문 4회(IMP 최초 투여 후 3, 6, 9, 12개월) 및 전화 방문 7회(IMP 최초 투여 후 4, 5, 7, 8, 10, 11 및 18개월) )
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
-
Częstochowa, 폴란드, 42-202
- JST sp. z o.o.
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 성인 환자(18세 이상)
- 최소 환자 체중은 40kg 이상입니다.
- El Escorial World Federation of Neurology 기준에 의해 정의된 산발성 ALS(확실하거나 개연성 있음)의 진단
- 질병의 첫 증상으로부터 2년 미만 지속된 ALS 증상의 병력
- 질병 진단 후 6개월 이상
- ALSFRS-R 척도로 평가된 지난 6개월 동안 이 기간 동안 최소 3점의 질병 진행
- 스크리닝 예약 시 최소 30의 ALSFRS-R 척도
- 강제폐활량>나이, 성별, 키에 대한 예측 값의 70%
- 베이스라인 방문 전(최소 1개월 동안) riluzole(24시간당 2x 50mg)의 안정적인 용량으로 치료
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
- 연구 요구 사항을 준수할 수 있고 모든 연구 절차 및 후속 방문을 따를 의향이 있는 자
- 가임 연령의 여성과 가임 파트너가 있는 남성은 임상시험 기간 동안 두 가지 형태의 피임 요법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임기 여성은 임신 테스트를 받아야 합니다.
- 폴란드어 원어민 또는 폴란드어에 능통한 환자
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 기관절개술
- 인공호흡기 의존성
- 크레아티닌이 >2mg/dl인 신장 질환
- ALT, AST 또는 GGTP가 정상 상한보다 2배 높은 간 질환
- NAT 방법으로 HBV, HCV, HIV에 대한 양성 테스트
- 매독 양성 검사
- 실험실 평가에서 기타 임상적으로 유의한 이상
- 요추천자를 받을 수 있는 능력을 손상시키는 모든 상태
- 활성 전신 질환
- 자가면역질환(통제 중인 하시모토병은 허용됨)
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c > 8%)
- 폐활량계 해석에 영향을 줄 수 있는 폐질환
- 신경학적 수반 질환
- 불안정한 정신과 병발 질환
- 높은 자살 위험
- 지난 1년 동안 약물 남용의 역사
- 국소 피부암을 제외한 흑색종을 포함하여 지난 5년 이내의 악성 종양의 병력
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위협할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 의학적 상태
- 지난 6개월 동안 면역조절제(예: 면역글로불린, 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제)로 치료
- 최근 6개월간 다른 임상시험 참여
- 모든 종류의 이전 세포 치료
- 세포 배양에 사용되는 모든 구성 요소에 대한 과민성
- 목덜미 경직 및 수막염의 다른 징후
- 만성 항응고제 치료(헤파린/와파린/아세노쿠마롤/(N)OAC) 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 팔
각 등록 환자에 대해 IMP 투여를 3회 수행할 예정이다.
IMP 투여는 환자가 요추 천자에 대한 금기 사항이 없는 경우에만 수행할 수 있습니다.
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중간엽 줄기세포의 척수강내 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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(S)AESI [(Serious) Adverse Event of Special Interest]의 수
기간: 3개월 FU(후속 조치)
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(S)AESI는 다음과 같이 정의됩니다.
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3개월 FU(후속 조치)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 진행
기간: 스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 및 18개월 FU
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ALSFRS-R 척도(개정된 근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도)로 평가된 질병 진행. 더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다. 최소: 0점 최대: 48점 |
스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 및 18개월 FU
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폐 기능 저하
기간: 스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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폐활량계에서 평가된 폐 기능 저하(강제 폐활량)
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스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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근력 저하
기간: 스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU
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근력 저하
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스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU
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상부 운동 뉴런 기능
기간: 스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU
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UMNS 척도(Upper Motor Neuron Scale)로 평가된 상부 운동 뉴런 기능.
최상의 결과 16점, 최악의 결과: 0점 및 48점 최소: 0점 최대: 48점
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스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU
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인지 기능
기간: 스크리닝 및 12개월 FU
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ECAS(The Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen)에서 평가된 인지 기능. 더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다. 최소: 0점 최대: 136점 |
스크리닝 및 12개월 FU
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삶의 질 변화
기간: 스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 및 18개월 FU
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일반적인 건강 상태를 측정하기 위한 표준화된 도구인 EQ-5D 설문지로 평가한 삶의 질 변화.
더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
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스크리닝, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 및 18개월 FU
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CSF(뇌척수액)에서 정의된 사이토카인, 케모카인, 성장 인자 및 pNFH(인산화된 신경필라멘트 중쇄) 수준의 변화
기간: 런인 방문(~60일), 기준선 및 1, 2 및 6개월 FU(12개월 FU 선택 사항)
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CSF 샘플에서 평가된 정의된 사이토카인, 케모카인, 성장 인자 및 pNFH 수준의 변화
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런인 방문(~60일), 기준선 및 1, 2 및 6개월 FU(12개월 FU 선택 사항)
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혈중 정의된 사이토카인, 케모카인 수치의 변화
기간: 스크리닝 방문, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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정의된 사이토카인의 변화, 혈청 샘플에서 평가된 케모카인 수준
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스크리닝 방문, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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소변 내 크레아티닌 및 p75ECD 수치의 변화
기간: 스크리닝 방문, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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크레아티닌 및 p75ECD 수준의 변화
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스크리닝 방문, 도입 기간(-60일 및 -30일), 기준선 및 1, 2, 3, 6, 9 및 12개월 FU.
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근육 기능 변화
기간: 기준선 및 1, 2, 6 및 12개월 FU
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근육 기능 변화, 근전도 검사(근육의 전기생리학적 검사 - MUNIX - 운동 단위 수 추정)를 기준으로 평가
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기준선 및 1, 2, 6 및 12개월 FU
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뇌 시각화의 변화
기간: 도입 방문(~60일), 6개월 및 12개월 FU
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MRI에서 뇌 시각화의 변화(T1, T2 및 DTI)
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도입 방문(~60일), 6개월 및 12개월 FU
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SAE(심각한 이상반응)/AE(이상반응) 및 (S)AESI
기간: 18개월 FU
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결과 1에서 정의된 SAE/AE 및 (S)AESI의 수
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18개월 FU
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질병 진행에 생존 기간
기간: 18개월 FU
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환자 무작위화로부터 환자가 임상시험에 참여하거나 다음 중 하나가 끝날 때까지의 일수:
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18개월 FU
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사망률
기간: 18개월 FU
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전체 연구 모집단의 사망 비율.
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18개월 FU
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 8일
연구 완료 (예상)
2023년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALSTEM
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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