Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena wpływu mezenchymalnych komórek macierzystych na układ odpornościowy pacjentów z ALS (ALSTEM)

27 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Ocena wpływu mezenchymalnych komórek macierzystych galaretki Whartona (WJMSC) na układ odpornościowy pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa dokanałowego podania mezenchymalnych komórek macierzystych Whartona (WJMSC) oraz wpływu na układ odpornościowy pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza kliniczna: I/II

Populacja: Pacjenci ze stwardnieniem zanikowym bocznym.

Projekt projektu: jednoramienne, otwarte badanie bez zaślepienia

Planowana wielkość próby: 20 pacjentów

Badany Produkt Leczniczy: aktywny IMP - mezenchymalne komórki macierzyste wyizolowane z galarety Whartona

Ekranizacja:

Trzy wizyty na miejscu w celu sprawdzenia kryteriów kwalifikowalności (około 90, 60 i 30 dni przed pierwszym podaniem IMP)

Leczenie (podawanie IMP):

Każdy pacjent otrzyma IMP trzy razy: na początku badania (dzień 0), 30 i 60 dni po zakończeniu leczenia (+/- 7 dni).

Droga podania: dokanałowo

Podejmować właściwe kroki:

Czas trwania: 18 miesięcy po pierwszym podaniu IMP Cztery wizyty na miejscu (3, 6, 9, 12 miesięcy po pierwszym podaniu IMP) i siedem wizyt telefonicznych (4, 5, 7, 8, 10, 11 i 18 miesięcy po pierwszym podaniu IMP )

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Częstochowa, Polska, 42-202
        • JST sp. z o.o.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli pacjenci (w wieku co najmniej 18 lat)
  2. Minimalna waga pacjenta to nie mniej niż 40 kg
  3. Rozpoznanie sporadycznego ALS, definitywne lub prawdopodobne, zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial
  4. Historia objawów ALS trwająca krócej niż 2 lata od pierwszych objawów choroby
  5. Ponad 6 miesięcy od rozpoznania choroby
  6. Progresja choroby w ostatnich 6 miesiącach co najmniej 3 punkty w tym okresie oceniana w skali ALSFRS-R
  7. Skala ALSFRS-R co najmniej 30 podczas wizyty przesiewowej
  8. Natężona pojemność życiowa >70% wartości przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu
  9. Leczenie stabilną dawką riluzolu (2x 50mg na 24h) przed wizytą wyjściową (przez co najmniej 1 miesiąc)
  10. Zdolny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  11. Zdolny do przestrzegania wymagań dotyczących badania i chętny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i wizyt kontrolnych
  12. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch form antykoncepcji przez cały czas trwania badania
  13. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wykonać test ciążowy
  14. Polskojęzyczni native speakerzy lub pacjenci biegle posługujący się językiem polskim

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. tracheostomia
  3. Zależność od respiratora
  4. Choroba nerek z kreatyniną >2 mg/dl
  5. Choroba wątroby z aktywnością AlAT, AspAT lub GGTP 2-krotnie wyższą niż górna granica normy
  6. Pozytywny wynik testu w kierunku HBV, HCV, HIV metodą NAT
  7. Pozytywne testy na kiłę
  8. Wszelkie inne istotne klinicznie nieprawidłowości w ocenie laboratoryjnej
  9. Każdy stan, który mógłby zagrozić możliwości poddania się nakłuciu lędźwiowemu
  10. Aktywna choroba ogólnoustrojowa
  11. Choroba autoimmunologiczna (dozwolona choroba Hashimoto pod kontrolą)
  12. Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c > 8%)
  13. Choroba płuc, która może wpływać na interpretację spirometrii
  14. Współistniejąca choroba neurologiczna
  15. Niestabilna współistniejąca choroba psychiczna
  16. Wysokie ryzyko samobójstwa
  17. Historia nadużywania substancji w ciągu ostatniego roku
  18. Historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat, w tym czerniaka z wyjątkiem zlokalizowanych raków skóry
  19. Każdy inny istotny klinicznie stan medyczny, który w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta
  20. Leczenie lekami immunomodulującymi (np. immunoglobulinami, kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  21. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  22. Wcześniejsza terapia komórkowa dowolnego rodzaju
  23. Nadwrażliwość na którykolwiek składnik użyty w hodowli komórkowej
  24. Sztywność karku i inne objawy zapalenia opon mózgowych
  25. Pacjenci przewlekle leczeni przeciwzakrzepowo (heparyna/warfaryna/acenokumarol/(N)OAC)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ramię zabiegowe
Planuje się, że podawanie IMP będzie wykonywane trzykrotnie dla każdego zakwalifikowanego pacjenta. Podanie IMP można wykonać tylko wtedy, gdy u pacjenta nie ma przeciwwskazań do nakłucia lędźwiowego.
Lek: Mezenchymalne komórki macierzyste wyizolowane z galarety Whartona
Dokanałowe podanie mezenchymalnych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba (S)AESI [(poważne) zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu]
Ramy czasowe: 3 miesiące FU (kontynuacja)

(S)AESI definiuje się jako:

  1. Zapalenie opon mózgowych i zapalenie mózgu.
  2. Toksyczna encefalopatia.
  3. Wysoka gorączka >39⁰C.
  4. Napady padaczkowe niezwiązane z powyższymi stanami (zapalenie opon mózgowych, zapalenie mózgu, toksyczna encefalopatia, wysoka gorączka).
3 miesiące FU (kontynuacja)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp choroby
Ramy czasowe: badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 18 miesiącu FU

Progresja choroby oceniana w skali ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.

Minimum: 0 punktów Maksymalnie: 48 punktów
badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 18 miesiącu FU
Spadek funkcji płuc
Ramy czasowe: badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU.
Pogorszenie czynności płuc oceniane w spirometrii (natężona pojemność życiowa)
badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU.
Spadek siły mięśniowej
Ramy czasowe: badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU
Spadek siły mięśniowej
badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU
Funkcja górnego neuronu ruchowego
Ramy czasowe: badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU
Funkcja górnego neuronu ruchowego oceniana w skali UMNS (Skala górnego neuronu ruchowego). Najlepszy wynik 16 punktów, najgorszy wynik: 0 punktów i 48 punktów Minimum: 0 punktów Maksimum: 48 punktów
badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącu FU
Funkcja poznawcza
Ramy czasowe: badanie przesiewowe i 12-miesięczna FU

Funkcje poznawcze oceniane w ECAS (The Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen). Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.

Minimum: 0 punktów Maksymalnie: 136 punktów
badanie przesiewowe i 12-miesięczna FU
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 18 miesiącu FU
Zmiany jakości życia oceniane za pomocą kwestionariusza EQ-5D – wystandaryzowanego narzędzia do pomiaru ogólnego stanu zdrowia. Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.
badanie przesiewowe, okres docierania (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz w 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 18 miesiącu FU
Zmiana poziomu określonych cytokin, chemokin, czynników wzrostu i pNFH (fosforylowanego łańcucha ciężkiego neurofilamentu) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: wizyta wprowadzająca (-60 dni), na początku badania oraz po 1, 2 i 6 miesiącach FU (opcjonalnie 12 miesięcy FU)
Zmiana poziomu określonych cytokin, chemokin, czynników wzrostu i pNFH w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego
wizyta wprowadzająca (-60 dni), na początku badania oraz po 1, 2 i 6 miesiącach FU (opcjonalnie 12 miesięcy FU)
Zmiana określonych cytokin, poziomu chemokin we krwi
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, okres wstępny (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach FU.
Zmiana określonych cytokin, poziom chemokin oceniany w próbkach surowicy krwi
wizyta przesiewowa, okres wstępny (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach FU.
Zmiana poziomu kreatyniny i p75ECD w moczu
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, okres wstępny (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach FU.
Zmiana poziomu kreatyniny i p75ECD
wizyta przesiewowa, okres wstępny (-60 dni i -30 dni), na początku badania oraz po 1, 2, 3, 6, 9 i 12 miesiącach FU.
Zmiany funkcji mięśni
Ramy czasowe: linii podstawowej oraz w 1, 2, 6 i 12 miesiącu FU
Zmiany funkcji mięśni oceniane na podstawie badania EMG (badanie elektrofizjologiczne mięśnia - MUNIX - ocena liczby jednostek motorycznych)
linii podstawowej oraz w 1, 2, 6 i 12 miesiącu FU
Zmiana wizualizacji mózgu
Ramy czasowe: wizyta wstępna (-60 dni), 6 i 12 miesięcy FU
Zmiana wizualizacji mózgu w MRI (T1, T2 i DTI)
wizyta wstępna (-60 dni), 6 i 12 miesięcy FU
SAE (poważne zdarzenie niepożądane)/AE (zdarzenie niepożądane) i (S)AESI
Ramy czasowe: 18 miesięcy FU
Liczba SAE/AE i (S)AESI – zdefiniowana jak w Wyniku 1
18 miesięcy FU
Okres przeżycia do progresji choroby
Ramy czasowe: 18 miesięcy FU

Liczba dni od randomizacji pacjentów do zakończenia udziału pacjentów w badaniu lub do jednego z następujących:

  • PAV (stale wspomagana wentylacja)
  • tracheostomia
  • Śmierć
18 miesięcy FU
Wskaźnik śmiertelności
Ramy czasowe: 18 miesięcy FU
Odsetek zgonów w całej badanej populacji.
18 miesięcy FU

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Polski Bank Komorek Macierzystych JSC (PBKM)

Współpracownicy

National Center for Research and Development, Poland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

2 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 marca 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

3 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

3 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALSTEM

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj